Κατηγορία: Έρευνα

Η μελέτη PTC518 PIVOT-HD επιτυγχάνει το πρωτογενές τελικό σημείο

May 5, 2025 PDF Version - Η μελέτη πέτυχε το πρωτογενές καταληκτικό σημείο με δοσοεξαρτώμενη μείωση της πρωτεΐνης HTT στο αίμα την εβδομάδα 12 - - Ευνοϊκές δοσοεξαρτώμενες τάσεις σε όλες τις κλινικές κλίμακες στο στάδιο 2 [...]

Η UniQure ανακοινώνει ότι ο FDA χορήγησε τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy στο AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington

~ Ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy βασίζεται σε κλινικά στοιχεία από δοκιμές φάσης Ι/ΙΙΙ που δείχνουν σημαντική επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου ~ ~ ~ Πρόσθετη ρυθμιστική ενημέρωση και καθοδήγηση σχετικά με την αίτηση για άδεια βιολογικών προϊόντων [...]

Ενημέρωση σχετικά με τη μελέτη φάσης ΙΙ GENERATION HD2

Η Roche ανακοίνωσε τη συνέχιση της κλινικής δοκιμής Φάσης ΙΙ GENERATION HD2 για την αξιολόγηση της τομινερσένης σε άτομα με πρώιμα σημάδια της νόσου του Huntington. Μετά από ενδιάμεση ανάλυση από ανεξάρτητη επιτροπή, δεν [...]

Η SOM Biotech ανακοινώνει τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2b

Η SOM Biotech παρουσιάζει τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2b με το SOM3355 που καταδεικνύει ένα μοναδικό προφίλ με ισχυρές βελτιώσεις της χορείας σε ασθενείς με νόσο του Huntington και ένα ασφαλές προφίλ χωρίς υπνηλία, [...]

Η PTC Therapeutics συνάπτει παγκόσμια συμφωνία άδειας χρήσης και συνεργασίας με τη Novartis για το πρόγραμμα PTC518 για τη νόσο του Huntington

2 Δεκεμβρίου 2024 - Η PTC θα λάβει $1.0B σε μετρητά κατά το κλείσιμο -- Η PTC είναι επιλέξιμη να λάβει έως και $1.9B σε ορόσημα ανάπτυξης, κανονιστικών ρυθμίσεων και πωλήσεων -- Η PTC θα μοιραστεί τα κέρδη στις ΗΠΑ και [...]

Η Sage Therapeutics διακόπτει την ανάπτυξη του dalzanemdor στην HD

Η Μελέτη Φάσης 2 DIMENSION δεν πέτυχε το πρωταρχικό της καταληκτικό σημείο Το Dalzanemdor ήταν γενικά καλά ανεκτό- δεν παρατηρήθηκαν νέα σήματα ασφαλείας Με βάση αυτά τα δεδομένα, η Εταιρεία δεν σχεδιάζει [...]

Η LoQus23 Therapeutics ανακοινώνει χρηματοδότηση ύψους 35 εκατομμυρίων λιρών για την προώθηση ενός νέου φαρμάκου που στοχεύει στην αναστολή της σωματικής επέκτασης στη νόσο του Huntington

Κέιμπριτζ, Ηνωμένο Βασίλειο, 2 Οκτωβρίου 2024 - Η LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), μια ιδιωτική εταιρεία βιοτεχνολογίας που ερευνά φάρμακα μικρού μορίου που θα μπορούσαν να σταματήσουν την αστάθεια του DNA και να επιβραδύνουν τον νευροεκφυλισμό στη νόσο του Huntington, τη μυοτονική δυστροφία [...]

Η πριδοπιδίνη της Prilenia για τη νόσο του Huntington έγινε δεκτή για επανεξέταση της ευρωπαϊκής άδειας κυκλοφορίας

Η Prilenia, μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην επείγουσα αποστολή της ανάπτυξης νέων θεραπευτικών ουσιών για την επιβράδυνση της εξέλιξης των νευροεκφυλιστικών ασθενειών και των νευροαναπτυξιακών διαταραχών, κατέθεσε αίτηση για την ευρωπαϊκή [...]

Η uniQure ανακοινώνει θετική ενδιάμεση ενημέρωση δεδομένων που αποδεικνύουν την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου στις δοκιμές φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130 για την HD

"Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι με αυτά τα νέα δεδομένα που καταδεικνύουν μια στατιστικά σημαντική, δοσοεξαρτώμενη επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου του Huntington και μείωση της NfL στο ΕΝΥ στους 24 μήνες", [...]

Η Wave Life Sciences ανακοινώνει θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης 1b/2a SELECT-HD με την πρώτη κλινική απόδειξη της επιλεκτικής μείωσης της μεταλλαγμένης Huntingtin στη νόσο του Huntington

Σήμερα, η Wave Life Sciences ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την SELECT-HD, την ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή φάσης 1b/2a που αξιολογεί την ερευνητική θεραπεία WVE-003. Τα αποτελέσματα αυτά καταδεικνύουν ότι το WVE-003 μειώνει επιλεκτικά την τοξική, μεταλλαγμένη χουντινγκτίνη (mHTT) [...]