Η uniQure ανακοινώνει το σχέδιό της για την υποβολή αίτησης έγκρισης βιολογικού φαρμάκου (BLA) για το AMT-130 για τη νόσο του Huntington

Η ανάλυση των αποτελεσμάτων 3 ετών από τη μελέτη Φάσης I/II μπορεί να χρησιμεύσει ως κύρια βάση για την υποβολή αίτησης αδειοδότησης βιολογικού προϊόντος με σκοπό την επίσπευση της έγκρισης από την FDA ~

Η εταιρεία σκοπεύει να υποβάλει την αίτηση για άδεια κυκλοφορίας (BLA) κατά το τρίτο τρίμηνο του 2026

Λέξινγκτον, Μασαχουσέτη και Άμστερνταμ, 17 Ιουνίου 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — Η uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), μια κορυφαία εταιρεία γονιδιακής θεραπείας που προωθεί καινοτόμες θεραπείες για ασθενείς με σοβαρές ιατρικές ανάγκες, ανακοίνωσε σήμερα ότι, κατά τη διάρκεια μιας πρόσφατης συνάντησης τύπου Β με την (FDA), η FDA γνωστοποίησε ότι η ανάλυση των 3 ετών από τη μελέτη Φάσης I/II θα ήταν αποδεκτή ως κύρια βάση για την Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας Βιολογικού Προϊόντος (BLA) με σκοπό την επιταχυνόμενη έγκριση του AMT-130 για τη νόσο του Huntington. Επιπλέον, η FDA επιδιώκει να συμφωνήσει σχετικά με τον σχεδιασμό της επιβεβαιωτικής μελέτης πριν από την υποβολή της BLA, συμπεριλαμβανομένης της εξέτασης της δυνατότητας ταυτόχρονης ομάδας ελέγχου με τη συνήθη θεραπεία αντί για εικονική διαδικασία. Η FDA γνωστοποίησε ότι θα συνεργαστεί όσο το δυνατόν ταχύτερα με την uniQure για την προσπάθεια αυτή. Η Εταιρεία δεσμεύεται να διεξαγάγει την επιβεβαιωτική μελέτη χωρίς καθυστέρηση και αναμένει να συντονιστεί περαιτέρω με την FDA σχετικά με τις λεπτομέρειες της εν λόγω μελέτης πριν από την υποβολή της αίτησης BLA. Η Εταιρεία προτίθεται να υποβάλει την αίτηση BLA κατά το τρίτο τρίμηνο του 2026.

“Η σημερινή ανακοίνωση αντανακλά το αποτέλεσμα για το οποίο εργαστήκαμε καθ” όλη τη διάρκεια της συνεχούς ρυθμιστικής μας συνεργασίας με την FDA, και είμαστε βαθιά ευγνώμονες για την ειλικρινή δέσμευση της FDA να καλύψει την ανεκπλήρωτη ανάγκη των Αμερικανών που ζουν με τη νόσο του Huntington“, δήλωσε ο Matt Kapusta, διευθύνων σύμβουλος της uniQure. ”Η FDA συμφώνησε ότι τα τρέχοντα κλινικά μας δεδομένα μπορούν να υποστηρίξουν την υποβολή αίτησης BLA στο εγγύς μέλλον και δεσμεύτηκε να συνεργαστεί ταχέως μαζί μας για να συντονιστούμε σχετικά με τον σχεδιασμό της απαιτούμενης επιβεβαιωτικής μελέτης. Η συνέπεια και η ισχύς των κλινικών δεδομένων που έχουν συγκεντρωθεί μέχρι σήμερα μας δίνουν μεγάλη εμπιστοσύνη στο δυναμικό του προϊόντος να επιφέρει ουσιαστική διαφορά για τους ασθενείς. Παραμένουμε προσηλωμένοι στο να διαθέσουμε το AMT-130 στους ασθενείς και τις οικογένειές τους όσο το δυνατόν γρηγορότερα και υπεύθυνα στις ΗΠΑ και παγκοσμίως.»

Η Εταιρεία αναμένει να λάβει τα τελικά πρακτικά εντός 30 ημερών από την πρόσφατη συνεδρίαση τύπου Β.

Το AMT-130 έλαβε από την FDA τον χαρακτηρισμό «Προηγμένη Θεραπεία Αναγεννητικής Ιατρικής» (RMAT) – τον πρώτο χαρακτηρισμό RMAT για τη νόσο του Huntington – καθώς και τους χαρακτηρισμούς «Πρωτοποριακή Θεραπεία» και «Ταχεία Διαδικασία».

