Κατηγορία: Έρευνα

Η Sage Therapeutics διακόπτει την ανάπτυξη του dalzanemdor στην HD

Η Μελέτη Φάσης 2 DIMENSION δεν πέτυχε το πρωταρχικό της καταληκτικό σημείο Το Dalzanemdor ήταν γενικά καλά ανεκτό- δεν παρατηρήθηκαν νέα σήματα ασφαλείας Με βάση αυτά τα δεδομένα, η Εταιρεία δεν σχεδιάζει [...]

Η LoQus23 Therapeutics ανακοινώνει χρηματοδότηση ύψους 35 εκατομμυρίων λιρών για την προώθηση ενός νέου φαρμάκου που στοχεύει στην αναστολή της σωματικής επέκτασης στη νόσο του Huntington

Κέιμπριτζ, Ηνωμένο Βασίλειο, 2 Οκτωβρίου 2024 - Η LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), μια ιδιωτική εταιρεία βιοτεχνολογίας που ερευνά φάρμακα μικρού μορίου που θα μπορούσαν να σταματήσουν την αστάθεια του DNA και να επιβραδύνουν τον νευροεκφυλισμό στη νόσο του Huntington, τη μυοτονική δυστροφία [...]

Η πριδοπιδίνη της Prilenia για τη νόσο του Huntington έγινε δεκτή για επανεξέταση της ευρωπαϊκής άδειας κυκλοφορίας

Η Prilenia, μια βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου που επικεντρώνεται στην επείγουσα αποστολή της ανάπτυξης νέων θεραπευτικών ουσιών για την επιβράδυνση της εξέλιξης των νευροεκφυλιστικών ασθενειών και των νευροαναπτυξιακών διαταραχών, κατέθεσε αίτηση για την ευρωπαϊκή [...]

Η uniQure ανακοινώνει θετική ενδιάμεση ενημέρωση δεδομένων που αποδεικνύουν την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου στις δοκιμές φάσης Ι/ΙΙΙ του AMT-130 για την HD

"Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι με αυτά τα νέα δεδομένα που καταδεικνύουν μια στατιστικά σημαντική, δοσοεξαρτώμενη επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου του Huntington και μείωση της NfL στο ΕΝΥ στους 24 μήνες", [...]

Η Wave Life Sciences ανακοινώνει θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης 1b/2a SELECT-HD με την πρώτη κλινική απόδειξη της επιλεκτικής μείωσης της μεταλλαγμένης Huntingtin στη νόσο του Huntington

Σήμερα, η Wave Life Sciences ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την SELECT-HD, την ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή φάσης 1b/2a που αξιολογεί την ερευνητική θεραπεία WVE-003. Τα αποτελέσματα αυτά καταδεικνύουν ότι το WVE-003 μειώνει επιλεκτικά την τοξική, μεταλλαγμένη χουντινγκτίνη (mHTT) [...]

Η PTC ανακοίνωσε σήμερα ελπιδοφόρα αποτελέσματα 12 μηνών από τη μελέτη Φάσης 2 PIVOT-HD του από του στόματος χορηγούμενου PTC518  

Τον μήνα 12, η μεταλλαγμένη Huntingtin (mHTT) στο αίμα μειώθηκε κατά 22% και 43% αντίστοιχα για τις δόσεις των 5mg και 10mg. Παρόμοιο αποτέλεσμα παρατηρήθηκε στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, όπου [...]

Η μελέτη φάσης 2 της Sage Therapeutics ενισχύει τις γνωστικές επιπτώσεις της νόσου του Huntington

Νωρίτερα αυτή την εβδομάδα η Sage Therapeutics ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της μελέτης SURVEYOR, η οποία ποσοτικοποίησε τις γνωστικές επιπτώσεις της νόσου του Huntington. Χρησιμοποιώντας την HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) μέτρησαν τη διαφορά [...]

Ο FDA χορηγεί στην uniQure τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Σήμερα είμαστε πολύ ευτυχισμένοι στην κοινότητα του Χάντινγκτον. Η ανακοίνωση από την Uniqure ότι η εταιρεία έλαβε τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

Η SOM Biotech ολοκληρώνει τη διαδικασία προσλήψεων στη μελέτη Φάσης ΙΙβ για τη θεραπεία της χορείας στη νόσο του Huntington

Η SOM Biotech, μια εταιρεία ανακάλυψης και ανάπτυξης φαρμάκων σε κλινικό στάδιο που βασίζεται σε μια μοναδική ιδιόκτητη πλατφόρμα τεχνητής νοημοσύνης (SOMAIPRO®), ανακοινώνει με χαρά ότι η πρόσληψη της κλινικής φάσης ΙΙβ [...]

Η Prilenia σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας στην ΕΕ για την πριδοπιδίνη στη νόσο του Huntington

Η Prilenia ανακοίνωσε σήμερα ότι σκοπεύει να υποβάλει αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας στην ΕΕ για τη χρήση της πριδοπιδίνης στη θεραπεία της νόσου του Huntington. Σύμφωνα με τον Δρ Michael [...]