Νέα

IROS, Prilenia and International Huntington’s Disease Association collaborate on first-ever Huntington’s disease (HD) trial in the MENA region

Abu Dhabi, UAE; June 19, 2024: IROS, an Abu Dhabi-based contract research organization (part of the M42 group), has partnered with Prilenia Therapeutics, a clinical-stage biotech company, and the International Huntington’s Disease Association (IHA) to plan the first-ever clinical trial for Huntington’s disease (HD) in the UAE and MENA region,

Διαβάστε περισσότερα "

uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine

Διαβάστε περισσότερα "

Η Wave Life Sciences ανακοινώνει θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης 1b/2a SELECT-HD με την πρώτη κλινική απόδειξη της επιλεκτικής μείωσης της μεταλλαγμένης Huntingtin στη νόσο του Huntington

Σήμερα, η Wave Life Sciences ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την SELECT-HD, την ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή φάσης 1b/2a που αξιολογεί την ερευνητική θεραπεία WVE-003. Τα αποτελέσματα αυτά καταδεικνύουν ότι το WVE-003 μειώνει επιλεκτικά την τοξική, μεταλλαγμένη πρωτεΐνη huntingtin (mHTT) και διατηρεί την υγιή, άγριου τύπου πρωτεΐνη huntingtin (wtHTT) για τα άτομα με νόσο του Huntington. Αποτελέσματα της δοκιμήςΣτην ανάλυση, συγκρίθηκε

Διαβάστε περισσότερα "

Η PTC ανακοίνωσε σήμερα ελπιδοφόρα αποτελέσματα 12 μηνών από τη μελέτη Φάσης 2 PIVOT-HD του από του στόματος χορηγούμενου PTC518  

Τον μήνα 12, η μεταλλαγμένη Huntingtin (mHTT) στο αίμα μειώθηκε κατά 22% και 43% αντίστοιχα για τις δόσεις των 5mg και 10mg. Παρόμοιο αποτέλεσμα παρατηρήθηκε στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, όπου η mHTT μειώθηκε κατά 21% και 43% αντίστοιχα, για δόσεις 5mg και 10mg. Επιπλέον, η θεραπεία με PTC518 είχε ως αποτέλεσμα μια

Διαβάστε περισσότερα "

Η μελέτη φάσης 2 της Sage Therapeutics ενισχύει τις γνωστικές επιπτώσεις της νόσου του Huntington

Νωρίτερα αυτή την εβδομάδα η Sage Therapeutics ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της μελέτης SURVEYOR, η οποία ποσοτικοποίησε τις γνωστικές επιπτώσεις της νόσου του Huntington. Χρησιμοποιώντας την HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) μέτρησαν τη διαφορά μεταξύ 29 υγιών εθελοντών και 40 συμμετεχόντων με HD. Ως δευτερεύον αποτέλεσμα η μελέτη μέτρησε την ασφάλεια και την ανεκτικότητα

Διαβάστε περισσότερα "

Ενημέρωση από τη Μέση Ανατολή και τη Βόρεια Αφρική

Ο πρόεδρος του IHA Svein Olaf Olsen ήταν ο κύριος ομιλητής για τη νόσο του Huntington στο Συνέδριο MENA για τις Σπάνιες Ασθένειες στο Άμπου Ντάμπι τον περασμένο μήνα. Μίλησε για την επείγουσα ανάγκη να δημιουργηθεί ένα νευροεκφυλιστικό κέντρο αριστείας στην περιοχή και να προωθηθεί η κλινική έρευνα. Αυτό ευθυγραμμίζεται απόλυτα με την πρόθεση της περιοχής

Διαβάστε περισσότερα "

Ο FDA χορηγεί στην uniQure τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Σήμερα είμαστε πολύ ευτυχισμένοι στην κοινότητα του Χάντινγκτον. Η ανακοίνωση από την Uniqure ότι η εταιρεία έλαβε τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease is more than promising", λέει ο πρόεδρος της IHA, Svein Olaf Olsen. Η "άδεια RMAT" βασίζεται σε

Διαβάστε περισσότερα "

Υπάρχουμε: Tanita Allen αφηγείται τον αγώνα της να αποκτήσει πρόσβαση σε γενετικές εξετάσεις στις Ηνωμένες Πολιτείες

