~ El tratamiento fue generalmente bien tolerado y no hubo problemas significativos de seguridad relacionados con el AMT-130 en los pacientes tratados durante un año de seguimiento.

~ Una reducción media de 53,8% de HTT mutante (mHTT) observada en el líquido cefalorraquídeo (LCR) a los 12 meses en pacientes evaluables tratados con AMT-130 ~

~ Cadena ligera de neurofilamentos (NfL) en el LCR cerca de la línea de base a los 12 meses en pacientes tratados con AMT-130 ~

~ Datos clínicos y de biomarcadores que incluyen un seguimiento de 24 meses en la cohorte estadounidense de dosis baja y un seguimiento de 12 meses en la cohorte estadounidense de dosis alta, previstos para el primer semestre de 2023 ~

~ Conferencia telefónica con los inversores y transmisión por Internet hoy a las 8:30 a.m. ET ~

LEXINGTON, Mass. y AMSTERDAM, 23 de junio de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), empresa líder en terapia génica que avanza en terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, ha anunciado hoy los datos de seguridad y biomarcadores de 10 pacientes inscritos en la cohorte de dosis bajas del ensayo clínico de fase I/II en curso de AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Seis de los 10 pacientes inscritos recibieron AMT-130, y cuatro pacientes recibieron un procedimiento quirúrgico de imitación en este ensayo clínico aleatorio y ciego que se está llevando a cabo en los Estados Unidos.

"Nos sentimos alentados por esta actualización de 12 meses de los pacientes inscritos en la cohorte de dosis baja", declaró el doctor Ricardo Dolmetsch, presidente de investigación y desarrollo de uniQure. "Hasta ahora, en el ensayo clínico, AMT-130 ha sido bien tolerado, sin eventos adversos graves relacionados con la terapia génica y con niveles de NfL que se acercan a la línea de base. También nos complace observar tendencias que sugieren la participación de la diana, apoyadas por la disminución de la proteína mHTT en los pacientes evaluables que reciben AMT-130. Esperamos presentar datos clínicos adicionales, incluyendo resultados funcionales, en todos los pacientes de este importante estudio el próximo año."

Observaciones de un año en la cohorte de dosis bajas de AMT-130

Los 10 pacientes incluidos en la cohorte de dosis bajas fueron diagnosticados clínicamente con la enfermedad de Huntington en fase inicial, con repeticiones CAG entre 40-44, puntuaciones de capacidad funcional total de 10-13 y puntuaciones motoras totales de 7-23. Cuatro pacientes eran hombres y seis mujeres, con edades comprendidas entre los 34 y los 58 años. Los datos demográficos de los seis pacientes tratados coincidían en general con los de los cuatro pacientes de control.

Diez pacientes fueron evaluables para las mediciones de NfL. Cuatro pacientes tratados y tres de control fueron evaluables para la proteína mHTT en las mediciones del LCR. Los dos pacientes tratados restantes y un paciente de control no tenían un valor de mHTT en el LCR medible.

Las principales observaciones a los 12 meses de seguimiento de la cohorte estadounidense de dosis bajas incluyen:

  • El AMT-130 fue generalmente bien tolerado en los pacientes tratados a la dosis más baja de 6×1012 genomas vectoriales.
    • En estos pacientes no se notificaron acontecimientos adversos graves relacionados con el AMT-130. Se produjeron dos acontecimientos adversos graves no relacionados con el AMT-130: una trombosis venosa profunda en el codo en un paciente que se resolvió con anticoagulantes y un delirio postoperatorio transitorio en un segundo paciente que se resolvió con cuidados de apoyo.
    • No se notificaron reacciones adversas a los medicamentos ni reacciones adversas graves e inesperadas.
    • La resonancia magnética estructural no reveló ningún hallazgo de seguridad clínicamente significativo en los pacientes tratados al año de seguimiento.
  • Las mediciones de NfL en el LCR, un biomarcador clave del daño neuronal, aumentaron como se esperaba tras la intervención quirúrgica del AMT-130 y se aproximaron a la línea de base a los 12 meses.
    • Dos de los seis pacientes tratados estaban en la línea de base o por debajo de ella a los 12 meses, y un paciente adicional estaba por debajo de la línea de base a los 15 y 18 meses.
    • En los seis pacientes tratados, el aumento de la media de NfL del LCR alcanzó su punto máximo un mes después de la intervención quirúrgica. A partir de entonces, la media de NfL del LCR disminuyó y a los 12 meses mostró un aumento de 8% en comparación con el valor inicial (rango de 46% de aumento a 14% de disminución).
    • En los cuatro pacientes de control, la media de NfL del LCR se mantuvo estable o disminuyó ligeramente a lo largo de 12 meses (rango de 1% de aumento a 35% de disminución).
  • Las mediciones de la proteína mHTT en el LCR de los pacientes tratados evaluables mostraron disminuciones en comparación con la línea de base hasta los 12 meses.
    • En los cuatro pacientes tratados con datos evaluables, los niveles medios de mHTT en el LCR disminuyeron en comparación con el valor inicial en todos los puntos temporales disponibles. A los 12 meses del tratamiento, la media de mHTT en LCR disminuyó 53,8% en comparación con el valor inicial (rango de disminución de 44% a 71%).
    • En los tres pacientes de control con datos evaluables, la media de mHTT en LCR mostró un aumento en comparación con el valor inicial al mes, a los tres, a los seis y a los nueve meses, y disminuyó en 16,8% en comparación con el valor inicial a los 12 meses (rango de 35% de aumento a 47% de disminución).

