Η Skyhawk Therapeutics ανακοινώνει ενδιάμεσα αποτελέσματα δώδεκα μηνών από την κλινική δοκιμή φάσης 1/2 του SKY-0515 στη νόσο του Huntington

Τα ευρήματα των δώδεκα μηνών έδειξαν βελτίωση των βαθμολογιών της σύνθετης ενοποιημένης κλίμακας αξιολόγησης της νόσου του Huntington (cUHDRS) από την αρχική τιμή κατά +0,38, σε σύγκριση με την αναμενόμενη μείωση των -0,92 μονάδων σε αναλύσεις φυσικής ιστορίας συμπτωματικών ασθενών με σταθμισμένη βαθμολογία προτίμησης.

Οι ασθενείς του SKY-0515 πέτυχαν μείωση της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης 69% huntingtin (mHTT) στη δόση των 9 mg σε δώδεκα μήνες.

Η Εταιρεία ανακοινώνει επίσης ότι το τμήμα της Αυστραλίας και Νέας Ζηλανδίας (004-ANZ) της βασικής μελέτης Φάσης 2/3 FALCON-HD ολοκλήρωσε την εγγραφή έξι μήνες νωρίτερα από το χρονοδιάγραμμα με 144 ασθενείς και ότι η παγκόσμια (004-WW) βασική μελέτη Φάσης 2/3 FALCON-HD επεκτάθηκε σε οκτώ χώρες.

Περισσότεροι από 175 ασθενείς έχουν εγγραφεί στις βασικές μελέτες φάσης 1/2 και FALCON-HD του SKY-0515.

ΒΟΣΤΩΝΗ, Μασαχουσέτη, 1 Ιουνίου 2026 – Skyhawk Therapeutics, Inc., μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου που αναπτύσσει νέες θεραπείες με μικρά μόρια σχεδιασμένες για τη διαμόρφωση στόχων RNA, ανακοίνωσε σήμερα τα αποτελέσματα της δωδεκάμηνης ενδιάμεσης ανάλυσης των ασθενών της κλινικής δοκιμής Φάσης 1/2 που αξιολογεί το SKY-0515, μια ερευνητική θεραπεία για τη νόσο του Huntington (HD).

Η θεραπεία με SKY-0515 είχε ως αποτέλεσμα δοσοεξαρτώμενες μειώσεις της πρωτεΐνης μεταλλαγμένης χουντινγκτίνης (mHTT) στο αίμα έως και 69%, καθώς και μειώσεις του mRNA PMS1 έως και 26%. Η μεταλλαγμένη χουντινγκτίνη είναι η κύρια πρωτεΐνη που ευθύνεται για την παθολογία της HD, ενώ η PMS1 είναι βασικός οδηγός της σωματικής επέκτασης των επαναλήψεων CAG που σχετίζεται με την εξέλιξη της νόσου.

Το SKY-0515 έχει επιδείξει εξαιρετική έκθεση στο κεντρικό νευρικό σύστημα και ήταν γενικά ασφαλές και καλά ανεκτό σε όλα τα επίπεδα δόσεων που μελετήθηκαν.

Στους τρεις, έξι, εννέα και δώδεκα μήνες, οι ασθενείς που έλαβαν SKY-0515 παρουσίασαν θετικές μέσες μεταβολές σε σχέση με την αρχική βαθμολογία της σύνθετης ενοποιημένης κλίμακας αξιολόγησης της νόσου του Huntington (cUHDRS), οι οποίες κυμαίνονταν από +0,31 έως +0,38. Αυτά τα ευρήματα συγκρίθηκαν ευνοϊκά με την αναμενόμενη επιδείνωση κατά -0,92 μονάδες σε διάστημα δώδεκα μηνών από αναλύσεις σταθμισμένες με βάση το propensity score, οι οποίες χρησιμοποιούν τα σύνολα δεδομένων φυσικής ιστορίας Enroll-HD και TRACK-HD. Οι ευνοϊκές τάσεις για τους ασθενείς που έλαβαν το SKY-0515 παρατηρήθηκαν επίσης σε όλες τις υποσυνιστώσες του cUHDRS, συμπεριλαμβανομένης της Συνολικής Κινητικής Βαθμολογίας (TMS), της Συνολικής Λειτουργικής Ικανότητας (TFC), της Δοκιμασίας Συμβολικών Ψηφιακών Μονάδων (SDMT) και της Δοκιμασίας Ανάγνωσης Λέξεων Stroop (SWRT).

