Η Sarepta Therapeutics ανακοινώνει την έγκριση της αίτησης κλινικών δοκιμών για το SRP-1005, την ερευνητική θεραπεία της για τη νόσο του Huntington

Η πρώτη σε άνθρωπο κλινική μελέτη του SRP-1005, γνωστή ως INSIGHTT, αναμένεται να ξεκινήσει το δεύτερο τρίμηνο του 2026.

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)- 4 Φεβρουαρίου 2026- Η Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), ηγέτης στη γενετική ιατρική ακριβείας για σπάνιες ασθένειες, ανακοίνωσε σήμερα ότι η Medsafe, η Αρχή Ασφάλειας Φαρμάκων και Ιατροτεχνολογικών Προϊόντων της Νέας Ζηλανδίας, χορήγησε έγκριση για την αίτηση κλινικής δοκιμής (CTA) για τη μελέτη SRP-1005-101, γνωστή και ως INSIGHTT. Η Sarepta αναμένει να ξεκινήσει αυτή την πρώτη σε άνθρωπο κλινική δοκιμή του SRP-1005 (πρώην ARO-HTT) το δεύτερο τρίμηνο του 2026. Το SRP-1005 είναι ένα ερευνητικό θεραπευτικό μικρό παρεμβαλλόμενο RNA (siRNA) για τη θεραπεία της νόσου του Huntington.

Η INSIGHTT είναι μια πολυκεντρική μελέτη φάσης 1, κλιμάκωσης της δόσης, η οποία θα αξιολογήσει την ασφάλεια και την ανεκτικότητα της υποδόριας δοσολογίας του SRP-1005 σε περίπου 24 συμμετέχοντες. Το SRP-1005 αξιοποιεί μια προηγμένη προσέγγιση TfR1 (πρωτεΐνη υποδοχέα τρανσφερρίνης 1) που χρησιμοποιεί μονοσήμαντη δέσμευση θραύσματος αντιγόνου (fAb) σχεδιασμένη για αποτελεσματική χορήγηση στο κεντρικό νευρικό σύστημα. Η υποδόρια χορήγηση αποσκοπεί στην αποφυγή κορεσμού του υποδοχέα τρανσφερρίνης και στην επίτευξη σταθερής και ισχυρής διείσδυσης διαμέσου του αιματοεγκεφαλικού φραγμού. Προκλινικά δεδομένα με το SRP-1005 έχουν καταδείξει τη δυνατότητα σημαντικής μείωσης της πρωτεΐνης σε βασικές βαθιές περιοχές του εγκεφάλου, συμπεριλαμβανομένων του putamen και του caudate, καθώς και του κροταφικού και του μετωπιαίου φλοιού.

Σχετικά με τη νόσο του Huntington Η νόσος του Huntington (HD) είναι μια σπάνια και τελικά θανατηφόρα κληρονομική νευροεκφυλιστική διαταραχή, η οποία μεταβιβάζεται από γενιά σε γενιά στις οικογένειες των πασχόντων. Η HD προκαλείται από μια μετάλλαξη στο γονίδιο μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται huntingtin ή HTT, η οποία οδηγεί σε προοδευτική φθορά των νευρικών κυττάρων στον εγκέφαλο, επηρεάζοντας τη νόηση, την κίνηση και τη συμπεριφορά. Στις ΗΠΑ περίπου 40.000 άτομα ζουν με συμπτωματική HD και επιπλέον 200.000 άτομα φέρουν τη γενετική μετάλλαξη και κινδυνεύουν να αναπτύξουν συμπτώματα. Τα συμπτώματα εμφανίζονται συνήθως μεταξύ των ηλικιών 30 και 50 ετών και επιδεινώνονται με την πάροδο του χρόνου, ενώ κάθε παιδί ενός προσβεβλημένου γονέα έχει πιθανότητα 50% να κληρονομήσει την πάθηση. Προς το παρόν δεν υπάρχει γνωστή θεραπεία ή εγκεκριμένες θεραπείες τροποποίησης της νόσου που να αντιμετωπίζουν την υποκείμενη αιτία.

