LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Η πριδοπιδίνη της Prilenia για τη νόσο του Huntington έγινε δεκτή για επανεξέταση της ευρωπαϊκής άδειας κυκλοφορίας

Η Prilenia, μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην επείγουσα αποστολή της ανάπτυξης νέων θεραπευτικών ουσιών για την επιβράδυνση της εξέλιξης των νευροεκφυλιστικών ασθενειών και των νευροαναπτυξιακών διαταραχών, κατέθεσε Ευρωπαϊκή Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας (MAA) στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για την πριδοπιδίνη ως θεραπεία για τη νόσο του Huntington (HD). Μια MAA Διαβάστε περισσότερα...

Η uniQure ανακοινώνει θετική ενδιάμεση ενημέρωση δεδομένων που αποδεικνύουν την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου στις δοκιμές φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130 για την HD

"Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι με αυτά τα νέα δεδομένα που καταδεικνύουν μια στατιστικά σημαντική, δοσοεξαρτώμενη επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου του Huntington και μείωση της NfL στο ΕΝΥ στους 24 μήνες", δήλωσε ο Walid Abi-Saab, M.D., επικεφαλής ιατρός της uniQure. "Πιστεύουμε ότι αυτή είναι η πρώτη κλινική δοκιμή οποιουδήποτε ερευνητικού φαρμάκου Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Η Wave Life Sciences ανακοινώνει θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης 1b/2a SELECT-HD με την πρώτη κλινική απόδειξη της επιλεκτικής μείωσης της μεταλλαγμένης Huntingtin στη νόσο του Huntington

Σήμερα, η Wave Life Sciences ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την SELECT-HD, την ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή φάσης 1b/2a που αξιολογεί την ερευνητική θεραπεία WVE-003. Τα αποτελέσματα αυτά καταδεικνύουν ότι το WVE-003 μειώνει επιλεκτικά την τοξική, μεταλλαγμένη πρωτεΐνη huntingtin (mHTT) και διατηρεί την υγιή, άγριου τύπου πρωτεΐνη huntingtin (wtHTT) για τα άτομα με νόσο του Huntington. Αποτελέσματα της δοκιμήςΣτην ανάλυση, συγκρίθηκε Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Η PTC ανακοίνωσε σήμερα ελπιδοφόρα αποτελέσματα 12 μηνών από τη μελέτη Φάσης 2 PIVOT-HD του από του στόματος χορηγούμενου PTC518  

Τον μήνα 12, η μεταλλαγμένη Huntingtin (mHTT) στο αίμα μειώθηκε κατά 22% και 43% αντίστοιχα για τις δόσεις των 5mg και 10mg. Παρόμοιο αποτέλεσμα παρατηρήθηκε στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, όπου η mHTT μειώθηκε κατά 21% και 43% αντίστοιχα, για δόσεις 5mg και 10mg. Επιπλέον, η θεραπεία με PTC518 είχε ως αποτέλεσμα μια Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Η μελέτη φάσης 2 της Sage Therapeutics ενισχύει τις γνωστικές επιπτώσεις της νόσου του Huntington

Νωρίτερα αυτή την εβδομάδα η Sage Therapeutics ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της μελέτης SURVEYOR, η οποία ποσοτικοποίησε τις γνωστικές επιπτώσεις της νόσου του Huntington. Χρησιμοποιώντας την HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) μέτρησαν τη διαφορά μεταξύ 29 υγιών εθελοντών και 40 συμμετεχόντων με HD. Ως δευτερεύον αποτέλεσμα η μελέτη μέτρησε την ασφάλεια και την ανεκτικότητα Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Ο FDA χορηγεί στην uniQure τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Σήμερα είμαστε πολύ ευτυχισμένοι στην κοινότητα του Χάντινγκτον. Η ανακοίνωση από την Uniqure ότι η εταιρεία έλαβε τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease is more than promising", λέει ο πρόεδρος της IHA, Svein Olaf Olsen. Η "άδεια RMAT" βασίζεται σε Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Η SOM Biotech ολοκληρώνει τη διαδικασία προσλήψεων στη μελέτη Φάσης ΙΙβ για τη θεραπεία της χορείας στη νόσο του Huntington

Η SOM Biotech, μια εταιρεία κλινικού σταδίου για την ανακάλυψη και ανάπτυξη φαρμάκων που βασίζεται σε μια μοναδική ιδιόκτητη πλατφόρμα τεχνητής νοημοσύνης (SOMAIPRO®), ανακοινώνει με χαρά ότι ολοκληρώθηκε η πρόσληψη για την κλινική μελέτη Φάσης ΙΙβ με το SOM3355 ως θεραπεία για τη χορεία του Huntington. Μετά από μια μελέτη Φάσης ΙΙα όπου η Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Η Prilenia σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας στην ΕΕ για την πριδοπιδίνη στη νόσο του Huntington

Η Prilenia ανακοίνωσε σήμερα ότι σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας στην ΕΕ για τη χρήση της πριδοπιδίνης στη θεραπεία της νόσου του Huntington. Σύμφωνα με τον Dr. Michael Hayden, Διευθύνοντα Σύμβουλο της Prilenia, "η πριδοπιδίνη αποδεικνύει συνεπή θεραπευτικά οφέλη σε ανεξάρτητες μετρήσεις που είναι σημαντικές για τους ασθενείς και τις οικογένειες. Αυτά τα Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Η ανακάλυψη αποτελεί μια νέα ελπίδα για τους ασθενείς με HD

Επιστήμονες από το Ινστιτούτο Weizmann στο Ισραήλ δημοσίευσαν τα αποτελέσματα μιας μελέτης σε ζώα, η οποία υπόσχεται πολλά για τη θεραπεία της νόσου του Huntington. Ανακάλυψαν ότι δύο μικρά μόρια, που ονομάζονται SPI-24 και SPI-77, μπορούν να μειώσουν αποτελεσματικά την έκφραση της μεταλλαγμένης χουντινγκτίνης στον εγκέφαλο, αφήνοντας παράλληλα το φυσιολογικό γονίδιο Διαβάστε περισσότερα...

elGreek
Μετάβαση στο περιεχόμενο