Η uniQure παρέχει ρυθμιστική ενημέρωση

Αγαπητή κοινότητα της νόσου του Huntington,

Γράφουμε για να μοιραστούμε μια ενημέρωση μετά την πρόσφατη συνάντησή μας τύπου Α με τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).Στις 2 Μαρτίου 2026, η uniQure εξέδωσε δελτίο τύπου αναφέροντας την παραλαβή των τελικών πρακτικών της συνάντησης από τον FDA. Ο σκοπός της συνάντησης ήταν να συζητηθεί το πακέτο δεδομένων της Αίτησης Αδειοδότησης Βιολογικών Προϊόντων (BLA) για την υποστήριξη της επιταχυνόμενης έγκρισης του AMT-130, της ερευνητικής γονιδιακής θεραπείας της uniQure στη νόσο του Huntington.

Ο FDA δήλωσε ότι δεν μπορεί να συμφωνήσει ότι τα δεδομένα από τις μελέτες Φάσης Ι/ΙΙΙ, σε σύγκριση με έναν εξωτερικό έλεγχο, είναι επαρκή για να παράσχουν την πρωτογενή απόδειξη της αποτελεσματικότητας που απαιτείται για την υποστήριξη της αίτησης κυκλοφορίας του AMT-130. Ο FDA συνέστησε έντονα στη uniQure να διεξάγει μια προοπτική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονική χειρουργική επέμβαση μελέτη Φάσης III. Η uniQure σκοπεύει να συνεχίσει να συνεργάζεται με τον FDA σχετικά με τις εκτιμήσεις για την ανάπτυξη της Φάσης III και σχεδιάζει να ζητήσει μια συνάντηση τύπου Β το δεύτερο τρίμηνο του 2026 για να συζητήσει περαιτέρω τις πιθανές προσεγγίσεις σχεδιασμού της μελέτης.

Επιπλέον, ενημερώσαμε επίσης τον FDA για την πρόθεσή μας να επικαιροποιήσουμε το σχέδιο στατιστικής ανάλυσης Φάσης Ι/ΙΙ για να συμπεριλάβουμε μια τετραετή ανάλυση, την οποία αναμένουμε να ολοκληρώσουμε το τρίτο τρίμηνο του 2026. Πιστεύουμε ότι η εκτεταμένη παρακολούθηση θα παράσχει πρόσθετες πληροφορίες τόσο για τη διάρκεια όσο και για το μέγεθος των επιδράσεων του AMT-130 που έχουν παρατηρηθεί μέχρι στιγμής. Τα πρακτικά του FDA αναγνωρίζουν τη σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη για θεραπείες που τροποποιούν τη νόσο στη νόσο του Huntington και επιβεβαιώνουν τη δέσμευση του Οργανισμού να εφαρμόζει την κατάλληλη κανονιστική ευελιξία για να συμβάλει στην προώθηση ασφαλών και αποτελεσματικών θεραπευτικών επιλογών. Πιστεύουμε ότι τα αναδυόμενα δεδομένα μας φάσης Ι/ΙΙΙ υποστηρίζουν περαιτέρω την ανάγκη εφαρμογής αυτής της ευελιξίας. Αναγνωρίζουμε επίσης πόσο σημαντικό είναι να συνεχίσουν να ακούγονται οι φωνές των ασθενών καθώς εξετάζεται η κανονιστική ευελιξία και παραμένουμε δεσμευμένοι να διασφαλίσουμε ότι οι απόψεις σας θα παραμείνουν στο επίκεντρο της μελλοντικής πορείας.

Παραμένουμε βαθιά αφοσιωμένοι στην κοινότητα HD και είμαστε βαθιά ευγνώμονες για τη σταθερή υποστήριξη που έχετε δείξει κατά τη διάρκεια των μηνών και των ετών. Η επείγουσα ανάγκη που αισθάνεται η κοινότητα είναι πραγματική και κατανοητή, και συμμεριζόμαστε την αποφασιστικότητά σας να προωθήσετε ουσιαστικές θεραπείες. Πιστεύουμε ότι το AMT-130 έχει ισχυρές δυνατότητες να προσφέρει οφέλη που τροποποιούν τη νόσο. Η ομάδα μας είναι πλήρως επικεντρωμένη στον καθορισμό της πιο άμεσης και υπεύθυνης ρυθμιστικής οδού προς τα εμπρός, ώστε να μπορέσουμε να προσφέρουμε αυτή τη θεραπεία στους ασθενείς το συντομότερο δυνατό. Ανυπομονούμε να μοιραστούμε πρόσθετες ενημερώσεις καθώς οι ρυθμιστικές μας συζητήσεις συνεχίζουν να εξελίσσονται. Εάν έχετε οποιεσδήποτε ερωτήσεις, στείλτε email medinfo@uniqure.com ή καλέστε το 1-866-520-1257.

Ειλικρινά, Daniel Leonard Εκτελεστικός Διευθυντής της Παγκόσμιας Προάσπισης των Ασθενών

-...ΔΕΛΤΊΟ ΤΎΠΟΥ...