Σχετικά με την πλατφόρμα siRNA της Sarepta

Η πλατφόρμα siRNA επόμενης γενιάς της Sarepta επικεντρώνεται σε χρόνιες θεραπείες για νευροεκφυλιστικές και πνευμονικές παθήσεις και περιλαμβάνει ερευνητικές θεραπείες για:

• Μυϊκή δυστροφία του προσώπου (FSHD)
• Μυοτονική δυστροφία τύπου 1 (DM1)
• Σπινοκυτταρική αταξία τύπου 2 (SCA2)
• Ιδιοπαθής πνευμονική ίνωση (IPF)
• Νόσος του Huntington (HD)

Η Sarepta εφαρμόζει επίσης προκλινικά προγράμματα για τη Σπινοεγκεφαλική αταξία τύπου 1 (SCA1) και τη Σπινοεγκεφαλική αταξία τύπου 3 (SCA3) και έχει αποκλειστική συνεργασία με την Arrowhead Pharmaceuticals για την ανάπτυξη θεραπειών για ασθένειες των σκελετικών μυών, με σχέδια για την επίτευξη έως και έξι στόχων ανακάλυψης σε διαταραχές των μυών ή του κεντρικού νευρικού συστήματος.

Σχετικά με τη Sarepta Therapeutics

Η Sarepta βρίσκεται σε μια επείγουσα αποστολή: την ανάπτυξη γενετικής ιατρικής ακριβείας για σπάνιες ασθένειες που καταστρέφουν ζωές και μειώνουν το μέλλον. Κατέχουμε ηγετική θέση στη μυϊκή δυστροφία Duchenne (Duchenne) και οικοδομούμε ένα ισχυρό χαρτοφυλάκιο προγραμμάτων για τις παθήσεις των μυών, του κεντρικού νευρικού συστήματος και της καρδιάς. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.sarepta.com ή ακολουθήστε μας στο LinkedIn, το X, το Instagram και το Facebook.

Διαδικτυακή ανάρτηση πληροφοριών

Δημοσιεύουμε τακτικά πληροφορίες που μπορεί να είναι σημαντικές για τους επενδυτές στην ενότητα ‘Για επενδυτές’ του δικτυακού μας τόπου στη διεύθυνση www.sarepta.com. Ενθαρρύνουμε τους επενδυτές και τους δυνητικούς επενδυτές να συμβουλεύονται τακτικά την ιστοσελίδα μας για σημαντικές πληροφορίες σχετικά με εμάς.

Προοπτικές δηλώσεις

Το παρόν δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις για το μέλλον. Οποιεσδήποτε δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου και δεν είναι δηλώσεις ιστορικών γεγονότων μπορεί να θεωρηθούν ως δηλώσεις για το μέλλον. Λέξεις όπως “πιστεύει”, “αναμένει”, “σχεδιάζει”, “αναμένει”, “θα”, “προτίθεται”, “δυνητικά”, “πιθανόν” και παρόμοιες εκφράσεις έχουν σκοπό να προσδιορίσουν δηλώσεις που αφορούν το μέλλον. Αυτές οι δηλώσεις που αφορούν το μέλλον περιλαμβάνουν δηλώσεις σχετικά με τις προτεραιότητές μας, τις τεχνολογίες και τα προγράμματα έρευνας και ανάπτυξης- τα πιθανά οφέλη του SRP-1005- και τα αναμενόμενα σχέδια και ορόσημα, συμπεριλαμβανομένης της προσδοκίας μας να ξεκινήσουμε το SRP-1005 το δεύτερο τρίμηνο του 2026.

