Η Harness Therapeutics διορίζει το υποψήφιο φάρμακο HRN001 για HD και εγκαινιάζει κλινική συμβουλευτική επιτροπή

Η Harness Therapeutics διορίζει το HRN001, ένα υποψήφιο φάρμακο πρώτης κατηγορίας για τη νόσο του Huntington και συγκροτεί κλινική συμβουλευτική επιτροπή

• Το HRN001 είναι ένα ισχυρό και εξειδικευμένο αντισημειωτικό ολιγονουκλεοτίδιο που έχει σχεδιαστεί για να οδηγεί σε ελεγχόμενη ρύθμιση του FAN1, ενός γενετικά επικυρωμένου στόχου στη νόσο του Huntington.
• Συγκροτήθηκε κλινική συμβουλευτική επιτροπή για την υποστήριξη της εξέλιξης του HRN001 σε πρώτες μελέτες στον άνθρωπο το 2027
• Ο Δρ Andy Billinton, CSO θα παρουσιάσει προκλινικά δεδομένα στο επερχόμενο Συνέδριο Θεραπευτικών για τη νόσο του Huntington του Ιδρύματος CHDI

Cambridge, Ηνωμένο Βασίλειο, 16 Φεβρουαρίου 2026:

Η Harness Therapeutics (‘Harness’), μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που ξεκλειδώνει προηγουμένως μη θεραπεύσιμους στόχους για να μετασχηματίσει τη θεραπεία των νευροεκφυλιστικών ασθενειών, ανακοινώνει σήμερα τον ορισμό του HRN001 ως κύριου υποψήφιου φαρμάκου για τη νόσο του Huntington και τη συγκρότηση κλινικής συμβουλευτικής επιτροπής για την υποστήριξη της προώθησης του προγράμματος προς την κλινική αξιολόγηση.

Η νόσος του Huntington (HD) είναι μια καταστροφική, κληρονομική νευροεκφυλιστική διαταραχή που οδηγεί σε προοδευτική γνωστική, ψυχιατρική και κινητική παρακμή, με το θάνατο να επέρχεται συχνά εντός 15 ετών από την έναρξη των συμπτωμάτων. Παρά τις σημαντικές προόδους στην κατανόηση της βιολογίας της νόσου της HD, δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες που να τροποποιούν τη νόσο.

Η HD προκαλείται από την επέκταση των επαναλήψεων CAG στο γονίδιο της χουντινγκτίνης (HTT). Η συνεχιζόμενη σωματική επέκταση αυτών των επαναλήψεων αναγνωρίζεται πλέον ως βασικός παράγοντας εμφάνισης και εξέλιξης της νόσου. Η νουκλεάση FAN1 έχει αναδειχθεί ως ένας από τους πιο επιτακτικούς στόχους για την καταστολή της σωματικής επέκτασης, επιδεικνύοντας την ισχυρότερη γενετική συσχέτιση με την έναρξη της νόσου σε μελέτες συσχέτισης σε επίπεδο γονιδιώματος.

Το πρώτο στην κατηγορία μας υποψήφιο HRN001 είναι ένα ισχυρό και εξειδικευμένο αντισημικό ολιγονουκλεοτίδιο που στοχεύει το FAN1, σχεδιασμένο να οδηγεί σε ελεγχόμενη ρύθμιση αυτής της βασικής νουκλεάσης επιδιόρθωσης του DNA. Αξιοποιεί την ιδιόκτητη πλατφόρμα MISBA® (microRNA site blocking ASO) της Harness, η οποία επιτρέπει την ακριβή ρύθμιση των επιπέδων της πρωτεΐνης-στόχου χωρίς κίνδυνο υπερέκφρασης.

Το HRN001 έχει επιδείξει ισχυρή ρύθμιση του FAN1 και επιβράδυνση της σωματικής επέκτασης σε μοντέλα HD, καθώς και ευνοϊκά χαρακτηριστικά PK και ανεκτικότητας. Η προκλινική ανάπτυξη θα συνεχιστεί καθ' όλη τη διάρκεια του 2026 για να υποστηρίξει την κλινική είσοδο το 2027. Η Harness διερευνά τις δυνατότητες της πλατφόρμας MISBA® σε άλλες διαταραχές τριπλής επανάληψης και σε μια ευρύτερη σειρά νευροεκφυλιστικών διαταραχών.