“Τα αποτελέσματα της Skyhawk δείχνουν την εξαιρετική δύναμη της δυνατότητας διαμόρφωσης του ματίσματος του RNA με ένα μικρό μόριο, προσφέροντας μια θεραπεία σε ασθενείς σε όλο τον κόσμο”, δήλωσε ο Phillip Sharp, PhD, ιδρυτικό μέλος του Επιστημονικού Συμβουλευτικού Συμβουλίου της Skyhawk και κάτοχος βραβείου Νόμπελ για το πρωτοποριακό έργο του στο ματίσματος του RNA. “Η επανάσταση του RNA συνεχίζεται και δεν θα μπορούσα να είμαι πιο χαρούμενος με αυτό που κάνει η Skyhawk για να την προωθήσει”.”

“Ο αυξανόμενος διαχωρισμός της κλινικής πορείας των θεραπευόμενων συμμετεχόντων από τις προσδοκίες της φυσικής ιστορίας στο χρονικό σημείο των δώδεκα μηνών υποδηλώνει συναρπαστικά και διατηρήσιμα οφέλη για τους ασθενείς με νόσο του Huntington”, δήλωσε ο Bill Haney, συνιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος της Skyhawk Therapeutics. “Το μέγεθος και η διάρκεια της μείωσης των κρίσιμων βιοδεικτών mHTT και PMS1, καθώς και τα ενθαρρυντικά δωδεκάμηνα κλινικά ευρήματα και στις τέσσερις κρίσιμες υποσυνιστώσες του cUHDRS, ενισχύουν την εμπιστοσύνη μας στον διαφοροποιημένο μηχανισμό του SKY-0515 και τη δυνατότητα δραματικών θεραπευτικών επιπτώσεων για τους ασθενείς.

Με την ολοκλήρωση της εγγραφής στη βασική μελέτη FALCON-HD ANZ νωρίτερα από το χρονοδιάγραμμα, προχωράμε γρήγορα προς το επόμενο στάδιο ανάπτυξης του SKY-0515 και παραμένουμε προσηλωμένοι στο να κάνουμε ό,τι μπορούμε για να παραδώσουμε μια δυνητικά μετασχηματιστική θεραπεία από το στόμα στην κοινότητα της νόσου του Huntington το συντομότερο δυνατό”.”

cUHDRS μεταβολή από την αρχική τιμή μετά από 3, 6, 9 και 12 μήνες

(τώρα περιλαμβάνει επιπλέον ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο για 3 μήνες και στη συνέχεια μεταπήδησαν στις θεραπευόμενες ομάδες)

“Είμαι πολύ ενθαρρυμένος από αυτά τα συνεχή δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας από τη δοκιμή φάσης 1/2 του SKY-0515 σε ασθενείς, συμπεριλαμβανομένης της σταθερής βελτίωσης του cUHDRS των ασθενών σε σύγκριση με την αναμενόμενη επιδείνωση της φυσικής ιστορίας με σταθμισμένη προδιάθεση σε κάθε μία από τις προκαθορισμένες αναλύσεις τριών, έξι, εννέα και δώδεκα μηνών’, δήλωσε ο Ed Wild, καθηγητής Νευρολογίας στο University College του Λονδίνου. ’Το SKY-0515 συνεχίζει να μειώνει την πρωτεΐνη mHTT στον μεγαλύτερο βαθμό που έχει αποδειχθεί σε ασθενείς, με τα κλινικά δεδομένα και τα δεδομένα βιοδεικτών να δείχνουν ότι το φάρμακο είναι καλά ανεκτό σε όλες τις δόσεις που δοκιμάστηκαν.

