Κατηγορία: Έρευνα

Η SOM Biotech ανακοινώνει τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2b

SOM Biotech presents the Phase 2b study results with SOM3355 demonstrating a unique profile with robust improvements of chorea in Huntington’s Disease Patients and a safe profile with no somnolence, […]

Η PTC Therapeutics συνάπτει παγκόσμια συμφωνία άδειας χρήσης και συνεργασίας με τη Novartis για το πρόγραμμα PTC518 για τη νόσο του Huntington

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and […]

Η Sage Therapeutics διακόπτει την ανάπτυξη του dalzanemdor στην HD

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan […]

Η LoQus23 Therapeutics ανακοινώνει χρηματοδότηση ύψους 35 εκατομμυρίων λιρών για την προώθηση ενός νέου φαρμάκου που στοχεύει στην αναστολή της σωματικής επέκτασης στη νόσο του Huntington

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy […]

Η πριδοπιδίνη της Prilenia για τη νόσο του Huntington έγινε δεκτή για επανεξέταση της ευρωπαϊκής άδειας κυκλοφορίας

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing […]

Η uniQure ανακοινώνει θετική ενδιάμεση ενημέρωση δεδομένων που αποδεικνύουν την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου στις δοκιμές φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130 για την HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” […]

Η Wave Life Sciences ανακοινώνει θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης 1b/2a SELECT-HD με την πρώτη κλινική απόδειξη της επιλεκτικής μείωσης της μεταλλαγμένης Huntingtin στη νόσο του Huntington

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]

Η PTC ανακοίνωσε σήμερα ελπιδοφόρα αποτελέσματα 12 μηνών από τη μελέτη Φάσης 2 PIVOT-HD του από του στόματος χορηγούμενου PTC518  

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]

Η μελέτη φάσης 2 της Sage Therapeutics ενισχύει τις γνωστικές επιπτώσεις της νόσου του Huntington

Earlier this week Sage Therapeutics announced the results of their SURVEYOR study which quantified the cognitive impact of Huntington’s Disease.  Using the HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) they measured the difference […]

Ο FDA χορηγεί στην uniQure τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Today we are very happy in the Huntington community.  The announcement from Uniqure that the company has received the Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) “Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 […]