Σχετικά με το κλινικό πρόγραμμα Φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130

Η uniQure διεξάγει δύο πολυκεντρικές κλιμακούμενες κλιμακούμενες κλινικές μελέτες φάσης Ι/ΙΙ για τη διερεύνηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας και των διερευνητικών σημάτων αποτελεσματικότητας του AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Με βάση τις αλληλεπιδράσεις με τον FDA, συμφωνήθηκε ότι τα δεδομένα από τις κοόρτες 1 και 2 των μελετών Φάσης Ι/ΙΙΙ θα μπορούσαν να συγκριθούν με έναν εξωτερικό έλεγχο που θα αντιστοιχούσε σε βαθμολογία προδιάθεσης και θα προερχόταν από το σύνολο δεδομένων φυσικής ιστορίας του Enroll-HD, βάσει ενός προκαθορισμένου σχεδίου στατιστικής ανάλυσης, το οποίο μπορεί να χρησιμεύσει ως κύρια βάση για την υποβολή BLA.

Στη μελέτη που διεξήχθη στις ΗΠΑ, συνολικά 26 ασθενείς με νόσο του Huntington σε πρώιμο στάδιο τυχαιοποιήθηκαν σε ομάδα θεραπείας (n=6 χαμηλή δόση· n=10 υψηλή δόση) ή σε ομάδα εικονικής (ψευδο-) επέμβασης (n=10). Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία υποβλήθηκαν σε μία μόνο χορήγηση του AMT-130 μέσω στερεοτακτικής νευροχειρουργικής εφαρμογής, καθοδηγούμενης με μαγνητική τομογραφία και ενισχυμένης με μεταφορά, απευθείας στο ραβδωτό σώμα (καυδάτο και πούταμεν). Η μελέτη αποτελείται από μια τυφλή βασική περίοδο μελέτης 12 μηνών, ακολουθούμενη από μη τυφλή μακροπρόθεσμη παρακολούθηση των ασθενών που έλαβαν θεραπεία για πέντε χρόνια. Επιπλέον, τέσσερις ασθενείς της ομάδας ελέγχου μεταπήδησαν στη θεραπεία. Στην ευρωπαϊκή ανοιχτή μελέτη Φάσης 1b/2 του AMT-130 συμμετείχαν 13 ασθενείς με νόσο του Huntington σε πρώιμο στάδιο (n=6 χαμηλή δόση, n=7 υψηλή δόση).

Σε μια τρίτη κοόρτη εντάχθηκαν επιπλέον 12 ασθενείς από κέντρα στις ΗΠΑ και την ΕΕ. Η κοόρτη αυτή υποβλήθηκε σε τυχαιοποίηση με σκοπό τη διερεύνηση και των δύο δόσεων του AMT-130 σε συνδυασμό με ανοσοκατασταλτική αγωγή, χρησιμοποιώντας την τρέχουσα, καθιερωμένη διαδικασία στερεοτακτικής χορήγησης.

Σε μια τέταρτη ομάδα με έδρα τις ΗΠΑ, στην οποία συμμετέχουν έξι ασθενείς, αξιολογείται η χορήγηση υψηλής δόσης AMT-130 σε ασθενείς με μικρότερο όγκο του ραβδωτού σώματος σε σύγκριση με τους ασθενείς που συμμετείχαν σε προηγούμενες ομάδες.

Πρόσθετες λεπτομέρειες είναι διαθέσιμες στο www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Σχετικά με τη νόσο του Huntington

Η νόσος του Huntington είναι μια σπάνια, κληρονομική νευροεκφυλιστική διαταραχή που οδηγεί σε κινητικά συμπτώματα, όπως χορεία, συμπεριφορικές ανωμαλίες και γνωστική έκπτωση, με αποτέλεσμα την προοδευτική σωματική και πνευματική υποβάθμιση. Η νόσος είναι μια αυτοσωματική κυρίαρχη πάθηση που οφείλεται σε επέκταση της επαναλαμβανόμενης αλληλουχίας CAG στο πρώτο εξόνιο του γονιδίου της χουντιντίνης, η οποία οδηγεί στην παραγωγή και συσσωμάτωση ανώμαλης πρωτεΐνης στον εγκέφαλο. Περίπου 75.000 άτομα πάσχουν από τη νόσο του Huntington στις ΗΠΑ¹ , στην ΕΕ² και στο Ηνωμένο Βασίλειο³, ενώ εκατοντάδες χιλιάδες άλλα άτομα διατρέχουν κίνδυνο να κληρονομήσουν τη νόσο. Παρά τη σαφή αιτιολογία της νόσου του Huntington, δεν υπάρχουν επί του παρόντος εγκεκριμένες θεραπείες για την καθυστέρηση της εκδήλωσης ή την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου.

