uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Διαβάστε περισσότερα...

Η Wave Life Sciences ανακοινώνει θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης 1b/2a SELECT-HD με την πρώτη κλινική απόδειξη της επιλεκτικής μείωσης της μεταλλαγμένης Huntingtin στη νόσο του Huntington

Σήμερα, η Wave Life Sciences ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την SELECT-HD, την ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή φάσης 1b/2a που αξιολογεί την ερευνητική θεραπεία WVE-003. Τα αποτελέσματα αυτά καταδεικνύουν ότι το WVE-003 μειώνει επιλεκτικά την τοξική, μεταλλαγμένη πρωτεΐνη huntingtin (mHTT) και διατηρεί την υγιή, άγριου τύπου πρωτεΐνη huntingtin (wtHTT) για τα άτομα με νόσο του Huntington. Αποτελέσματα της δοκιμήςΣτην ανάλυση, συγκρίθηκε Διαβάστε περισσότερα...

Η PTC ανακοίνωσε σήμερα ελπιδοφόρα αποτελέσματα 12 μηνών από τη μελέτη Φάσης 2 PIVOT-HD του από του στόματος χορηγούμενου PTC518  

Τον μήνα 12, η μεταλλαγμένη Huntingtin (mHTT) στο αίμα μειώθηκε κατά 22% και 43% αντίστοιχα για τις δόσεις των 5mg και 10mg. Παρόμοιο αποτέλεσμα παρατηρήθηκε στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, όπου η mHTT μειώθηκε κατά 21% και 43% αντίστοιχα, για δόσεις 5mg και 10mg. Επιπλέον, η θεραπεία με PTC518 είχε ως αποτέλεσμα μια Διαβάστε περισσότερα...

Η μελέτη φάσης 2 της Sage Therapeutics ενισχύει τις γνωστικές επιπτώσεις της νόσου του Huntington

Νωρίτερα αυτή την εβδομάδα η Sage Therapeutics ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της μελέτης SURVEYOR, η οποία ποσοτικοποίησε τις γνωστικές επιπτώσεις της νόσου του Huntington. Χρησιμοποιώντας την HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) μέτρησαν τη διαφορά μεταξύ 29 υγιών εθελοντών και 40 συμμετεχόντων με HD. Ως δευτερεύον αποτέλεσμα η μελέτη μέτρησε την ασφάλεια και την ανεκτικότητα Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Ο FDA χορηγεί στην uniQure τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Σήμερα είμαστε πολύ ευτυχισμένοι στην κοινότητα του Χάντινγκτον. Η ανακοίνωση από την Uniqure ότι η εταιρεία έλαβε τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease is more than promising", λέει ο πρόεδρος της IHA, Svein Olaf Olsen. Η "άδεια RMAT" βασίζεται σε Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Η SOM Biotech ολοκληρώνει τη διαδικασία προσλήψεων στη μελέτη Φάσης ΙΙβ για τη θεραπεία της χορείας στη νόσο του Huntington

Η SOM Biotech, μια εταιρεία κλινικού σταδίου για την ανακάλυψη και ανάπτυξη φαρμάκων που βασίζεται σε μια μοναδική ιδιόκτητη πλατφόρμα τεχνητής νοημοσύνης (SOMAIPRO®), ανακοινώνει με χαρά ότι ολοκληρώθηκε η πρόσληψη για την κλινική μελέτη Φάσης ΙΙβ με το SOM3355 ως θεραπεία για τη χορεία του Huntington. Μετά από μια μελέτη Φάσης ΙΙα όπου η Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Η Prilenia σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας στην ΕΕ για την πριδοπιδίνη στη νόσο του Huntington

Η Prilenia ανακοίνωσε σήμερα ότι σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας στην ΕΕ για τη χρήση της πριδοπιδίνης στη θεραπεία της νόσου του Huntington. Σύμφωνα με τον Dr. Michael Hayden, Διευθύνοντα Σύμβουλο της Prilenia, "η πριδοπιδίνη αποδεικνύει συνεπή θεραπευτικά οφέλη σε ανεξάρτητες μετρήσεις που είναι σημαντικές για τους ασθενείς και τις οικογένειες. Αυτά τα Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Η ανακάλυψη αποτελεί μια νέα ελπίδα για τους ασθενείς με HD

Επιστήμονες από το Ινστιτούτο Weizmann στο Ισραήλ δημοσίευσαν τα αποτελέσματα μιας μελέτης σε ζώα, η οποία υπόσχεται πολλά για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Ανακάλυψαν ότι δύο μικρά μόρια, που ονομάζονται SPI-24 και SPI-77, μπορούν να μειώσουν αποτελεσματικά την έκφραση της μεταλλαγμένης χουντινγκτίνης στον εγκέφαλο, αφήνοντας παράλληλα το φυσιολογικό γονίδιο Διαβάστε περισσότερα...

Η uniQure ανακοινώνει ενημέρωση για τις κλινικές δοκιμές φάσης Ι/ΙΙΙ της γονιδιακής θεραπείας AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington

~ Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με AMT-130 συνεχίζουν να παρουσιάζουν ενδείξεις διατήρησης της νευρολογικής λειτουργίας με δυνητικά δοσοεξαρτώμενα κλινικά οφέλη σε σχέση με μια φυσική ιστορία της νόσου που ταιριάζει με τα κριτήρια ένταξης ~ ~ Η μέση CSF NfL συνεχίζει να παρουσιάζει ευνοϊκές τάσεις με τους ασθενείς με χαμηλή δόση κάτω από την αρχική τιμή στους 30 μήνες και τους ασθενείς με υψηλή δόση κοντά στην αρχική τιμή. Διαβάστε περισσότερα...

Η PTC Therapeutics ανακοινώνει θετικά ενδιάμεσα δεδομένα από την κλινική δοκιμή PIVOT-HD σε ασθενείς με νόσο του Huntington

Ιούνιος 21, 2023 PDF Version - Δόση-εξαρτώμενη μείωση των επιπέδων της πρωτεΐνης Huntingtin (HTT) στο αίμα σε 12 εβδομάδες -- Ευνοϊκό προφίλ ανεκτικότητας χωρίς σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα που σχετίζονται με τη θεραπεία ή αιχμές NfL - - Τηλεδιάσκεψη και διαδικτυακή μετάδοση θα πραγματοποιηθεί στις 21 Ιουνίου στις 8:00 π.μ. EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 21, 2023 /PRNewswire/ - Η PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ανακοίνωσε σήμερα Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από
elGreek
Μετάβαση στο περιεχόμενο