Στα απομνημονεύματά της "Υπάρχουμε", η Tanita Allen μιλάει για τη δυσκολία που αντιμετώπισε στο να διαγνωστούν σωστά τα συμπτώματά της ως νόσος του Huntington. Ξανά και ξανά, της έκαναν λανθασμένη διάγνωση επειδή οι γιατροί αρνούνταν να λάβουν υπόψη τους ότι και οι Αφροαμερικανοί θα μπορούσαν να κληρονομήσουν το μεταλλαγμένο γονίδιο. Στα απομνημονεύματά της ξεκινά μια δυνατή εξερεύνηση της

Διαβάστε περισσότερα "

Δωρεάν διαδικτυακό πρόγραμμα ψυχοθεραπείας για άτομα με HD

Γιατροί του Πανεπιστημίου του Reading (Ηνωμένο Βασίλειο) ανέπτυξαν ένα δωρεάν διαδικτυακό πρόγραμμα ψυχοθεραπείας για άτομα με νόσο του Huntington. Αποτελεί μέρος ενός ερευνητικού προγράμματος που εξετάζει τον τρόπο με τον οποίο τα άτομα με HD (συμπτωματικά ή προσυμπτωματικά) διαχειρίζονται την καθημερινή τους ζωή. Περισσότερες λεπτομέρειες εδώ. Εάν γνωρίζετε κάποιον που θα ήθελε

Διαβάστε περισσότερα "

Μια νέα ένωση για τη νόσο του Huntington χρηματοδοτείται στο Πακιστάν - HDSOP

Ίδρυση της Πακιστανικής Εταιρείας για τη Νόσο του Huntington 24 Απριλίου 2024 Την περασμένη εβδομάδα δημιουργήθηκε άλλη μια εθνική ένωση. Η Εταιρεία για τη νόσο του Huntington του Πακιστάν (HDSOP) προστέθηκε στον αυξανόμενο κατάλογο των οργανώσεων που είναι αφιερωμένες στη βελτίωση της ζωής όσων πάσχουν από τη νόσο του Huntington. Το εγχείρημα υποστηρίχθηκε από τη Διεθνή Ένωση Huntington

Διαβάστε περισσότερα "

IROS, Prilenia and International Huntington’s Disease Association collaborate on first-ever Huntington’s disease (HD) trial in the MENA region

Abu Dhabi, UAE; June 19, 2024: IROS, an Abu Dhabi-based contract research organization (part of the M42 group), has partnered with Prilenia Therapeutics, a clinical-stage biotech company, and the International Huntington’s Disease Association (IHA) to plan the first-ever clinical trial for Huntington’s disease (HD) in the UAE and MENA region,

Διαβάστε περισσότερα "

uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine

Διαβάστε περισσότερα "

Η Wave Life Sciences ανακοινώνει θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή φάσης 1b/2a SELECT-HD με την πρώτη κλινική απόδειξη της επιλεκτικής μείωσης της μεταλλαγμένης Huntingtin στη νόσο του Huntington

Σήμερα, η Wave Life Sciences ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την SELECT-HD, την ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή φάσης 1b/2a που αξιολογεί την ερευνητική θεραπεία WVE-003. Τα αποτελέσματα αυτά καταδεικνύουν ότι το WVE-003 μειώνει επιλεκτικά την τοξική, μεταλλαγμένη πρωτεΐνη huntingtin (mHTT) και διατηρεί την υγιή, άγριου τύπου πρωτεΐνη huntingtin (wtHTT) για τα άτομα με νόσο του Huntington. Αποτελέσματα της δοκιμήςΣτην ανάλυση, συγκρίθηκε

Διαβάστε περισσότερα "

Η PTC ανακοίνωσε σήμερα ελπιδοφόρα αποτελέσματα 12 μηνών από τη μελέτη Φάσης 2 PIVOT-HD του από του στόματος χορηγούμενου PTC518  

Τον μήνα 12, η μεταλλαγμένη Huntingtin (mHTT) στο αίμα μειώθηκε κατά 22% και 43% αντίστοιχα για τις δόσεις των 5mg και 10mg. Παρόμοιο αποτέλεσμα παρατηρήθηκε στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, όπου η mHTT μειώθηκε κατά 21% και 43% αντίστοιχα, για δόσεις 5mg και 10mg. Επιπλέον, η θεραπεία με PTC518 είχε ως αποτέλεσμα μια

Διαβάστε περισσότερα "