Σχετικά με την uniQure

Η uniQure υλοποιεί την υπόσχεση της γονιδιακής θεραπείας – μεμονωμένες θεραπείες με ενδεχομένως θεραπευτικά αποτελέσματα. Οι εγκρίσεις της γονιδιακής θεραπείας της uniQure για την αιμοφιλία Β – ένα ιστορικό επίτευγμα που βασίζεται σε περισσότερο από μια δεκαετία έρευνας και κλινικής ανάπτυξης – αποτελούν σημαντικό ορόσημο στον τομέα της γονιδιακής ιατρικής και εγκαινιάζουν μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για τους ασθενείς που πάσχουν από αιμοφιλία. Η uniQure προωθεί πλέον μια σειρά ιδιόκτητων γονιδιακών θεραπειών για τη θεραπεία ασθενών με νόσο του Huntington, ανθεκτική επιληψία του κροταφικού λοβού, νόσο του Fabry και άλλες σοβαρές ασθένειες. www.uniQure.com

Προβλεπόμενες δηλώσεις της uniQure

Το παρόν δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις μελλοντικών προβλέψεων κατά την έννοια του Άρθρου 27A του Νόμου περί Κινητών Αξιών και του Άρθρου 21E του Νόμου περί Χρηματιστηρίου. Όλες οι δηλώσεις, εκτός από τις δηλώσεις ιστορικών γεγονότων, αποτελούν δηλώσεις μελλοντικών προβλέψεων, οι οποίες συχνά υποδηλώνονται από όρους όπως “αναμένουμε”, “πιστεύουμε”, “θα μπορούσε”, “καθορίζουμε”, “εκτιμούμε”, “αναμένουμε”, “στόχος”, “σκοπεύουμε”, “ανυπομονούμε”, “ενδέχεται”, “σχεδιάζουμε”, “δυνατότητα”, “προβλέπουμε”, “προβλέπουμε”, “επιδιώκουμε”, “θα έπρεπε”, “θα”, “θα ήταν” και παρόμοιες εκφράσεις, καθώς και οι αρνητικές μορφές αυτών των όρων. Οι προοπτικές δηλώσεις βασίζονται στις πεποιθήσεις και τις υποθέσεις της διοίκησης, καθώς και στις πληροφορίες που είχε στη διάθεσή της η διοίκηση μόνο κατά την ημερομηνία της παρούσας έκθεσης. Παραδείγματα αυτών των προοπτικών δηλώσεων περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, δηλώσεις σχετικά με: τα σχέδια της Εταιρείας για τη διεξαγωγή μιας επιβεβαιωτικής μελέτης, συμπεριλαμβανομένου του σχεδιασμού, χρονοδιάγραμμα, τους τελικούς δείκτες και την ομάδα ελέγχου της εν λόγω μελέτης, καθώς και την επίτευξη συμφωνίας με την FDA σχετικά με τη μελέτη αυτή πριν από την υποβολή της αίτησης BLA, την πιθανή χρήση μιας παράλληλης ομάδας ελέγχου με το πρότυπο θεραπείας αντί για εικονική επέμβαση, και τις προσδοκίες σχετικά με το χρονοδιάγραμμα υποβολής της αίτησης BLA και τη λήψη ταχείας έγκρισης για το AMT-130. Τα πραγματικά αποτελέσματα της Εταιρείας ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που προβλέπονται στις εν λόγω προοπτικές δηλώσεις για πολλούς λόγους. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων: κινδύνους που σχετίζονται με τις κλινικές δοκιμές Φάσης I/II της Εταιρείας για το AMT-130, συμπεριλαμβανομένου του κινδύνου ότι οι εν λόγω δοκιμές δεν θα καταφέρουν να συνεχίσουν να αποδείξουν δεδομένα επαρκή για την υποστήριξη περαιτέρω κλινικής ανάπτυξης ή ρυθμιστικής έγκρισης· τον κίνδυνο η FDA να καταλήξει τελικά στο συμπέρασμα ότι τα δεδομένα των δοκιμών Φάσης Ι/ΙΙ δεν επαρκούν για την υποστήριξη μιας αίτησης BLA ή ταχείας έγκρισης· τον κίνδυνο να καταστούν διαθέσιμα περισσότερα