Η Wave Life Sciences ανακοινώνει θετική ενημέρωση από τη δοκιμή φάσης 1b/2a SELECT-HD με αρχικά αποτελέσματα που υποδεικνύουν την επιλεκτική δέσμευση στόχων με το WVE-003 στη νόσο του Huntington

20 Σεπτεμβρίου 2022 στις 7:30 π.μ. EDT Έκδοση PDF Οι εφάπαξ δόσεις του WVE-003 φαίνονται γενικά ασφαλείς και καλά ανεκτές Η πρωτεΐνη μεταλλαγμένης χουντιγκτίνης (mHTT) στο ΕΝΥ μειώθηκε μετά από εφάπαξ δόσεις 30 [...]
Η uniQure ανακοινώνει ενημέρωση για την κοόρτη χαμηλών δόσεων στην κλινική δοκιμή φάσης Ι/ΙΙΙ της γονιδιακής θεραπείας AMT-130 για τη θεραπεία της νόσου του Huntington

~ Η θεραπεία ήταν γενικά καλά ανεκτή χωρίς σημαντικά θέματα ασφάλειας που σχετίζονται με το AMT-130 στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία κατά τη διάρκεια ενός έτους παρακολούθησης ~ ~ Μια μέση μείωση κατά 53,8% του μεταλλαγμένου HTT [...]
Η Annexon Biosciences επικαιροποιεί τα αποτελέσματα των δοκιμών

Η ANNEXON BIOSCIENCES ΑΝΑΦΕΡΕΙ ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΑ ΚΛΙΝΙΚΗΣ ΔΟΚΙΜΗΣ ΦΑΣΗΣ 2 ΠΟΥ ΔΕΙΧΝΟΥΝ ΤΗΝ ΕΝΙΣΧΥΣΗ ΤΗΣ ΚΛΑΣΙΚΗΣ ΠΛΗΡΟΦΟΡΗΣΗΣ ΣΕ ΣΥΝΔΕΣΗ ΜΕ ΚΛΙΝΙΚΟ ΟΦΕΛΟΣ ΣΤΗΝ ΝΟΣΟ ΤΟΥ ΧΑΝΤΙΝΓΚΤΟΝ Στις 7 Ιουνίου, η Annexon, η οποία είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου [...]
Webinar - Όλα όσα πρέπει να ξέρετε για το Proof-HD

Χθες, η Prilenia διοργάνωσε διαδικτυακό σεμινάριο για την ενημέρωση σχετικά με τη δοκιμή φάσης ΙΙΙ με την πριδοπιδίνη. Ευχαριστούμε όλους όσους συμμετείχαν και ένα ιδιαίτερο ευχαριστώ στους ομιλητές μας, Michael Hayden, Andrew Feigin, [...]
Έκτακτη είδηση - Η Roche σχεδιάζει νέα μελέτη Tominersen

Μόλις έφτασαν κάποια ενθαρρυντικά νέα από τη Roche. Η ανάλυση των αποτελεσμάτων της δοκιμής φάσης ΙΙΙ GENERATION HD1 της Roche, η οποία διακόπηκε τον Μάρτιο του 2021, διαπίστωσε ότι ένα [...]