Νέα επιβεβαιωτική μελέτη “PRECISE-HD” για την πριδοπιδίνη στη νόσο του Huntington, έτοιμη να ξεκινήσει την πρόσληψη συμμετεχόντων τον Ιούνιο

Ημερομηνία κυκλοφορίας: 07/07/2026

Αγαπητή κοινότητα HD,

Θα θέλαμε να σας ενημερώσουμε σχετικά με την επιβεβαιωτική PRECISE-HD μελέτη (Μελέτη Φάσης 3 για την πριδοπιδίνη με σκοπό τη διαπίστωση της κλινικής επίδρασης και της ασφάλειας στη νόσο του Huntington (HD)), μια παγκόσμια κλινική μελέτη που αξιολογεί το υπό έρευνα φάρμακο πριδοπιδίνη σε άτομα που πάσχουν από τη νόσο του Huntington. Η μελέτη έχει πλέον καταχωριστεί στο www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Συνδυάζοντας τα διδάγματα προηγούμενων μελετών, εκτενείς πληροφορίες από την κοινότητα των ασθενών και την ερευνητική κοινότητα, καθώς και συμβουλές από τις ρυθμιστικές αρχές, η μελέτη PRECISE-HD αποσκοπεί στη συλλογή σημαντικών δεδομένων σχετικά με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της πριδοπιδίνης και έχει σχεδιαστεί ώστε να παράγει αξιόπιστα δεδομένα που θα υποστηρίξουν περαιτέρω την αξιολόγηση από τις ρυθμιστικές αρχές. Η έναρξη των εργασιών στα κέντρα διεξαγωγής της μελέτης βρίσκεται σε εξέλιξη, και η πρόσληψη αναμένεται να ξεκινήσει στους πρώτους χώρους στις ΗΠΑ τον Ιούνιο του 2026, ενώ θα ακολουθήσουν ιστότοποι σε άλλες χώρες σε σταδιακή βάση αργότερα μέσα στο έτος.

Τι είναι η μελέτη PRECISE-HD;

Προς το παρόν, δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για την επιβράδυνση ή την αναστολή της εξέλιξης της HD.

Η PRECISE-HD είναι μια επιβεβαιωτική κλινική μελέτη Φάσης 3 που αξιολογεί την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του πειραματικού φαρμάκου πριδοπιδίνη (που χορηγείται ως κάψουλα από το στόμα δύο φορές την ημέρα) σε άτομα που ζουν με τη νόσο του Huntington. Ο σχεδιασμός της μελέτης βασίστηκε σε προηγούμενες έρευνες, σε εισήγηση της κοινότητας των ατόμων με τη νόσο του Huntington και σε συζητήσεις με τις ρυθμιστικές αρχές.

Η μελέτη σκοπεύει να εντάξει 400 άτομα που ζουν με τη νόσο του Huntington, από το αρχικό έως το μεσαίο στάδιο της νόσου (το οποίο ορίζεται ως βαθμολογία Συνολικής Λειτουργικής Ικανότητας (TFC) 7-13) και βαθμολογία Συνολικής Κινητικής Λειτουργίας (TMS) ≥20, δηλαδή άτομα που έχουν παρουσιάσει κινητικές αλλαγές ή επιπτώσεις στην ανεξάρτητη λειτουργία τους. Ο πληθυσμός αυτός προορίζεται να επιτρέψει την κατάλληλη αξιολόγηση οποιασδήποτε πιθανής επίδρασης της θεραπείας στην εξέλιξη της νόσου σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Το PRECISE-HD θα αποτελείται από δύο διαδοχικά στάδια:

Φάση 1 — Με ελεγχόμενη ομάδα εικονικού φαρμάκου (52 εβδομάδες): Οι συμμετέχοντες λαμβάνουν είτε πριδοπιδίνη είτε εικονικό φάρμακο (οι μισοί λαμβάνουν πριδοπιδίνη και οι μισοί εικονικό φάρμακο). Ούτε οι συμμετέχοντες ούτε οι γιατροί τους θα γνωρίζουν ποιο φάρμακο λαμβάνουν.

Φάση 2 — Παράταση ανοικτής μελέτης (104 εβδομάδες): Όλοι οι (επιλέξιμοι) συμμετέχοντες, ανεξάρτητα από τη θεραπεία που έλαβαν κατά τη διάρκεια του Σταδίου 1, θα ενταχθούν σε θεραπεία με πριδοπιδίνη για δύο χρόνια, επιτρέποντας έτσι στους ερευνητές να αξιολογήσουν τις μακροπρόθεσμες επιδράσεις για διάστημα έως και τριών ετών συνολικά.

Η μελέτη θα αξιολογήσει μια σειρά αποτελεσμάτων που σχετίζονται με τη νόσο του Huntington, με πρωταρχικό τελικό σημείο τη μεταβολή της συνολικής βαθμολογίας της Ενιαίας Κλίμακας Αξιολόγησης της Νόσου του Huntington (cUHDRS) από την αρχική τιμή έως την 52η εβδομάδα. Θα μετρηθούν επίσης διάφορα άλλα τελικά σημεία, όπως η λειτουργικότητα, οι κινητικές λειτουργίες, η γνωστική λειτουργία, η ομιλία και η ποιότητα ζωής, καθώς και η ασφάλεια και η ανεκτικότητα της πριδοπιδίνης.