Δείτε τις Συχνές Ερωτήσεις παρακάτω

Για να υποστηρίξει την εξέλιξη του HRN001 προς την κλινική εφαρμογή, η Harness έχει συστήσει κλινικό συμβουλευτικό συμβούλιο (CAB) που αποτελείται από κορυφαίους εμπειρογνώμονες στον τομέα της HD, μεταξύ των οποίων:

• Dr. Irina Antonijevic (πρόεδρος) - Chief Medical Officer, Trace Neuroscience
• Dr. Anne Rosser - Καθηγήτρια Κλινικής Νευροεπιστήμης, Πανεπιστήμιο του Κάρντιφ
• Dr. Jeffrey Long - Καθηγητής Ψυχιατρικής και Βιοστατιστικής, University of Iowa Health Care
• Dr. Ralf Reilmann - Ιδρυτικός Διευθυντής και Διευθύνων Σύμβουλος, Ινστιτούτο George-Huntington
• Dr. Roger Barker - Καθηγητής Κλινικής Νευροεπιστήμης, Πανεπιστήμιο του Cambridge
• Dr. Sarah Tabrizi - Καθηγήτρια Κλινικής Νευρολογίας, University College London
• Dr. William Gray - Καθηγητής Λειτουργικής Νευροχειρουργικής, Πανεπιστήμιο Cardiff

Η CAB θα παρέχει στρατηγική καθοδήγηση σχετικά με την κλινική ανάπτυξη, το σχεδιασμό δοκιμών και τη μεταφραστική στρατηγική καθώς το πρόγραμμα προχωρά προς την κλινική.

Ο Dr Andy Billinton, Chief Scientific Officer της Harness Therapeutics, θα παρουσιάσει το έργο της εταιρείας στην HD στο επερχόμενο ετήσιο συνέδριο CHDI Huntington's Disease Therapeutics Conference στο Palm Springs της Καλιφόρνια, 23-26 Φεβρουαρίου, παρέχοντας περαιτέρω πληροφορίες για την επιστημονική λογική και την πρόοδο της ανάπτυξης του HRN001.

Ο Δρ Jan Thirkettle, Διευθύνων Σύμβουλος της Harness Therapeutics, σχολίασε: “Η υποψηφιότητα του HRN001 αποτελεί κομβικό ορόσημο για τη Harness και υπογραμμίζει τη δέσμευσή μας στην κοινότητα της νόσου του Huntington. Με την ακριβή ρύθμιση του FAN1, ενός στόχου με πειστική γενετική επικύρωση για την καθυστέρηση της έναρξης της νόσου, το HRN001 αντιπροσωπεύει μια διαφοροποιημένη, πρώτη στην κατηγορία της θεραπευτική προσέγγιση για την αντιμετώπιση της σωματικής επέκτασης, ενός θεμελιώδους παράγοντα εξέλιξης της νόσου. Ο σχηματισμός κλινικής συμβουλευτικής επιτροπής προσδίδει βαθιά κλινική και μεταφραστική εμπειρογνωμοσύνη στο πρόγραμμα. Η CAB θα συνεργαστεί στενά με την Harness καθώς προωθούμε το HRN001 προς την κλινική και επιδιώκουμε να προσφέρουμε μια πραγματικά τροποποιητική της νόσου θεραπεία για τους ασθενείς και τις οικογένειες που ζουν με τη νόσο του Huntington”.”

