SOM Biotech announces Phase 2b study results

SOM Biotech presents the Phase 2b study results with SOM3355 demonstrating a unique profile with robust improvements of chorea in Huntington’s Disease Patients and a safe profile with no somnolence, no akathisia and no impact on depression, suicidality or cognition. “The data from this study reinforce the efficacy and safety Διαβάστε περισσότερα...

RDI Launches Youth leadership programme

Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the Διαβάστε περισσότερα...

Δώδεκαχρονος εκδίδει παιδικό βιβλίο για τη νόσο του Huntington

Φοιτήτρια από το Τορόντο γράφει βιβλίο για να φέρονται οι άλλοι ευγενικά στον παππού της 11 Δεκεμβρίου 2024 - Τορόντο, Οντάριο, Καναδάς Οι περισσότεροι άνθρωποι δεν έχουν ακούσει ποτέ για τη νόσο του Huntington. Αυτή η έλλειψη ευαισθητοποίησης σημαίνει ότι οι άνθρωποι που ζουν με αυτή τη σπάνια πάθηση συχνά παρεξηγούνται και κακομεταχειρίζονται, ιδίως στο ιατρικό σύστημα. Bloopy the Alien Διαβάστε περισσότερα...

Η UniQure ανακοινώνει ευθυγράμμιση με τον FDA σχετικά με τα βασικά στοιχεία της οδού ταχείας έγκρισης για το AMT-130

Χθες, η uniQure εξέδωσε δελτίο Τύπου με το οποίο ανακοίνωσε την ευθυγράμμιση με τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) σχετικά με τα βασικά στοιχεία μιας επιταχυνόμενης οδού έγκρισης για το πρόγραμμα AMT-130 της uniQure στη νόσο του Huntington. Τα βασικά συμπεράσματα είναι τα εξής: Η ανακοίνωση της ΑQU είναι η ακόλουθη: - Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) συμφωνεί ότι τα δεδομένα από την τρέχουσα Διαβάστε περισσότερα...

Το ντοκιμαντέρ "The Present", με τον Δημήτρη Ποφέ, είναι τώρα διαθέσιμο στο Youtube

Ο Dimitri Poffé είναι ήδη γνωστό μέλος της κοινότητας HD. Μετά τη θετική εξέταση για τη νόσο του Huntington, ο Dimitri αγκάλιασε ένα ταξίδι με ποδήλατο στη Νότια Αμερική. Στο πλαίσιο αυτού του προγράμματος, που ονομάζεται Explore for Huntington, ο Dimitri επισκέφθηκε διάφορους συλλόγους και οικογένειες της νόσου HD, προσπαθώντας να ευαισθητοποιήσει το κοινό για τη νόσο Huntington. "Το παρόν σκηνοθετεί ο Διαβάστε περισσότερα...

Η PTC Therapeutics συνάπτει παγκόσμια συμφωνία άδειας χρήσης και συνεργασίας με τη Novartis για το πρόγραμμα PTC518 για τη νόσο του Huntington

2 Δεκεμβρίου 2024 - Η PTC θα λάβει $1,0B σε μετρητά κατά την ολοκλήρωση της συμφωνίας -- Η PTC είναι επιλέξιμη να λάβει έως και $1,9B σε ορόσημα ανάπτυξης, κανονιστικών ρυθμίσεων και πωλήσεων -- Η PTC θα μοιραστεί τα κέρδη στις ΗΠΑ και κλιμακωτά διψήφια πνευματικά δικαιώματα επί των καθαρών πωλήσεων εκτός ΗΠΑ -- Η Novartis θα αναλάβει τις παγκόσμιες ευθύνες ανάπτυξης, παραγωγής και εμπορίας μετά την ολοκλήρωση του ελεγχόμενου με εικονικό φάρμακο τμήματος του Διαβάστε περισσότερα...

Η Sage Therapeutics διακόπτει την ανάπτυξη του dalzanemdor στην HD

Η Μελέτη Φάσης 2 DIMENSION δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο Το dalzanemdor ήταν γενικά καλά ανεκτό- δεν παρατηρήθηκαν νέα σήματα ασφάλειας Με βάση αυτά τα δεδομένα, η Εταιρεία δεν σχεδιάζει περαιτέρω ανάπτυξη του dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Η Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) ανακοίνωσε σήμερα τα βασικά αποτελέσματα από τη Φάση 2 Διαβάστε περισσότερα...

Ζωντανές ζωές - ένα νέο βιβλίο που προβάλλει ιστορίες ανθρώπων που επηρεάζονται από την HD σε όλο τον κόσμο

ΔΕΛΤΙΟ ΤΥΠΟΥ - 25 Οκτωβρίου 2024, Μόσχα, Αϊντάχο, ΗΠΑΕίμαστε στην ευχάριστη θέση να ανακοινώσουμε την κυκλοφορία ενός νέου βιβλίου για τη νόσο του Huntington (HD) με τίτλο "Ζωντανές ζωές": Conversations with the Huntington's Disease Community, της Christy Dearien, με πρόλογο του Jimmy Pollard. Στο βιβλίο Livable Lives, η Christy μοιράζεται την HD της οικογένειάς της. Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Η LoQus23 Therapeutics ανακοινώνει χρηματοδότηση ύψους 35 εκατομμυρίων λιρών για την προώθηση ενός νέου φαρμάκου που στοχεύει στην αναστολή της σωματικής επέκτασης στη νόσο του Huntington

Κέιμπριτζ, Ηνωμένο Βασίλειο, 2 Οκτωβρίου 2024 - Η LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), μια ιδιωτική εταιρεία βιοτεχνολογίας που ερευνά φάρμακα μικρού μορίου που θα μπορούσαν να σταματήσουν την αστάθεια του DNA και να επιβραδύνουν τον νευροεκφυλισμό στη νόσο του Huntington, τη μυοτονική δυστροφία τύπου 1 και παρόμοιες ασθένειες επέκτασης τριπλετών επαναλήψεων, ανακοινώνει σήμερα την επιτυχή ολοκλήρωση της σειράς 35 εκατομμυρίων λιρών (περίπου $43 εκατομμύρια). Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από
elGreek
Μετάβαση στο περιεχόμενο