Η μελέτη φάσης 2 της Sage Therapeutics ενισχύει τις γνωστικές επιπτώσεις της νόσου του Huntington

Νωρίτερα αυτή την εβδομάδα η Sage Therapeutics ανακοίνωσε τα αποτελέσματα της μελέτης SURVEYOR, η οποία ποσοτικοποίησε τις γνωστικές επιπτώσεις της νόσου του Huntington. Χρησιμοποιώντας την HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) μέτρησαν τη διαφορά μεταξύ 29 υγιών εθελοντών και 40 συμμετεχόντων με HD. Ως δευτερεύον αποτέλεσμα η μελέτη μέτρησε την ασφάλεια και την ανεκτικότητα

Διαβάστε περισσότερα "

Ενημέρωση από τη Μέση Ανατολή και τη Βόρεια Αφρική

Ο πρόεδρος του IHA Svein Olaf Olsen ήταν ο κύριος ομιλητής για τη νόσο του Huntington στο Συνέδριο MENA για τις Σπάνιες Ασθένειες στο Άμπου Ντάμπι τον περασμένο μήνα. Μίλησε για την επείγουσα ανάγκη να δημιουργηθεί ένα νευροεκφυλιστικό κέντρο αριστείας στην περιοχή και να προωθηθεί η κλινική έρευνα. Αυτό ευθυγραμμίζεται απόλυτα με την πρόθεση της περιοχής

Διαβάστε περισσότερα "

Ο FDA χορηγεί στην uniQure τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)

Σήμερα είμαστε πολύ ευτυχισμένοι στην κοινότητα του Χάντινγκτον. Η ανακοίνωση από την Uniqure ότι η εταιρεία έλαβε τον χαρακτηρισμό Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease is more than promising", λέει ο πρόεδρος της IHA, Svein Olaf Olsen. Η "άδεια RMAT" βασίζεται σε

Διαβάστε περισσότερα "

Υπάρχουμε: Tanita Allen αφηγείται τον αγώνα της να αποκτήσει πρόσβαση σε γενετικές εξετάσεις στις Ηνωμένες Πολιτείες

Στα απομνημονεύματά της "Υπάρχουμε", η Tanita Allen μιλάει για τη δυσκολία που αντιμετώπισε στο να διαγνωστούν σωστά τα συμπτώματά της ως νόσος του Huntington. Ξανά και ξανά, της έκαναν λανθασμένη διάγνωση επειδή οι γιατροί αρνούνταν να λάβουν υπόψη τους ότι και οι Αφροαμερικανοί θα μπορούσαν να κληρονομήσουν το μεταλλαγμένο γονίδιο. Στα απομνημονεύματά της ξεκινά μια δυνατή εξερεύνηση της

Διαβάστε περισσότερα "

Δωρεάν διαδικτυακό πρόγραμμα ψυχοθεραπείας για άτομα με HD

Γιατροί του Πανεπιστημίου του Reading (Ηνωμένο Βασίλειο) ανέπτυξαν ένα δωρεάν διαδικτυακό πρόγραμμα ψυχοθεραπείας για άτομα με νόσο του Huntington. Αποτελεί μέρος ενός ερευνητικού προγράμματος που εξετάζει τον τρόπο με τον οποίο τα άτομα με HD (συμπτωματικά ή προσυμπτωματικά) διαχειρίζονται την καθημερινή τους ζωή. Περισσότερες λεπτομέρειες εδώ. Εάν γνωρίζετε κάποιον που θα ήθελε

Διαβάστε περισσότερα "

Μια νέα ένωση για τη νόσο του Huntington χρηματοδοτείται στο Πακιστάν - HDSOP

Ίδρυση της Πακιστανικής Εταιρείας για τη Νόσο του Huntington 24 Απριλίου 2024 Την περασμένη εβδομάδα δημιουργήθηκε άλλη μια εθνική ένωση. Η Εταιρεία για τη νόσο του Huntington του Πακιστάν (HDSOP) προστέθηκε στον αυξανόμενο κατάλογο των οργανώσεων που είναι αφιερωμένες στη βελτίωση της ζωής όσων πάσχουν από τη νόσο του Huntington. Το εγχείρημα υποστηρίχθηκε από τη Διεθνή Ένωση Huntington

Διαβάστε περισσότερα "
elGreek
Μετάβαση στο περιεχόμενο