Prilenia logra la última visita de un paciente en el estudio clínico de fase 3 PROOF-HD para la enfermedad de Huntington

PROOF-HD es el único estudio en fase avanzada de la enfermedad de Huntington que se centra en la progresión clínica; los resultados preliminares se esperan para principios del segundo trimestre de 2023.

NAARDEN, Países Bajos y WALTHAM, Massachusetts, 28 de marzo de 2023 - Prilenia Therapeutics B.V.PROOF-HD, una compañía biotecnológica en fase clínica centrada en la urgente misión de desarrollar nuevas terapias para ralentizar la progresión de las enfermedades neurodegenerativas y los trastornos del neurodesarrollo, ha anunciado hoy que el último participante en PROOF-HD, un estudio global de fase 3 en la enfermedad de Huntington (EH), ha completado la última visita prevista del período de tratamiento ciego, marcando la finalización del estudio principal. Casi todos los pacientes elegibles (98%) decidieron continuar en la extensión abierta de PROOF-HD. Los resultados principales del estudio PROOF-HD se esperan para principios del segundo trimestre de 2023.

El estudio PROOF-HD se ha llevado a cabo con el Grupo de Estudio de Huntington (HSG)líder mundial en investigación clínica para HD y valioso colaborador de Prilenia.

"Hay una necesidad urgente de tratamientos que puedan alterar el curso de la EH y llevar esperanza a las personas y familias afectadas por la enfermedad", dijo el Dr. Michael R. Hayden, CEO y Fundador de Prilenia. "Nuestro equipo está trabajando con diligencia para ofrecer a la comunidad resultados de primera línea lo antes posible. Damos las gracias al Huntington Study Group y a sus socios, a los investigadores del estudio y, lo que es más importante, a los participantes en el estudio y a sus familias por su contribución a esta importante investigación." 

PROOF-HD es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la seguridad y eficacia de pridopidina (45 mg dos veces al día durante 65 a 78 semanas), un agonista oral, altamente selectivo y potente del receptor sigma-1 (S1R), en individuos con EH. El objetivo del estudio es evaluar la capacidad de pridopidina para preservar la capacidad funcional de las personas con EH, con un criterio de valoración primario de un cambio desde el inicio en la puntuación de la Escala Unificada de Valoración de la Enfermedad de Huntington-Capacidad Funcional Total (UHDRS-TFC) a las 65 semanas. En el ensayo participaron 499 personas y se llevó a cabo en EE.UU., Canadá, Austria, República Checa, Francia, Alemania, Italia, Países Bajos, Polonia, España y Reino Unido. El estudio se completó a tiempo y según lo previsto.

Acerca de la Pridopidina

La pridopidina (45 mg dos veces al día) es un agonista de S1R oral, altamente selectivo y potente, en fase de investigación, que ha mostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad similar al placebo en los estudios clínicos realizados hasta la fecha. La proteína S1R está altamente expresada en el cerebro y la médula espinal, donde regula varios procesos clave que suelen verse alterados en diversas enfermedades neurodegenerativas. La activación del S1R por la pridopidina estimula múltiples vías celulares, como la autofagia, el transporte axonal, la producción de energía mitocondrial y la homeostasis del calcio, que son esenciales para la función y la supervivencia neuronales y pueden tener efectos neuroprotectores.

Prilenia cuenta con la designación de medicamento huérfano para la pridopidina en la EH y la ELA en EE.UU. y la UE. Además, la pridopidina ha recibido la designación de Vía Rápida por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la EH.

Acerca de Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Fundado en 1993 en Rochester, NY, el Huntington Study Group (HSG) es una organización sin ánimo de lucro compuesta por la primera y mayor red de colaboración del mundo de más de 800 expertos en la enfermedad de Huntington en más de 130 centros de investigación acreditados por el HSG en todo el mundo. HSG Clinical Research, Inc, una subsidiaria propiedad del HSG, es una organización de investigación clínica de servicio completo que se especializa en la realización de ensayos de EH. El HSG también ofrece servicios educativos para profesionales sanitarios y cuidadores sobre el tratamiento de pacientes con EH. Para más información, visite www.huntingtonstudygroup.org.

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Kristina Coppola
Jefe de Comunicación Corporativa
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