Η Δρ Irina Antonijevic, πρόεδρος του κλινικού συμβουλευτικού συμβουλίου της Harness Therapeutics, πρόσθεσε: ’Ο FAN1 είναι ένας από τους πιο συναρπαστικούς και σταθερά επικυρωμένους γενετικούς τροποποιητές της νόσου του Huntington που έχουν εντοπιστεί μέχρι σήμερα, με σαφή μηχανιστική σύνδεση με τη σωματική επέκταση και την εξέλιξη της νόσου. Η προσέγγιση της Harness με το HRN001 προσφέρει έναν νέο και εξαιρετικά στοχευμένο τρόπο για τη θεραπευτική διαμόρφωση αυτής της οδού. Ανυπομονούμε να συμβουλέψουμε την εταιρεία, καθώς προωθεί το HRN001 προς την κλινική, μεταφράζοντας αυτή την πολλά υποσχόμενη επιστήμη σε ένα κλινικό πρόγραμμα που θα μπορούσε να αλλάξει σημαντικά την πορεία αυτής της καταστροφικής νόσου“. Λεπτομέρειες παρουσίασης CHDI

Τίτλος: Η αναβάθμιση του FAN1 με ASOs ως πιθανή θεραπευτική στρατηγική για διαταραχές τριπλής επανάληψης Συνεδρίαση: Σωματική αστάθεια/επιδιόρθωση αναντιστοιχιών Ημερομηνία: Φεβρουάριος Παρουσιαστής: Τζέιμς Μπάτμαν, Τζέιμς Μπάτμαν: Dr Andy Billinton, CSO της Harness Therapeutics

Βιογραφικά στοιχεία CAB

Η Δρ Irina Antonijevic (Πρόεδρος) είναι έμπειρη κλινική γιατρός και ηγέτης ανάπτυξης φαρμάκων, ευρέως αναγνωρισμένη για την ηγετική της θέση στην προώθηση καινοτόμων θεραπειών από τα πρώιμα στάδια ανάπτυξης έως τα κλινικά στάδια, ιδίως σε τομείς με υψηλές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες, όπως οι νευροεκφυλιστικές και ψυχιατρικές διαταραχές. Σήμερα είναι Chief Medical Officer στην Trace Neuroscience, διαθέτοντας πάνω από τρεις δεκαετίες εμπειρίας στην κλινική ψυχιατρική, τη νευρολογία, την ακαδημαϊκή έρευνα και την ανάπτυξη θεραπευτικών φαρμάκων. Η Dr. Antonijevic είναι πιστοποιημένη ιατρός με εκπαίδευση τόσο στην ψυχιατρική όσο και στη νευρολογία, με βαθιά εμπειρία στη μεταφραστική ιατρική και στις στρατηγικές κλινικής ανάπτυξης.

Η Dr. Anne Rosser είναι καθηγήτρια Κλινικών Νευροεπιστημών στο Πανεπιστήμιο του Κάρντιφ και επίτιμη σύμβουλος νευρολόγος στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ουαλίας, επικεφαλής της κλινικής υπηρεσίας της Νότιας Ουαλίας για τη νόσο του Huntington. Είναι συν-επικεφαλής της ομάδας επιδιόρθωσης του εγκεφάλου του Πανεπιστημίου του Κάρντιφ, μιας διεπιστημονικής ερευνητικής ομάδας που επικεντρώνεται στην ανάπτυξη κυτταρικών και αναγεννητικών θεραπειών για νευροεκφυλιστικές ασθένειες. Η Δρ Rosser διετέλεσε προηγουμένως πρόεδρος του Ευρωπαϊκού Δικτύου για τη Νόσο του Huntington (EHDN) και σήμερα είναι πρόεδρος της Επιστημονικής Επιτροπής του Ινστιτούτου Προληπτικής Ιατρικής Lister.

Ο Dr. Jeffrey D. Long είναι καθηγητής Ψυχιατρικής και Βιοστατιστικής στο University of Iowa Health Care / Carver College of Medicine, όπου εφαρμόζει στατιστική μοντελοποίηση σε νευροεκφυλιστικές ασθένειες, με ιδιαίτερη έμφαση στη νόσο του Huntington. Αναπτύσσει και βελτιώνει δείκτες εξέλιξης της νόσου, οι οποίοι είναι κρίσιμοι για την κατανόηση της φυσικής πορείας της νόσου και τον σχεδιασμό κλινικών δοκιμών. Ο Δρ Long είναι επίσης επικεφαλής βιοστατιστικός για διαχρονικές μελέτες που χρηματοδοτούνται από το NIH, όπως η REDICT-HD, και διαδραματίζει βασικό ρόλο ως επικεφαλής βιοστατιστικός στο Κέντρο Συντονισμού Δεδομένων του δικτύου κλινικών δοκιμών NeuroNEXT.

