Κατηγορία: Έρευνα

Η uniQure παρέχει ρυθμιστική ενημέρωση για το AMT-130 για τη νόσο του Huntington

3 Νοεμβρίου, 2025 Αγαπητή κοινότητα για τη νόσο του Huntington, Εκδώσαμε σήμερα δελτίο Τύπου ανακοινώνοντας ότι η uniQure έλαβε ανατροφοδότηση από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) κατά τη διάρκεια μιας πρόσφατης προ-βιολογικής [...]

ADORE-DH - Πιθανή θεραπεία με βλαστοκύτταρα

Το ADORE-DH ήταν μια δοκιμή φάσης ΙΙ μιας πιθανής θεραπείας με βλαστοκύτταρα για την HD. Υπό την αιγίδα της AZIDUS Brasil (οργανισμός κλινικών ερευνών πλήρους εξυπηρέτησης), αυτή η τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη αποσκοπούσε [...]

Η uniQure ανακοινώνει θετικά αποτελέσματα από τη βασική μελέτη φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130 σε ασθενείς με νόσο του Huntington

24 Σεπτεμβρίου 2025 Έκδοση PDF ~ Η βασική μελέτη πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο- η υψηλή δόση AMT-130 κατέδειξε στατιστικά σημαντική επιβράδυνση της νόσου 75% στους 36 μήνες, όπως μετρήθηκε με το cUHDRS σε σύγκριση με μια [...]

Η Skyhawk αναφέρει στοιχεία για τη συνομοταξία C

Νωρίτερα σήμερα, η Skyhawk παρείχε την παρακάτω ενημέρωση σχετικά με το μέρος Γ της δοκιμής φάσης 1 του SKY-0515. --Αγαπητοί φίλοι και συνάδελφοι της Skyhawk, Είμαστε στην ευχάριστη θέση να ανακοινώσουμε σήμερα την [...]

Η Prilenia και η Ferrer παρέχουν ενημέρωση σχετικά με την ευρωπαϊκή ρυθμιστική διαδικασία για την πριδοπιδίνη στη νόσο του Huntington

25 Ιουλίου 2025 NAARDEN, Ολλανδία & WALTHAM, Μασαχουσέτη & BARCELONA, Ισπανία-(BUSINESS WIRE)- Η Prilenia Therapeutics B.V. και η Ferrer ανακοίνωσαν σήμερα ότι η Επιτροπή Φαρμάκων του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) [...]

Η μελέτη PTC518 PIVOT-HD επιτυγχάνει το πρωτογενές τελικό σημείο

May 5, 2025 PDF Version - Η μελέτη πέτυχε το πρωτογενές καταληκτικό σημείο με δοσοεξαρτώμενη μείωση της πρωτεΐνης HTT στο αίμα την εβδομάδα 12 - - Ευνοϊκές δοσοεξαρτώμενες τάσεις σε όλες τις κλινικές κλίμακες στο στάδιο 2 [...]

Η UniQure ανακοινώνει ότι ο FDA χορήγησε τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy στο AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington

~ Ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy βασίζεται σε κλινικά στοιχεία από δοκιμές φάσης Ι/ΙΙΙ που δείχνουν σημαντική επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου ~ ~ ~ Πρόσθετη ρυθμιστική ενημέρωση και καθοδήγηση σχετικά με την αίτηση για άδεια βιολογικών προϊόντων [...]

Ενημέρωση σχετικά με τη μελέτη φάσης ΙΙ GENERATION HD2

Η Roche ανακοίνωσε τη συνέχιση της κλινικής δοκιμής Φάσης ΙΙ GENERATION HD2 για την αξιολόγηση της τομινερσένης σε άτομα με πρώιμα σημάδια της νόσου του Huntington. Μετά από ενδιάμεση ανάλυση από ανεξάρτητη επιτροπή, δεν [...]

Η SOM Biotech ανακοινώνει τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2b

Η SOM Biotech παρουσιάζει τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2b με το SOM3355 που καταδεικνύει ένα μοναδικό προφίλ με ισχυρές βελτιώσεις της χορείας σε ασθενείς με νόσο του Huntington και ένα ασφαλές προφίλ χωρίς υπνηλία, [...]

Η PTC Therapeutics συνάπτει παγκόσμια συμφωνία άδειας χρήσης και συνεργασίας με τη Novartis για το πρόγραμμα PTC518 για τη νόσο του Huntington

2 Δεκεμβρίου 2024 - Η PTC θα λάβει $1.0B σε μετρητά κατά το κλείσιμο -- Η PTC είναι επιλέξιμη να λάβει έως και $1.9B σε ορόσημα ανάπτυξης, κανονιστικών ρυθμίσεων και πωλήσεων -- Η PTC θα μοιραστεί τα κέρδη στις ΗΠΑ και [...]