Αυτές οι δηλώσεις για το μέλλον εμπεριέχουν κινδύνους και αβεβαιότητες, πολλές από τις οποίες είναι πέρα από τον έλεγχο της Sarepta. Οι γνωστοί παράγοντες κινδύνου περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων: η επιτυχία σε προκλινικές και κλινικές δοκιμές, ειδικά αν βασίζονται σε μικρό δείγμα ασθενών, δεν διασφαλίζει ότι οι μεταγενέστερες κλινικές δοκιμές θα είναι επιτυχείς και τα αποτελέσματα της μελλοντικής έρευνας ενδέχεται να μην συνάδουν με τα προηγούμενα θετικά αποτελέσματα ή ενδέχεται να μην πληρούν τις απαιτήσεις της κανονιστικής έγκρισης για την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των υποψηφίων προϊόντων, ορισμένα προγράμματα ενδέχεται να μην προχωρήσουν ποτέ στην κλινική ή να διακοπούν για διάφορους λόγους, συμπεριλαμβανομένων των ρυθμιστικών αρχών που επιβάλλουν κλινική αναστολή και της αναστολής ή του τερματισμού κλινικών ερευνών ή δοκιμών από εμάς- εάν ο πραγματικός αριθμός των ασθενών που πάσχουν από τις ασθένειες που στοχεύουμε να θεραπεύσουμε είναι μικρότερος από τον εκτιμώμενο, τα έσοδά μας και η ικανότητά μας να επιτύχουμε κερδοφορία ενδέχεται να επηρεαστούν αρνητικά, ενδέχεται να μην είμαστε σε θέση να υλοποιήσουμε τα επιχειρηματικά μας σχέδια, συμπεριλαμβανομένης της τήρησης των αναμενόμενων ή προγραμματισμένων ρυθμιστικών ορόσημων και χρονοδιαγραμμάτων, των σχεδίων κλινικής ανάπτυξης και της διάθεσης προϊόντων στις αγορές για διάφορους λόγους, συμπεριλαμβανομένων πιθανών περιορισμών των οικονομικών και άλλων πόρων, περιορισμών στην παραγωγή που ενδέχεται να μην προβλεφθούν ή να μην επιλυθούν εγκαίρως, καθώς και κανονιστικών, δικαστικών ή υπηρεσιακών αποφάσεων, όπως οι αποφάσεις του Γραφείου Διπλωμάτων Ευρεσιτεχνίας και Εμπορικών Σημάτων των Ηνωμένων Πολιτειών όσον αφορά τα διπλώματα ευρεσιτεχνίας που καλύπτουν τα υποψήφια προϊόντα μας, καθώς και τους κινδύνους που προσδιορίζονται υπό τον τίτλο “Παράγοντες κινδύνου” στην πιο πρόσφατη τριμηνιαία έκθεση της Sarepta για το Έντυπο 10-Q που κατατέθηκε στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς (SEC), καθώς και σε άλλες καταθέσεις της Εταιρείας στην SEC, τις οποίες σας συνιστούμε να μελετήσετε.

Οποιοσδήποτε από τους παραπάνω κινδύνους θα μπορούσε να επηρεάσει σημαντικά και δυσμενώς την επιχειρηματική δραστηριότητα της Εταιρείας, τα λειτουργικά αποτελέσματα και την τιμή διαπραγμάτευσης των κοινών μετοχών της Sarepta. Για λεπτομερή περιγραφή των κινδύνων και αβεβαιοτήτων που αντιμετωπίζει η Sarepta, σας συνιστούμε να διαβάσετε τις καταθέσεις της Sarepta στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Προειδοποιούμε τους επενδυτές να μην βασιστούν σε μεγάλο βαθμό στις μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται στο παρόν δελτίο τύπου. Η Sarepta δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιήσει δημοσίως τις μελλοντικές δηλώσεις της με βάση γεγονότα ή περιστάσεις μετά την ημερομηνία του παρόντος, εκτός εάν απαιτείται από το νόμο.

Δείτε την έκδοση της πηγής στο businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Επενδυτής: Εστέπαν 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Μέσα ενημέρωσης: Τρέισι Σορεντίνο 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Πηγή: Sarepta Therapeutics, Inc.