      El gráfico de barras que acompaña a este anuncio está disponible en
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En el ensayo clínico estadounidense se han inscrito los 26 pacientes, incluidos los 10 de la cohorte de dosis baja y los 16 de la cohorte de dosis alta. En el ensayo europeo abierto, los 6 pacientes de la cohorte de dosis baja y 4 de los 9 pacientes de la cohorte de dosis alta han recibido AMT-130.

"Hemos hecho excelentes progresos en nuestra investigación clínica de AMT-130 y ahora tenemos un total de 36 pacientes inscritos en nuestros dos estudios clínicos de fase I/II en Estados Unidos y Europa", declaró Matt Kapusta, director ejecutivo de uniQure. "La inscripción en la cohorte de dosis altas de nuestro estudio europeo abierto está muy avanzada y se espera que se complete a finales de este año. Esperamos seguir colaborando con la comunidad de la enfermedad de Huntington para hacer avanzar el AMT-130 como un tratamiento potencial para quienes viven con la enfermedad de Huntington."

Información sobre la teleconferencia con los inversores y el webcast

La dirección de uniQure organizará una conferencia telefónica con inversores y una transmisión por Internet hoy, jueves 23 de junio de 2022, a las 8:30 a.m. ET. Se puede acceder a la conferencia telefónica marcando el número (833) 962-1472 para llamadas nacionales y el (442) 268-1254 para llamadas internacionales. La identificación de la conferencia es 3873647. Por favor, especifique a la operadora que desea unirse a la "Conference Call de uniQure". Si se une a la conferencia telefónica, marque 15 minutos antes de la hora de inicio. También puede acceder a la retransmisión de la multiconferencia a través de la página web Sección de inversores y sala de prensa del sitio web de uniQure. Tras la retransmisión en directo, se archivará una repetición de la llamada durante varias semanas.

Acerca del programa clínico de fase I/II de AMT-130

El ensayo clínico estadounidense de fase I/II de AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington está explorando las señales de seguridad, tolerabilidad y eficacia en un total de 26 pacientes con enfermedad de Huntington de manifestación temprana, divididos en una cohorte de 10 pacientes con dosis bajas, seguida de una cohorte de 16 pacientes con dosis altas; los pacientes son asignados al azar al tratamiento con AMT-130 o a una cirugía de imitación (simulada). El ensayo multicéntrico consiste en un período de estudio básico ciego de 12 meses, seguido de un seguimiento a largo plazo no ciego durante cinco años. Un total de 16 pacientes del ensayo clínico recibirán una única administración de AMT-130 mediante una neurocirugía estereotáctica guiada por resonancia magnética y potenciada por convección directamente en el cuerpo estriado (caudado y putamen). Se pueden consultar más detalles en www.clinicaltrials.gov (NCT04120493).

uniQure también tiene previsto iniciar una tercera cohorte en el ensayo clínico de fase I/II en curso en Estados Unidos que explorará el uso de sistemas alternativos de navegación estereotáctica para simplificar la colocación de catéteres para infusiones de AMT-130. Este estudio se llevará a cabo en dos etapas e incluirá hasta 18 pacientes adicionales aleatorizados que recibirán la dosis más alta de 6×1013 vg. uniQure espera completar la inscripción de pacientes en esta tercera cohorte a finales de 2023.