Ο Dr. Ralf Reilmann είναι ιδρυτικός διευθυντής και διευθύνων σύμβουλος του George-Huntington-Institute (GHI) στο Münster της Γερμανίας, ενός ιδιωτικού ερευνητικού ινστιτούτου αφιερωμένου στην κλινική περίθαλψη και την έρευνα για τη νόσο Huntington. Υπό την ηγεσία του, το Ινστιτούτο συμμετέχει σε βασικές μελέτες παρατήρησης της νόσου Huntington, όπως το ENROLL-HD, και σε κλινικές δοκιμές που διερευνούν θεραπείες τροποποίησης της νόσου και προσεγγίσεις γονιδιακής θεραπείας. Ο Dr. Reilmann είναι πιστοποιημένος νευρολόγος, ευρέως αναγνωρισμένος για τη δέσμευσή του στη βελτίωση των αποτελεσμάτων των δοκιμών, τη φροντίδα των ασθενών και την παγκόσμια συνεργασία στην έρευνα για τη νόσο Huntington.

Ο δρ Roger Barker είναι καθηγητής κλινικών νευροεπιστημών στο Πανεπιστήμιο του Cambridge και επίτιμος σύμβουλος νευρολόγος στο νοσοκομείο Addenbrooke's του Cambridge. Είναι επικεφαλής ακαδημαϊκός επιστήμονας για το Ινστιτούτο Ανακάλυψης Φαρμάκων του Alzheimer's Research UK στο Cambridge και επικεφαλής σύμβουλος για την Υπηρεσία για τη Νόσο του Huntington της Ανατολικής Αγγλίας. Η έρευνά του επικεντρώνεται στον κλινικό χαρακτηρισμό των νευροεκφυλιστικών διαταραχών και στην ανάπτυξη νέων θεραπευτικών προσεγγίσεων, ιδίως θεραπειών που βασίζονται σε κύτταρα και γονίδια. Ο Δρ Barker έχει ηγηθεί και συντονίσει σημαντικά ερευνητικά προγράμματα, συμπεριλαμβανομένων ευρωπαϊκών προγραμμάτων μεταμοσχεύσεων και δοκιμών βλαστοκυττάρων για τη νόσο του Πάρκινσον και τη νόσο του Huntington.

Η δρ Sarah Tabrizi είναι καθηγήτρια Κλινικής Νευρολογίας στο University College του Λονδίνου, διεθνώς αναγνωρισμένη για την έρευνά της στις νευροεκφυλιστικές νόσους, ιδίως στη νόσο του Huntington. Κατέχει διάφορους ρόλους κύρους στην κοινότητα νευροεπιστημών του UCL και στα κορυφαία κλινικά ερευνητικά ιδρύματα του Ηνωμένου Βασιλείου, αναγνωρισμένα με πολλά σημαντικά βραβεία. Το έργο της έχει μεταμορφώσει τον τομέα της νόσου Huntington, δημιουργώντας πλαίσια για τη σταδιοποίηση της νόσου, την ανάπτυξη βιοδεικτών και θεραπευτικές δοκιμές που χρησιμεύουν ως μοντέλα για άλλες νευροεκφυλιστικές παθήσεις. Η προσέγγιση της Dr. Tabrizi από τον πάγκο στο κρεβάτι ενσωματώνει βαθιά βιολογική γνώση με κλινικές δοκιμές για να δώσει ελπίδα σε ασθενείς με προηγουμένως μη θεραπεύσιμες καταστάσεις.

