Η Wave Life Sciences ανακοινώνει θετική ενημέρωση από τη δοκιμή φάσης 1b/2a SELECT-HD με αρχικά αποτελέσματα που υποδεικνύουν την επιλεκτική δέσμευση στόχων με το WVE-003 στη νόσο του Huntington

20 Σεπτεμβρίου 2022 στις 7:30 π.μ. EDT Έκδοση PDF Οι εφάπαξ δόσεις του WVE-003 φαίνονται γενικά ασφαλείς και καλά ανεκτές Η πρωτεΐνη μεταλλαγμένης χουντινγκτίνης (mHTT) στο ΕΝΥ μειώθηκε μετά από εφάπαξ δόσεις των 30 ή 60 mg- η μέση μείωση της mHTT και στις δύο ομάδες ήταν 22% (διάμεση μείωση 30%) από την αρχική τιμή 85 ημέρες μετά την εφάπαξ δόση. Διαβάστε περισσότερα...

Η uniQure ανακοινώνει ενημέρωση για την κοόρτη χαμηλών δόσεων στην κλινική δοκιμή φάσης Ι/ΙΙΙ της γονιδιακής θεραπείας AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington

~ Η θεραπεία ήταν γενικά καλά ανεκτή χωρίς σημαντικά θέματα ασφάλειας που σχετίζονται με το AMT-130 στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία μέσω ενός έτους παρακολούθησης ~ ~ Μια μέση μείωση κατά 53,8% του μεταλλαγμένου HTT (mHTT) παρατηρήθηκε στο εγκεφαλικό νωτιαίο υγρό (CSF) στους 12 μήνες σε αξιολογήσιμους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με AMT-130 ~ ~ Νευροϊνίδιο Light Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Η Annexon Biosciences επικαιροποιεί τα αποτελέσματα των δοκιμών

Η ANNEXON BIOSCIENCES ΑΝΑΚΟΙΝΩΝΕΙ ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΑ ΚΛΙΝΙΚΗΣ ΔΟΚΙΜΗΣΗΣ ΦΑΣΗΣ 2 ΠΟΥ ΔΕΙΧΝΟΥΝ ΠΕΡΙΣΣΟΤΕΡΑ ΤΗΝ ΕΝΙΣΧΥΣΗ ΤΟΥ ΚΛΑΣΙΚΟΥ ΣΥΜΠΛΗΡΩΜΑΤΟΣ ΣΧΕΤΙΖΟΜΕΝΗ ΜΕ ΤΟ ΚΛΙΝΙΚΟ ΟΦΕΛΟΣ ΣΤΗΝ ΝΟΣΟ ΤΟΥ HUNTINGTON Στις 7 Ιουνίου, η Annexon, η οποία είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που αναπτύσσει μια νέα κατηγορία φαρμάκων για ασθενείς με κλασικές αυτοάνοσες, νευροεκφυλιστικές και οφθαλμολογικές διαταραχές με τη μεσολάβηση του συμπληρώματος, ανακοίνωσε σήμερα ελπιδοφόρες, τελικές Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Webinar - Όλα όσα πρέπει να ξέρετε για το Proof-HD

Χθες, η Prilenia διοργάνωσε διαδικτυακό σεμινάριο για την ενημέρωση σχετικά με τη δοκιμή φάσης ΙΙΙ με την πριδοπιδίνη. Ευχαριστούμε όλους όσους συμμετείχαν και ένα ιδιαίτερο ευχαριστώ στους ομιλητές μας, Michael Hayden, Andrew Feigin, Ralf Reilman και Anne Rosser, καθώς και στην Dina de Sousa για την Ευρωπαϊκή Ένωση Huntington. Μείνετε συντονισμένοι για να δείτε περισσότερα Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από

Έκτακτη είδηση - Η Roche σχεδιάζει νέα μελέτη Tominersen

Μόλις έφτασαν κάποια ενθαρρυντικά νέα από τη Roche. Η ανάλυση των αποτελεσμάτων της δοκιμής φάσης ΙΙΙ GENERATION HD1 της Roche, η οποία διακόπηκε τον Μάρτιο του 2021, διαπίστωσε ότι μια υποομάδα ασθενών μπορεί να ωφεληθεί από την Τομινερσέν. Η ανάλυση έδειξε ότι η λιγότερο συχνή χορήγηση της Tominersen μπορεί να ωφελήσει τους νεότερους ασθενείς Διαβάστε περισσότερα...

Συντάκτης Daniela Carvalho, πριν από
elGreek
Μετάβαση στο περιεχόμενο