δεδομένα ασθενών, τα οποία θα οδηγήσουν σε διαφορετική ερμηνεία από εκείνη που προέκυψε από τις αναλύσεις δεδομένων του τρίτου έτους· κινδύνους που σχετίζονται με τις αλληλεπιδράσεις της Εταιρείας με τις ρυθμιστικές αρχές, οι οποίοι ενδέχεται να επηρεάσουν την έναρξη, το χρονοδιάγραμμα και την πρόοδο των κλινικών δοκιμών καθώς και τις διαδικασίες για την έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές· το κατά πόσον οι μετρήσεις που αξιολογεί η Εταιρεία θεωρούνται αξιόπιστες και ευαίσθητες μετρήσεις της εξέλιξης της νόσου· το κατά πόσον ο χαρακτηρισμός RMAT, ο χαρακτηρισμός “Breakthrough Therapy” ή οποιαδήποτε διαδικασία ταχείας έγκρισης, εφόσον χορηγηθούν, θα οδηγήσουν σε έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές· η ικανότητα της Εταιρείας να διεξάγει και να χρηματοδοτήσει οποιαδήποτε απαιτούμενη επιβεβαιωτική μελέτη για το AMT-130· η ικανότητα της Εταιρείας να ολοκληρώσει με επιτυχία οποιαδήποτε απαιτούμενη επιβεβαιωτική μελέτη για το AMT-130· τον κίνδυνο ότι η επιταχυνόμενη έγκριση, εφόσον χορηγηθεί, ενδέχεται να υπόκειται σε απαιτήσεις μετά την έγκριση, οι οποίες είναι δύσκολο ή δαπανηρό να ικανοποιηθούν· την ικανότητα της Εταιρείας να συνεχίσει να αναπτύσσει και να διατηρεί την υποδομή και το προσωπικό που απαιτούνται για την επίτευξη των στόχων της· την αποτελεσματικότητα της Εταιρείας στη διαχείριση των τρεχουσών και μελλοντικών κλινικών δοκιμών και των ρυθμιστικών διαδικασιών· την ικανότητα της Εταιρείας να αποδείξει τα θεραπευτικά οφέλη των υποψήφιων γονιδιακών θεραπειών της σε κλινικές δοκιμές· τη συνεχή ανάπτυξη και αποδοχή των γονιδιακών θεραπειών· την ικανότητα της Εταιρείας να αποκτήσει, να διατηρήσει και να προστατεύσει την πνευματική της ιδιοκτησία· και την ικανότητα της Εταιρείας να χρηματοδοτήσει τις δραστηριότητές της και να αντλήσει πρόσθετο κεφάλαιο, όπως απαιτείται και υπό αποδεκτούς όρους. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιγράφονται αναλυτικότερα στην ενότητα “Παράγοντες Κινδύνου” στις περιοδικές καταθέσεις της Εταιρείας προς την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των Η.Π.Α. («SEC»), συμπεριλαμβανομένης της Ετήσιας Έκθεσής της στο Έντυπο 10-K που κατατέθηκε στην SEC στις 2 Μαρτίου 2026, την Τριμηνιαία Έκθεσή της στο Έντυπο 10-Q που κατατέθηκε στην SEC στις 5 Μαΐου 2026, καθώς και σε άλλες καταθέσεις που υποβάλλει η Εταιρεία στην SEC κατά καιρούς. Λαμβάνοντας υπόψη αυτούς τους κινδύνους, τις αβεβαιότητες και άλλους παράγοντες, δεν πρέπει να βασίζεστε υπερβολικά σε αυτές τις προοπτικές δηλώσεις και, εκτός εάν απαιτείται από το νόμο, η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να επικαιροποιήσει αυτές τις προοπτικές δηλώσεις, ακόμη και αν προκύψουν νέες πληροφορίες στο μέλλον.

uniQure Επαφές:

ΓΙΑ ΕΠΕΝΔΥΤΕΣ:

ΓΙΑ ΤΑ ΜΕΣΑ ΕΝΗΜΕΡΩΣΗΣ: Chiara Russo Απευθείας: 781-491-4371 Κινητό: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Απευθείας: 339-970-7558 Κινητό: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com