Ο δρ William Gray είναι καθηγητής Λειτουργικής Νευροχειρουργικής στο Πανεπιστήμιο του Κάρντιφ και επίτιμος σύμβουλος νευροχειρουργός στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Ουαλίας. Διαθέτει διπλή εμπειρία στην κλινική νευροχειρουργική και τη νευροεπιστημονική έρευνα, με ιδιαίτερη έμφαση σε διαταραχές όπως η επιληψία, η νόσος του Πάρκινσον, η νόσος του Huntington και η μετωποκροταφική άνοια. Είναι διευθυντής του Κέντρου Προηγμένων Νευροθεραπειών (ANTC), το οποίο αναπτύσσει και παρέχει αναδυόμενες θεραπείες απευθείας στον εγκέφαλο, είναι ο ακαδημαϊκός επικεφαλής της νευροχειρουργικής στην Ουαλία και επικεφαλής της Μονάδας Επισκευής του Εγκεφάλου και Ενδοκρανιακής Νευροθεραπείας (BRAIN). Ο Δρ Gray είναι ο επικεφαλής ερευνητής του Ηνωμένου Βασιλείου για τη δοκιμή γονιδιακής θεραπείας uniQure AMT-130 στη νόσο του Huntington και κύριος ερευνητής για δοκιμές γονιδιακής θεραπείας στη μετωποκροταφική άνοια και τη νόσο του Parkinson. Είναι επίσης συν-επικεφαλής της Ομάδας Εργασίας ATMP του Ευρωπαϊκού Δικτύου για τη Νόσο του Huntington και προεδρεύει της Ομάδας Εργασίας Χειρουργικής Παράδοσης.

Σχετικά με την Harness Therapeutics Η Harness Therapeutics είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που επικεντρώνεται στην αποκάλυψη στόχων που προηγουμένως δεν ήταν δυνατό να θεραπευτούν για να μεταμορφώσει τη θεραπεία των νευροεκφυλιστικών ασθενειών. Η τεχνολογία της πλατφόρμας MISBA® επιτρέπει την ακριβή ρύθμιση των επιπέδων των πρωτεϊνών-στόχων μέσω της διαμόρφωσης των μηχανισμών που ελέγχουν την πρωτεϊνοσύνθεση. Η τεχνολογία MISBA® Duo της Harness, που ανακοινώθηκε πρόσφατα, επιτρέπει τον σχεδιασμό ενιαίων κατασκευών που ρυθμίζουν ταυτόχρονα έναν στόχο ενώ ταυτόχρονα υπορυθμίζουν έναν δεύτερο. Χρησιμοποιώντας τη βαθιά κατανόηση της μετα-μεταγραφικής ρύθμισης και εξελιγμένα μοντέλα βασισμένα σε νευρώνες, η προσέγγιση της Harness επιτρέπει τη φαρμακευτική αντιμετώπιση στόχων που ενδεχομένως τροποποιούν την ασθένεια, οι οποίοι δεν θα μπορούσαν να αντιμετωπιστούν με γονιδιακή θεραπεία ή άλλες μεθόδους.

Το κύριο υποψήφιο προϊόν της για τη νόσο του Huntington, το HRN001, στοχεύει στη νουκλεάση FAN1, μια βασική προστατευτική πρωτεΐνη, η οποία έχει αποδειχθεί ότι επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου. Ο αγωγός της περιλαμβάνει επίσης προγράμματα που απευθύνονται σε συναρπαστικούς πρώτους στην κατηγορία τους στόχους για την ALS, τη νόσο του Alzheimer και τη νόσο του Parkinson. Η Harness έχει συγκεντρώσει μια ομάδα παγκόσμιας κλάσης, η οποία υποστηρίζεται από κορυφαίους εμπειρογνώμονες στη νευροεκφύλιση και τη βιολογία RNA, και εδρεύει στο Κέιμπριτζ του Ηνωμένου Βασιλείου. Στους κορυφαίους επενδυτές της στον τομέα των βιοεπιστημών περιλαμβάνονται οι ιδρυτικοί επενδυτές Takeda Ventures και SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, μαζί με την Epidarex Capital και την Ono Ventures Investment.

Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα https://www.harnesstx.com/ και ακολουθήστε μας στο LinkedIn.