Η μελέτη προβλέπεται να διεξαχθεί σε έως και 75 κέντρα μελέτης παγκοσμίως, μεταξύ των οποίων στις ΗΠΑ, την ΕΕ, το Ηνωμένο Βασίλειο και τον Καναδά. Η πρόσληψη συμμετεχόντων αναμένεται να ξεκινήσει στα πρώτα κέντρα στις ΗΠΑ τον Ιούνιο του 2026, ενώ θα ακολουθήσουν κέντρα σε άλλες χώρες σταδιακά αργότερα μέσα στο έτος.

Όσοι επιθυμούν περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη μελέτη PRECISE-HD μπορούν να απευθυνθούν στον νευρολόγο τους ή σε ειδικό για τη νόσο του Huntington. Μπορούν επίσης να επικοινωνήσουν με την τοπική οργάνωση υποστήριξης ασθενών με τη νόσο του Huntington για περαιτέρω καθοδήγηση και υποστήριξη. Τα κριτήρια συμμετοχής, οι διαδικασίες της μελέτης, καθώς και τυχόν πιθανοί κίνδυνοι και οφέλη θα εξηγηθούν από την ερευνητική ομάδα στα κέντρα διεξαγωγής της μελέτης κατά τη διάρκεια της διαδικασίας λήψης της ενήμερης συγκατάθεσης.

Τι είναι η πριδοπιδίνη;

Η πριδοπιδίνη είναι ένα φάρμακο που βρίσκεται σε στάδιο κλινικής έρευνας και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της δεν έχουν ακόμη τεκμηριωθεί· οι συμμετέχοντες ενδέχεται να αποκομίσουν ή να μην αποκομίσουν οφέλη από τη συμμετοχή τους στη μελέτη αυτή.

Εκδηλώνει τη δράση του ενεργοποιώντας μια πρωτεΐνη στον εγκέφαλο που ονομάζεται υποδοχέας σίγμα-1 (S1R) και συχνά αναφέρεται ως αγωνιστής του S1R. Έχει αποδειχθεί ότι ο S1R διαδραματίζει ρόλο στη διέγερση πολλαπλών νευροπροστατευτικών οδών, οι οποίες παρουσιάζουν δυσλειτουργία σε νευροεκφυλιστικές ασθένειες, όπως η HD. Στη μελέτη αυτή θα αξιολογηθούν τα κλινικά αποτελέσματα της πριδοπιδίνης στην εξέλιξη της HD.

Μέχρι σήμερα, περισσότεροι από 1.600 άνθρωποι έχουν λάβει πριδοπιδίνη στο πλαίσιο κλινικών μελετών — η πλειονότητα των οποίων αφορούσε δοκιμές για τη νόσο του Huntington — ενώ ορισμένοι συμμετέχοντες βρίσκονται σε ενεργή θεραπεία για διάστημα έως και επτά ετών. Σε όλες αυτές τις μελέτες, η πριδοπιδίνη έχει παρουσιάσει ένα γενικά ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότηταςⁱ.

Ποιος χρηματοδοτεί τη μελέτη PRECISE-HD;

PRECISE-HD αναλαμβάνεται από Πριλένια και Φερρέρ, οι οποίοι αναπτύσσουν από κοινού την πριδοπιδίνη στο πλαίσιο συνεργασίας. Πριλένια είναι μια ιδιωτική βιοφαρμακευτική εταιρεία που καθοδηγείται από την ακλόνητη δέσμευσή της στην επιστημονική αριστεία και στην επιτάχυνση της προόδου για τα άτομα που πάσχουν από τη νόσο του Huntington (HD), την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) και άλλες νευροεκφυλιστικές διαταραχές. Φερρέρ είναι μια διεθνής φαρμακευτική εταιρεία με πιστοποίηση B Corp, η οποία αξιοποιεί την επιχειρηματική της δραστηριότητα για να αγωνιστεί υπέρ της κοινωνικής δικαιοσύνης και προσφέρει καινοτόμες λύσεις για ασθένειες που απειλούν τη ζωή σε περισσότερες από εκατό χώρες, με αυξανόμενη έμφαση στις σπάνιες νευρολογικές διαταραχές.

Οι εταιρείες Prilenia και Ferrer διεξάγουν επίσης μια κλινική δοκιμή Φάσης 3 για την πριδοπιδίνη στην ALS.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τις εταιρείες, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα www.prilenia.com ή www.ferrer.com.

Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το PRECISE-HD, επισκεφθείτε την ιστοσελίδα www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) καθώς και ένας ιστότοπος της μελέτης PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) θα κυκλοφορήσει σύντομα.

⚠ Σημαντική σημείωση
Η πριδοπιδίνη είναι ένα φάρμακο που βρίσκεται σε στάδιο έρευνας και δεν έχει εγκριθεί για χρήση από καμία ρυθμιστική αρχή. Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της δεν έχουν ακόμη τεκμηριωθεί. Η παρούσα ενημέρωση παρέχεται αποκλειστικά για ενημερωτικούς σκοπούς και δεν αποτελεί ιατρική συμβουλή. Παρακαλούμε να συμβουλευτείτε τον θεράποντα ιατρό σας πριν λάβετε οποιαδήποτε απόφαση σχετικά με τη θεραπεία ή τη συμμετοχή σας σε κλινική μελέτη.

Δελτίο Τύπου