Mensaje de uniQure a la comunidad de enfermos de Huntington


Estimados miembros de la Comunidad de Enfermos de Huntington,


Esta mañana, uniQure emitió un comunicado de prensa que incluía una actualización de nuestro ensayo clínico de
AMT-130 (el nombre del fármaco del estudio) para la enfermedad de Huntington (EH.) Tras una breve pausa
anunció el pasado mes de agosto en el registro de pacientes en el nivel de dosis más alta en el estudio europeo de fase
I/II de AMT-130, el Consejo de Supervisión de la Seguridad de los Datos (DSMB) del ensayo ha
recomendó que la inscripción del paciente se reanudara con esta dosis más alta. Esto significa que la
Un grupo independiente de médicos expertos en EH examinó toda la información disponible.
y consideró que la relación riesgo-beneficio del AMT-130 merecía la pena.


Las porciones europea y estadounidense de este programa clínico están diseñadas para evaluar la seguridad y
tolerabilidad del AMT-130, además de ayudar a determinar la dosis óptima (qué cantidad del
medicamento) para pasar a un ensayo clínico de fase avanzada. El estudio también servirá como
evaluación de la capacidad de AMT-130 para disminuir la proteína huntingtina y cualquier efecto relacionado que esto pudiera
sobre la enfermedad.


Este pasado verano, uniQure tuvo conocimiento de algunas reacciones graves inesperadas poco después de que
la administración de AMT-130 en el grupo de dosis más altas del ensayo. En ese momento, el DSMB se reunió
y decidieron pausar la inscripción en el grupo de dosis más altas para investigar los eventos de seguridad y
determinar las posibles medidas paliativas. Tras una investigación exhaustiva, el DSMB levanta la pausa ya que
antes mencionado. Encontrará más detalles en el comunicado de prensa de uniQure publicado esta mañana. Se trata de
Es importante señalar que todos los eventos de seguridad inesperados en los tres pacientes se han resuelto completamente.


Queremos expresar nuestra más profunda gratitud a los pacientes, las familias y los centros clínicos que han contribuido a este proyecto.
se unió a nosotros en nuestro viaje para investigar AMT-130 como un posible tratamiento para la EH. Sin su
participación, nuestra misión de ofrecer terapias transformadoras no sería posible. Buscamos
Esperamos seguir trabajando con la comunidad EH y continuaremos compartiendo actualizaciones sobre
el programa clínico AMT-130.


Atentamente,


Daniel Leonard
Director Senior de Defensa Global del Paciente, uniQure

Ver el documento aquí.


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