Για περισσότερες πληροφορίες, επικοινωνήστε με: Cuthbert, Τηλ: +44 20 3709 5700 Email: ICR Healthcare Amber Fennell, Stephanie Cuthbert: harnesstx@icrinc.com

Συχνές ερωτήσεις

Τι είναι το HRN001 και πώς λειτουργεί;

Το HRN001 είναι το υποψήφιο ερευνητικό φάρμακο της Harness Therapeutics για τη νόσο του Huntington. Πρόκειται για ένα αντισημειώδες ολιγονουκλεοτίδιο (ASO) σχεδιασμένο να αυξάνει επιλεκτικά τα επίπεδα του FAN1, μιας πρωτεΐνης επιδιόρθωσης του DNA που συνδέεται με βραδύτερη εξέλιξη της νόσου. Το HRN001 χρησιμοποιεί την ιδιόκτητη πλατφόρμα MISBA® (microRNA site-blocking ASO) της Harness, η οποία στοχεύει στην ελεγχόμενη αύξηση της FAN1. Με την αύξηση της FAN1, η θεραπεία έχει σχεδιαστεί για να συμβάλει στην αντιμετώπιση της σωματικής επέκτασης των επαναλήψεων CAG, μιας βιολογικής διαδικασίας που αναγνωρίζεται πλέον ως σημαντικός παράγοντας εμφάνισης και εξέλιξης της νόσου του Huntington. Το HRN001 βρίσκεται ακόμη σε προκλινική ανάπτυξη και δεν έχει ακόμη δοκιμαστεί σε ανθρώπους.

Τι κάνει τον FAN1 τόσο σημαντικό στόχο για τη θεραπεία της νόσου του Huntington;

Γενετικές μελέτες έχουν εντοπίσει τον FAN1 ως έναν από τους ισχυρότερους τροποποιητές της εκδήλωσης της νόσου του Huntington που έχουν ανακαλυφθεί μέχρι σήμερα. Παραλλαγές στο γονίδιο FAN1 έχουν συσχετιστεί με καθυστερημένη έναρξη της νόσου, πιθανώς μέσω επιδράσεων στη σωματική επέκταση των επαναλήψεων CAG στο γονίδιο της χουντινγκτίνης (HTT). Επειδή η συνεχιζόμενη σωματική επέκταση πιστεύεται ότι συμβάλλει στην εξέλιξη της νόσου, η αύξηση της δραστηριότητας του FAN1 αποτελεί μια νέα ερευνητική προσέγγιση που οι ερευνητές ελπίζουν ότι μπορεί να επηρεάσει την υποκείμενη βιολογία της νόσου του Huntington.

Το HRN001 είναι γονιδιακή θεραπεία;

Όχι. Το HRN001 δεν είναι γονιδιακή θεραπεία και δεν αλλάζει ή επεξεργάζεται το DNA ενός ατόμου. Έχει σχεδιαστεί για να επηρεάσει τον τρόπο ρύθμισης μιας φυσικής πρωτεΐνης στα κύτταρα. Οι επιδράσεις των φαρμάκων ASO δεν είναι μόνιμες και θα απαιτούν επαναλαμβανόμενη δοσολογία εάν αποδειχθούν ασφαλείς και αποτελεσματικές σε μελλοντικές μελέτες.

Πότε το HRN001 θα εισέλθει σε κλινικές δοκιμές και τι έχουν δείξει οι προκλινικές μελέτες;

Η Harness σχεδιάζει να προχωρήσει το HRN001 προς την κατεύθυνση των πρώτων κλινικών μελετών στον άνθρωπο το 2027. Η προκλινική έρευνα έχει δείξει ότι το HRN001 μπορεί να αυξήσει τα επίπεδα του FAN1 και να επιβραδύνει τη σωματική επέκταση σε εργαστηριακά μοντέλα HD, μαζί με ευνοϊκά φαρμακοκινητικά και ανεκτά χαρακτηριστικά. Η περαιτέρω προκλινική ανάπτυξη θα συνεχιστεί καθ' όλη τη διάρκεια του 2026 για την υποστήριξη της πιθανής κλινικής ανάπτυξης. Ο CSO Andy Billinton θα παρουσιάσει τα προκλινικά δεδομένα για την HD στο Συνέδριο Θεραπευτικής της νόσου του Huntington του Ιδρύματος CHDI στις 24 Φεβρουαρίου 2026. Έχει συσταθεί κλινικό συμβουλευτικό συμβούλιο για να βοηθήσει στην καθοδήγηση του μελλοντικού σχεδιασμού και της ανάπτυξης δοκιμών.

