Ιστορικό

Η Wave Life Sciences ανακοινώνει θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης 1b/2a SELECT-HD με την πρώτη κλινική απόδειξη της επιλεκτικής μείωσης της μεταλλαγμένης Huntingtin στη νόσο του Huntington

Σήμερα, η Wave Life Sciences ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την SELECT-HD, την ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή φάσης 1b/2a που αξιολογεί την ερευνητική θεραπεία WVE-003. Τα αποτελέσματα αυτά καταδεικνύουν ότι το WVE-003 μειώνει επιλεκτικά την τοξική, μεταλλαγμένη χουντινγκτίνη (mHTT) [...]

Η PTC ανακοίνωσε σήμερα ελπιδοφόρα αποτελέσματα 12 μηνών από τη μελέτη Φάσης 2 PIVOT-HD του από του στόματος χορηγούμενου PTC518  

Τον μήνα 12, η μεταλλαγμένη Huntingtin (mHTT) στο αίμα μειώθηκε κατά 22% και 43% αντίστοιχα για τις δόσεις των 5mg και 10mg. Παρόμοιο αποτέλεσμα παρατηρήθηκε στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, όπου [...]

Η μελέτη φάσης 2 της Sage Therapeutics ενισχύει τις γνωστικές επιπτώσεις της νόσου του Huntington

Νωρίτερα αυτή την εβδομάδα η Sage Therapeutics ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της μελέτης SURVEYOR, η οποία ποσοτικοποίησε τις γνωστικές επιπτώσεις της νόσου του Huntington. Χρησιμοποιώντας την HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) μέτρησαν τη διαφορά [...]

Ενημέρωση από τη Μέση Ανατολή και τη Βόρεια Αφρική

Ο πρόεδρος του IHA Svein Olaf Olsen ήταν ο κύριος ομιλητής για τη νόσο του Huntington στο Συνέδριο MENA για τις Σπάνιες Ασθένειες στο Άμπου Ντάμπι τον περασμένο μήνα. Μίλησε για την επείγουσα ανάγκη να [...]

Ο FDA χορηγεί στην uniQure τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Σήμερα είμαστε πολύ ευτυχισμένοι στην κοινότητα του Χάντινγκτον. Η ανακοίνωση από την Uniqure ότι η εταιρεία έλαβε τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

Υπάρχουμε: Tanita Allen αφηγείται τον αγώνα της να αποκτήσει πρόσβαση σε γενετικές εξετάσεις στις Ηνωμένες Πολιτείες

Στα απομνημονεύματά της "Υπάρχουμε", η Tanita Allen μιλάει για τη δυσκολία που αντιμετώπισε στο να διαγνωστούν σωστά τα συμπτώματά της ως νόσος του Huntington. Ξανά και ξανά, της έκαναν λανθασμένη διάγνωση επειδή οι γιατροί αρνούνταν [...]

Δωρεάν διαδικτυακό πρόγραμμα ψυχοθεραπείας για άτομα με HD

Γιατροί του Πανεπιστημίου του Reading (Ηνωμένο Βασίλειο) ανέπτυξαν ένα δωρεάν διαδικτυακό πρόγραμμα ψυχοθεραπείας για άτομα με νόσο του Huntington. Είναι μέρος ενός ερευνητικού προγράμματος που εξετάζει πώς οι άνθρωποι [...]

Μια νέα ένωση για τη νόσο του Huntington χρηματοδοτείται στο Πακιστάν - HDSOP

Ίδρυση της Πακιστανικής Εταιρείας για τη Νόσο του Huntington 24 Απριλίου 2024 Την περασμένη εβδομάδα δημιουργήθηκε άλλη μια εθνική ένωση. Η Εταιρεία για τη νόσο του Huntington του Πακιστάν (HDSOP) προστέθηκε στον αυξανόμενο κατάλογο των [...]

Η SOM Biotech ολοκληρώνει τη διαδικασία προσλήψεων στη μελέτη Φάσης ΙΙβ για τη θεραπεία της χορείας στη νόσο του Huntington

Η SOM Biotech, μια εταιρεία ανακάλυψης και ανάπτυξης φαρμάκων σε κλινικό στάδιο που βασίζεται σε μια μοναδική ιδιόκτητη πλατφόρμα τεχνητής νοημοσύνης (SOMAIPRO®), ανακοινώνει με χαρά ότι η πρόσληψη της κλινικής φάσης ΙΙβ [...]

Η Prilenia σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας στην ΕΕ για την πριδοπιδίνη στη νόσο του Huntington

Η Prilenia ανακοίνωσε σήμερα ότι σκοπεύει να υποβάλει αίτηση χορήγησης άδειας κυκλοφορίας στην ΕΕ για τη χρήση της πριδοπιδίνης στη θεραπεία της νόσου του Huntington. Σύμφωνα με τον Δρ Michael [...]