Η uniQure παρέχει ρυθμιστική ενημέρωση για το AMT-130 για τη νόσο του Huntington

LEXINGTON, Mass. και AMSTERDAM, 02 Μαρτίου 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Η uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), μια κορυφαία εταιρεία γονιδιακής θεραπείας που προωθεί μετασχηματιστικές θεραπείες για ασθενείς με σοβαρές ιατρικές ανάγκες, ανακοίνωσε σήμερα ότι η εταιρεία έλαβε τα τελικά πρακτικά της συνεδρίασης από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) σχετικά με μια συνεδρίαση τύπου Α που πραγματοποιήθηκε στις 30 Ιανουαρίου 2026 για να συζητηθεί η AMT-130, μια ερευνητική γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο του Huntington (HD).

Ο FDA δήλωσε ότι δεν μπορεί να συμφωνήσει ότι τα δεδομένα από τις μελέτες Φάσης Ι/ΙΙΙ, σε σύγκριση με έναν εξωτερικό έλεγχο, είναι επαρκή για να παράσχουν τα πρωτογενή αποδεικτικά στοιχεία αποτελεσματικότητας που απαιτούνται για την υποστήριξη της αίτησης κυκλοφορίας του AMT-130. Ο FDA συνέστησε έντονα στη uniQure να διεξάγει μια προοπτική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονική χειρουργική επέμβαση μελέτη. Η uniQure σκοπεύει να συνεχίσει να συνεργάζεται με τον FDA σχετικά με τις εκτιμήσεις για την ανάπτυξη της Φάσης ΙΙΙ και σχεδιάζει να ζητήσει μια συνάντηση τύπου Β το δεύτερο τρίμηνο του 2026 για να συζητήσει περαιτέρω τις πιθανές προσεγγίσεις σχεδιασμού της μελέτης.

“Παρόλο που δεν καταλήξαμε σε ευθυγράμμιση σχετικά με την πορεία υποβολής με βάση τα δεδομένα της φάσης Ι/ΙΙ, πιστεύουμε ότι το σύνολο και η ανθεκτικότητα των δεδομένων μας δικαιολογούν τη συνέχιση του ουσιαστικού διαλόγου σχετικά με το πώς η δηλωμένη δέσμευση του FDA για κανονιστική ευελιξία μπορεί να εφαρμοστεί κατάλληλα σε αυτό το πλαίσιο”, δήλωσε ο Matt Kapusta, διευθύνων σύμβουλος της uniQure. “Παραμένουμε προσηλωμένοι στη δέσμευσή μας να συνεργαστούμε με τον FDA για να καθορίσουμε μια σαφή, επιστημονικά τεκμηριωμένη και αποτελεσματική πορεία προς τα εμπρός για το AMT-130. Είμαστε βαθύτατα ευγνώμονες για την ανθεκτικότητα και την υποστήριξη της κοινότητας της νόσου του Huntington και παραμένουμε δεσμευμένοι να σταθούμε δίπλα στους ασθενείς και τις οικογένειές τους καθώς προωθούμε αυτή τη δυνητικά μεταμορφωτική θεραπεία για μια κοινότητα που την έχει ανάγκη”.”

Σχετικά με την uniQure

Η uniQure υλοποιεί την υπόσχεση της γονιδιακής θεραπείας - μεμονωμένες θεραπείες με δυνητικά θεραπευτικά αποτελέσματα. Οι εγκρίσεις της γονιδιακής θεραπείας της uniQure για την αιμορροφιλία Β - ένα ιστορικό επίτευγμα που βασίζεται σε πάνω από μια δεκαετία έρευνας και κλινικής ανάπτυξης - αποτελούν σημαντικό ορόσημο στον τομέα της γονιδιωματικής ιατρικής και εγκαινιάζουν μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για τους ασθενείς που ζουν με αιμορροφιλία. Η uniQure προωθεί τώρα μια σειρά ιδιόκτητων γονιδιακών θεραπειών για τη θεραπεία ασθενών με νόσο του Huntington, ανθεκτική επιληψία του κροταφικού λοβού, ALS, νόσο Fabry και άλλες σοβαρές ασθένειες. www.uniQure.com