Σε τι διαφέρει αυτή η προσέγγιση από άλλες υπό ανάπτυξη θεραπείες για τη νόσο του Huntington;

Πολλές ερευνητικές θεραπείες στοχεύουν στην άμεση μείωση των επιπέδων της πρωτεΐνης huntingtin. Το HRN001 ακολουθεί μια διαφορετική προσέγγιση αυξάνοντας την FAN1, μια πρωτεΐνη επιδιόρθωσης του DNA που συνδέεται γενετικά με την καθυστερημένη εμφάνιση της νόσου. Αντί να στοχεύει την ίδια τη χουντινγκτίνη, το πρόγραμμα επικεντρώνεται στη σωματική επέκταση, μια βασική βιολογική διαδικασία που πιστεύεται ότι επηρεάζει την εξέλιξη της νόσου.

Ποιοι μπορεί να είναι επιλέξιμοι για μελλοντικές κλινικές δοκιμές;

Είναι πολύ νωρίς για να καθοριστεί ποιος μπορεί να είναι επιλέξιμος για κλινικές δοκιμές. Τα κριτήρια επιλεξιμότητας καθορίζονται κατά τη διάρκεια του σχεδιασμού των κλινικών δοκιμών και θα κοινοποιηθούν δημόσια μόλις ξεκινήσουν οι μελέτες. Οι δοκιμές πρώιμης φάσης επικεντρώνονται συνήθως στην ασφάλεια και μπορεί να περιλαμβάνουν μικρό αριθμό συμμετεχόντων.

Γιατί αυτή η εξέλιξη είναι σημαντική για την κοινότητα HD;

Επί του παρόντος δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες τροποποίησης της νόσου για τη νόσο του Huntington. Το HRN001 αντιπροσωπεύει ένα ερευνητικό πρόγραμμα πρώιμου σταδίου που διερευνά έναν νέο τρόπο αντιμετώπισης της σωματικής επέκτασης, ενός θεμελιώδους παράγοντα της νόσου. Αν και βρίσκεται ακόμη σε πρώιμο στάδιο, η αύξηση του FAN1 (ένας γενετικά υποστηριζόμενος στόχος που συνδέεται με την καθυστερημένη έναρξη της νόσου) μπορεί να προσφέρει μια πιθανή στρατηγική τροποποίησης της νόσου, εάν οι μελλοντικές μελέτες είναι επιτυχείς.

Τι σημαίνει αυτή η ανακοίνωση για τους ασθενείς που ζουν σήμερα με τη νόσο του Huntington;

Η ανακοίνωση αυτή αντανακλά ένα πρώιμο βήμα στην ανάπτυξη μιας πιθανής νέας θεραπευτικής προσέγγισης. Το HRN001 δεν έχει εισέλθει ακόμη σε κλινικές δοκιμές και απαιτείται περαιτέρω έρευνα προτού καθοριστεί η ασφάλεια ή η αποτελεσματικότητά του σε ανθρώπους. Η Harness σχεδιάζει να συνεχίσει την προκλινική ανάπτυξη με στόχο να προχωρήσει σε κλινικές μελέτες το 2027.

Πώς θα ενημερώνεται η κοινότητα;

Η Harness δεσμεύεται να μοιράζεται ενημερώσεις με την κοινότητα της νόσου του Huntington καθώς το πρόγραμμα εξελίσσεται. Οι πληροφορίες θα κοινοποιούνται μέσω επιστημονικών συνεδρίων, ανακοινώσεων της εταιρείας και, εάν ξεκινήσουν οι κλινικές δοκιμές, μέσω δημόσιων μητρώων κλινικών δοκιμών και οργανώσεων ασθενών.