Η ικανότητα του SKY-0515 να μειώνει τόσο το mHTT όσο και το PMS1 φαίνεται να αποτελεί έναν ισχυρό συνδυασμό για τη θεραπεία της νόσου του Huntington μέσω δύο βασικών παθογενετικών μηχανισμών’, πρόσθεσε ο Wild. ”Αυτά τα αποτελέσματα των δοκιμών Φάσης 1/2, τα οποία αναμένεται να επικυρωθούν στο εν εξελίξει πρόγραμμα φάσης 2/3 FALCON-HD pivotal, δίνουν την προσδοκία σημαντικού θεραπευτικού αντίκτυπου για τους ανθρώπους που ζουν με HD σε όλο τον κόσμο - για τους οποίους μια από του στόματος χορηγούμενη θεραπεία μείωσης της χουντινγκτίνης, όπως το SKY-0515, θα είναι πραγματικά μεταμορφωτική“.”

“Τα αποτελέσματα που ανακοινώνουμε σήμερα από τη συνεχιζόμενη δοκιμή Φάσης 1/2 του SKY-0515, που τώρα περιλαμβάνει δεδομένα από ασθενείς που προηγουμένως έπαιρναν εικονικό φάρμακο, δεν είναι μόνο συναρπαστικά για τους ασθενείς με Χάντινγκτον, τις οικογένειές τους και τη γενναιόδωρη κλινική κοινότητα που τους φροντίζει, αλλά αναδεικνύει επίσης τη δύναμη της ιδιόκτητης πλατφόρμας SKYSTAR® της Skyhawk για τη δημιουργία δυνητικά μετασχηματιστικών φαρμάκων που οι ασθενείς μπορούν να λαμβάνουν ως καθημερινό χάπι, στο σπίτι, για άτομα που πάσχουν από νευρολογικές και άλλες ασθένειες που προκαλούν αναπηρία”, πρόσθεσε ο Sergey Pauskin, συνιδρυτής και επικεφαλής της Ε&Α της Skyhawk. “Με τα υποψήφια φάρμακα της Skyhawk κατά μιας σειράς δύσκολων νευρολογικών ασθενειών να εξελίσσονται καλά μέσω των μελετών σε ζώα προς δοκιμές σε ανθρώπους, οι δυνατότητες που προσφέρει η πλατφόρμα μικρών μορίων της Skyhawk είναι πολύ συναρπαστικές”.”

Η νόσος του Huntington είναι μια σπάνια, κληρονομική και τελικά θανατηφόρα νευροεκφυλιστική διαταραχή που επηρεάζει περισσότερα από 40.000 άτομα με συμπτώματα στις Ηνωμένες Πολιτείες και εκατοντάδες χιλιάδες παγκοσμίως. Προς το παρόν δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες που να επιβραδύνουν ή να σταματούν την εξέλιξη της νόσου. Το SKY-0515 είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος ερευνητικός μικρού μορίου τροποποιητής του ματίσματος RNA που αναπτύχθηκε με τη χρήση του ιδιόκτητου SKYSTAR της εταιρείας^® πλατφόρμα. Το SKY-0515 έχει σχεδιαστεί για να μειώνει τόσο τις πρωτεΐνες mHTT όσο και τις πρωτεΐνες PMS1.Η παγκόσμια βασική μελέτη φάσης 2/3 FALCON-HD-004-WW είναι τώρα ενεργή σε οκτώ χώρες.

Στις βασικές μελέτες Φάσης 1/2 και FALCON-HD του SKY-0515 έχουν εγγραφεί περισσότεροι από 175 ασθενείς.

Η Skyhawk αναμένει να προωθήσει σε κλινική ανάπτυξη πρόσθετες νέες θεραπείες που στοχεύουν σε σπάνιες νευρολογικές ασθένειες χωρίς εγκεκριμένη θεραπεία τροποποίησης της νόσου, μέχρι το τέλος του 2027.