Προβλεπόμενες δηλώσεις της uniQure

Το παρόν δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις για το μέλλον. Όλες οι δηλώσεις, εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, είναι δηλώσεις για το μέλλον, οι οποίες συχνά υποδηλώνονται από όρους όπως “προβλέπω”, “πιστεύω”, “θα μπορούσα”, “καθιερώσω”, “εκτιμώ”, “αναμένω”, “στόχος”, “σκοπεύω”, “προσβλέπω”, “μπορεί”, “σχεδιάζω”, “δυνητικά”, “προβλέπω”, “σχέδιο”, “επιδιώκω”, “πρέπει”, “θα”, “θα” και παρόμοιες εκφράσεις και τα αρνητικά αυτών των όρων. Οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις πεποιθήσεις και τις υποθέσεις της διοίκησης και στις πληροφορίες που είχε στη διάθεσή της η διοίκηση κατά την ημερομηνία του παρόντος δελτίου τύπου. Παραδείγματα αυτών των μελλοντικών δηλώσεων περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, δηλώσεις σχετικά με: τα σχέδια για τη συνέχιση της συνεργασίας με τον FDA όσον αφορά τις σκέψεις ανάπτυξης Φάσης ΙΙΙ για το AMT-130, τα σχέδια για την υποβολή αιτήματος για συνάντηση Τύπου Β με τον FDA που θα πραγματοποιηθεί το δεύτερο τρίμηνο του 2026 και τα πιθανά οφέλη του AMT-130. Τα πραγματικά αποτελέσματα της Εταιρείας ενδέχεται να διαφέρουν σημαντικά από εκείνα που αναμένονται σε αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον για πολλούς λόγους. Αυτοί οι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων: τους κινδύνους που σχετίζονται με τις κλινικές δοκιμές Φάσης I/ll της Εταιρείας για το AMT-130, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου ότι οι εν λόγω δοκιμές δεν θα μπορέσουν να καταδείξουν επαρκή δεδομένα για την υποστήριξη περαιτέρω κλινικής ανάπτυξης ή κανονιστικής έγκρισης- τον κίνδυνο να καταστούν διαθέσιμα περισσότερα δεδομένα ασθενών που οδηγούν σε διαφορετική ερμηνεία από εκείνη που προκύπτει από τα κορυφαία δεδομένα, κίνδυνοι που σχετίζονται με τις αλληλεπιδράσεις της Εταιρείας με τις ρυθμιστικές αρχές, οι οποίες ενδέχεται να επηρεάσουν την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα και την πρόοδο των κλινικών δοκιμών και την πορεία προς τη ρυθμιστική έγκριση- ο κίνδυνος ότι δεν θα μπορέσουμε να ευθυγραμμιστούμε με τον FDA ή άλλες ρυθμιστικές αρχές σχετικά με την πορεία έγκρισης των υποψηφίων γονιδιακών θεραπειών μας, συμπεριλαμβανομένου του AMT-130- το κατά πόσον οι μετρήσεις που αξιολογεί η Εταιρεία θεωρούνται ισχυρές και ευαίσθητες μετρήσεις της εξέλιξης της νόσου, εάν ο χαρακτηρισμός RMAT, ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy ή οποιαδήποτε επιταχυνόμενη οδός, εάν χορηγηθεί, θα οδηγήσει σε κανονιστική έγκριση- η ικανότητα της Εταιρείας να διεξάγει και να χρηματοδοτήσει μια μελέτη φάσης ΙΙΙ ή μια επιβεβαιωτική μελέτη για το AMT-130- η ικανότητα της Εταιρείας να συνεχίσει να δημιουργεί και να διατηρεί την υποδομή και το προσωπικό που απαιτούνται για την επίτευξη των στόχων της- η αποτελεσματικότητα της Εταιρείας στη διαχείριση των τρεχουσών και μελλοντικών κλινικών δοκιμών και των κανονιστικών διαδικασιών, η ικανότητα της Εταιρείας να αποδείξει τα θεραπευτικά οφέλη των υποψηφίων γονιδιακών θεραπειών της σε κλινικές δοκιμές- η συνεχής ανάπτυξη και αποδοχή των γονιδιακών θεραπειών- η ικανότητα της Εταιρείας να αποκτήσει, να διατηρήσει και να προστατεύσει την πνευματική της ιδιοκτησία- και η ικανότητα της Εταιρείας να χρηματοδοτεί τις δραστηριότητές της και να αντλεί πρόσθετα κεφάλαια ανάλογα με τις ανάγκες και με αποδεκτούς όρους. Αυτοί οι κίνδυνοι και αβεβαιότητες περιγράφονται εκτενέστερα υπό τον τίτλο “Παράγοντες κινδύνου” στις περιοδικές καταθέσεις της Εταιρείας στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ (SEC), συμπεριλαμβανομένων των ετήσιων εκθέσεων της στο Έντυπο 10-K , των τριμηνιαίων εκθέσεων στο Έντυπο 10-Q και σε άλλες καταθέσεις που η Εταιρεία υποβάλλει στην SEC κατά καιρούς. Λαμβάνοντας υπόψη αυτούς τους κινδύνους, τις αβεβαιότητες και άλλους παράγοντες, δεν θα πρέπει να βασίζεστε αδικαιολόγητα σε αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον και, εκτός εάν απαιτείται από το νόμο, η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιεί αυτές τις δηλώσεις για το μέλλον, ακόμη και αν στο μέλλον γίνουν διαθέσιμες νέες πληροφορίες.

uniQure Επαφές:

ΓΙΑ ΕΠΕΝΔΥΤΕΣ:

Chiara Russo
Απευθείας: 781-491-4371
Κινητό: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com ΓΙΑ ΤΑ ΜΜΕ:

Tom Malone Απευθείας: 339-970-7558 Κινητό: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com