El estudio europeo de fase Ib/II abierto de AMT-130 inscribirá a 15 pacientes con enfermedad de Huntington de manifestación temprana en dos cohortes de dosis. La cohorte de dosis baja, compuesta por seis pacientes, finalizó su inscripción en marzo de 2022. Junto con el estudio estadounidense, el estudio europeo pretende establecer la seguridad, la prueba de concepto y la dosis óptima de AMT-130 para pasar a la fase III de desarrollo o a un estudio de confirmación en caso de que sea factible una vía de registro acelerada. 

El AMT-130 es el primer programa clínico de uniQure centrado en el sistema nervioso central (SNC) que incorpora su sistema patentado miQURE® plataforma.

Sobre la enfermedad de Huntington

La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo hereditario poco frecuente que provoca síntomas motores, como la corea, y anomalías de comportamiento y deterioro cognitivo, lo que se traduce en una degradación física y mental progresiva. La enfermedad es una afección autosómica dominante con una expansión de la repetición CAG causante de la enfermedad en el primer exón del gen de la huntingtina que conduce a la producción y agregación de una proteína anormal en el cerebro. A pesar de la clara etiología de la enfermedad de Huntington, no hay terapias aprobadas actualmente para retrasar la aparición o ralentizar la progresión de la enfermedad.

Acerca de uniQure

uniQure está cumpliendo la promesa de la terapia génica: tratamientos únicos con resultados potencialmente curativos. Aprovechamos nuestra plataforma tecnológica modular y validada para hacer avanzar rápidamente un tubería de terapias génicas propias para tratar a pacientes con hemofilia B, enfermedad de Huntington, epilepsia del lóbulo temporal refractaria, enfermedad de Fabry y otras enfermedades. www.uniQure.com

Declaraciones prospectivas de uniQure
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas. Todas las declaraciones que no sean hechos históricos son declaraciones prospectivas, que a menudo se indican con términos como "anticipar", "creer", "podría", "estimar", "esperar", "objetivo", "intención", "esperar", "puede", "planear", "potencial", "predecir", "proyectar", "debería", "hará" y expresiones similares. Las declaraciones prospectivas se basan en las creencias y suposiciones de la dirección y en la información de que dispone la dirección sólo en la fecha de este comunicado de prensa. Estas afirmaciones de carácter prospectivo incluyen, entre otras, las siguientes: si podremos evaluar los datos de un mayor número de pacientes o durante un período más largo durante el estudio en curso; si los datos completos de seguridad y eficacia del ensayo clínico de fase I/II estarán disponibles para las cohortes 1 y 2 en el primer semestre de 2023 o en algún momento; si 16 pacientes o algún paciente del ensayo clínico recibirán una administración de dosis más alta de AMT-130; si iniciaremos una tercera cohorte en el ensayo clínico de fase I/II en curso en EE.Si el estudio europeo establecerá la seguridad, la prueba de concepto o la dosis óptima de AMT-130 para avanzar en el desarrollo de la fase III o en un estudio de confirmación o para cualquier propósito; y si será posible o estará disponible una vía de registro acelerado. Nuestros resultados reales podrían diferir materialmente de los previstos en estas declaraciones prospectivas por muchas razones, incluyendo, sin limitación, los riesgos asociados con el impacto de la pandemia de COVID-19 en curso en nuestra empresa y la economía y el sistema de salud en general, nuestras actividades de desarrollo clínico y las de nuestros colaboradores, los resultados clínicos, los acuerdos de colaboración, las reorganizaciones corporativas y los cambios estratégicos, la supervisión reglamentaria, la comercialización de productos y las reclamaciones de propiedad intelectual, así como los riesgos, incertidumbres y otros factores descritos bajo el título "Factores de riesgo" en los documentos bursátiles periódicos de uniQure, incluido su informe anual en el formulario 10-K presentado el 25 de febrero de 2022 y el informe trimestral en el formulario 10-Q presentado el 2 de mayo de 2022. Dados estos riesgos, incertidumbres y otros factores, usted no debe confiar indebidamente en estas declaraciones prospectivas, y no asumimos ninguna obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas, incluso si se dispone de nueva información en el futuro. 

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