Σχετικά με την κλινική μελέτη Φάσης 1 του SKY-0515

Η κλινική δοκιμή Φάσης 1 του SKY-0515 είναι μια πρώτη δοκιμή στον άνθρωπο που έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα, τη φαρμακοκινητική και τη φαρμακοδυναμική του SKY-0515 σε υγιείς εθελοντές και άτομα με νόσο του Huntington (HD) σε πρώιμο στάδιο. Η δοκιμή χωρίζεται σε τρία μέρη. Τα μέρη Α και Β αξιολόγησαν το SKY-0515 σε υγιείς εθελοντές. Το Μέρος Γ είναι μια διπλά τυφλή μελέτη παράλληλου σχεδιασμού ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δύο επιπέδων δόσεων του SKY-0515 και εικονικού φαρμάκου σε άτομα με HD αρχικού σταδίου (HD-ISS Στάδιο 1, 2 ή ήπιο Στάδιο 3) για 84 ημέρες, ακολουθούμενη από μια 12μηνη παράταση της ενεργού θεραπείας, όπου όλοι οι συμμετέχοντες θα λάβουν είτε χαμηλή είτε υψηλή δόση του SKY-0515 με τυφλό τρόπο. Οι στόχοι της μελέτης περιλαμβάνουν την αξιολόγηση της μεταλλαγμένης πρωτεΐνης HTT και του mRNA PMS1. Οι πρώτοι ασθενείς έλαβαν δόση στο μέρος Γ του SKY-0515 τον Ιανουάριο του 2025. Η εγγραφή στη φάση 1C της μελέτης SKY-0515 έχει πλέον ολοκληρωθεί.

Σχετικά με το Πρόγραμμα Φάσης 2/3 FALCON-HD (004-ANZ και 004-WW)

Το FALCON-HD κεντρικό πρόγραμμα (NCT06873334 και NCT07378644) είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, δοσομετρική μελέτη που αξιολογεί τη φαρμακοδυναμική, την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του SKY-0515.

Στο FALCON-HD 004-ANZ εγγράφηκαν 144 συμμετέχοντες με HD σταδίου 2 και πρώιμου σταδίου 3 σε περιοχές της Αυστραλίας και της Νέας Ζηλανδίας και η εγγραφή ολοκληρώθηκε. Το FALCON-HD 004-WW σχεδιάζει να εγγράψει 400 συμμετέχοντες με HD σταδίου 2 και πρώιμου σταδίου 3 σε περισσότερες από 40 τοποθεσίες παγκοσμίως και πραγματοποιεί ενεργή πρόσληψη. Οι επιλέξιμοι ασθενείς θα λάβουν άπαξ ημερησίως από του στόματος SKY-0515 σε ένα από τα τρία επίπεδα δόσης ή εικονικό φάρμακο. Η μελέτη έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει την ικανότητα του SKY-0515 να διαμορφώνει το μάτισμα του RNA και να μειώνει τις πρωτεΐνες mHTT και PMS1 που εμπλέκονται στην παθολογία της νόσου του Huntington.

Πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με το FALCON-HD, συμπεριλαμβανομένων των συμμετεχόντων χώρων και των κριτηρίων επιλεξιμότητας, είναι διαθέσιμες στη διεύθυνση ClinicalTrials.gov και www.FALCON-HD.com.

Σχετικά με την Skyhawk Therapeutics

Η Skyhawk Therapeutics είναι μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου που αξιοποιεί το ιδιόκτητο SKYSTAR^® πλατφόρμα για την ανακάλυψη και την ανάπτυξη θεραπειών με μικρά μόρια που τροποποιούν το RNA για τις πιο δύσκολες ασθένειες στον κόσμο. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα www.skyhawktx.com. 

Skyhawk Εταιρεία Επικοινωνία

Maura McCarthy

Επικεφαλής Εταιρικής Ανάπτυξης

maura@skyhawktx.com

ΠΗΓΗ Skyhawk Therapeutics, Inc.