Η uniQure ανακοινώνει ενημέρωση για τις κλινικές δοκιμές φάσης Ι/ΙΙΙ της γονιδιακής θεραπείας AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington

~ Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με AMT-130 εξακολουθούν να παρουσιάζουν ενδείξεις διατηρημένης νευρολογικής λειτουργίας με πιθανά δοσοεξαρτώμενα κλινικά οφέλη σε σχέση με μια φυσική ιστορία της νόσου που ταιριάζει με τα κριτήρια ένταξης ~ ~ Μέση [...]

Rise Against Huntington's: πώς δύο νεαροί μαθητές γυμνασίου συγκέντρωσαν $2000 για τη νόσο του Huntington

Η Jasmine και η Sai είναι μαθήτριες λυκείου από τις ΗΠΑ. Είναι δύο νέοι άνθρωποι που είναι αποφασισμένοι να κάνουν τη διαφορά και να εμπνεύσουν και άλλους να ακολουθήσουν το παράδειγμά τους. Μια πρωτοβουλία συγκέντρωσης χρημάτων [...]

Η PTC Therapeutics ανακοινώνει θετικά ενδιάμεσα δεδομένα από την κλινική δοκιμή PIVOT-HD σε ασθενείς με νόσο του Huntington

Ιούνιος 21, 2023 Έκδοση PDF - Δόση-εξαρτώμενη μείωση των επιπέδων της πρωτεΐνης Huntingtin (HTT) στο αίμα σε 12 εβδομάδες -- Ευνοϊκό προφίλ ανεκτικότητας χωρίς σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα που σχετίζονται με τη θεραπεία ή αιχμές NfL - - Συνέδριο [...]

Η uniQure ανακοινώνει ενημέρωση σχετικά με την κλινική δοκιμή Φάσης Ι/ΙΙΙ στις ΗΠΑ της γονιδιακής θεραπείας AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington

~ Το AMT-130 συνεχίζει να είναι γενικά καλά ανεκτό και στις δύο δοσολογικές ομάδες ~ ~ Οι ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία με το AMT-130 παρουσιάζουν διατηρημένη λειτουργία σε σύγκριση με την αρχική κατάσταση και κλινικά οφέλη σε σχέση με τη φυσική ιστορία [...]