PRILENIA ANUNCIA LOS RESULTADOS DEL ESTUDIO PROOF-HD: RESULTADOS PROMETEDORES, PERO DESIGUALES

Hoy, 25 de abril, Prilenia ha anunciado los resultados del PROOF-HD ensayo clínico sobre la enfermedad de Huntington. Algunos de los participantes mostraron beneficios significativos del fármaco Pridopidina, mientras que otros no obtuvieron ningún beneficio. 

Es prometedor porque por primera vez disponemos de un fármaco que demuestra su efecto sobre la progresión de la enfermedad y los síntomas cognitivos y motores. - Es un magnífico paso adelante, afirma Astri Arnesen, Presidente de la EHA. -No obstante, el hecho de que no todos los participantes que recibieron el tratamiento tuvieran el efecto positivo, también es en cierto modo decepcionante.

¿Cuáles son los mensajes clave de los resultados del estudio Prilenia?

"Estamos avanzando en la dirección correcta", afirma el Presidente de La Asociación Internacional de HuntingtonSvein Olaf Olsen. Los resultados del estudio Prilenia sugieren que su enfoque terapéutico es seguro y que tiene beneficios en medidas clínicas importantes, como los síntomas motores y cognitivos de la EH.

No obstante, es importante tener en cuenta que el estudio ha demostrado que no se obtiene la mejoría/efecto deseado de la Pridopidina sobre los síntomas de la EH si se mezcla con otros medicamentos, como los neurolépticos. "Pero también hay que darse cuenta de que la Pridopidina no es un fármaco diseñado para tratar todas las consecuencias que conlleva la enfermedad de Huntington", dice Svein Olaf Olsen.

Además, el ensayo de Prilenia no alcanzó su criterio de valoración principal, que era una mejora de la capacidad funcional medida por la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington-Capacidad Funcional Total, y tampoco alcanzó un criterio de valoración secundario clave, que era una mejora en la Escala Compuesta Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington. La empresa sugiere que la falta de un efecto significativo en estos criterios de valoración puede estar relacionada con los otros medicamentos que toman los participantes en el ensayo.

En un comunicado de prensa del 25 de abril, Prilenia informa:

• Los análisis preespecificados en PROOF-HD, excluyendo a los pacientes que tomaban neurolépticos y corea, mostraron beneficios y mejoras clínicamente significativos y nominalmente significativos desde el inicio de pridopidina en comparación con placebo en las medidas de resultado de progresión de la enfermedad, motoras y cognitivas.
• Q-Motor, una medida objetiva de la función motora, mostró efectos beneficiosos sólidos para los participantes tratados con pridopidina en PROOF-HD en varios puntos temporales.
• Tanto en el ensayo PROOF-HD como en el ensayo HEALEY ALS Platform, la pridopidina fue bien tolerada y no se produjeron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.
• Sin embargo, el criterio de valoración primario de PROOF-HD (Escala Unificada de Valoración de la Enfermedad de Huntington-Capacidad Funcional Total) y el criterio de valoración secundario clave (Escala Compuesta Unificada de Valoración de la Enfermedad de Huntington) no alcanzaron significación estadística, y el efecto quedó enmascarado por la medicación concomitante.
• La empresa está comprometida con el avance de la pridopidina en la enfermedad de Huntington y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

¿Qué significa esto para la comunidad EH? ¿Llegaremos a tener un medicamento en el mercado?

"Es demasiado pronto para sacar una conclusión final", dice Svein Olaf Olsen. "La EH es una enfermedad compleja, con múltiples e impactantes características. El hecho de que Pridopidine no mostrara mejoras en todos los frentes, significa que la compañía no está completamente satisfecha con el resultado. Pero quizá las expectativas eran un poco altas. Así pues, no obtendremos un fármaco que resuelva todos los síntomas de la EH o que sea capaz de detener la enfermedad, pero puede que consigamos un medicamento que ayude, por ejemplo, a aliviar algunos de los cambios cognitivos o motores asociados a la enfermedad. Y esto es una buena noticia", dice Olsen.

"Esto es similar a la búsqueda de tratamientos para el cáncer, ya que todavía no se tiene una pastilla que ayude con todos los tipos de cáncer. Pero estamos en proceso de desarrollar nuevos fármacos terapéuticos para la EH. Estamos en camino", añade Olsen.

¿Está decepcionado? 

"En absoluto. Esperaba algo más. Yo, como todos mis amigos, esperaba "¡El corte final!" "La solución definitiva". Estoy convencido de que algún día se conseguirá una pastilla o una inyección para curar la EH, pero quizás al principio el tratamiento de la EH será más como una mezcla de diferentes fármacos y conseguiremos medicamentos que no sean adecuados para todo el mundo. Lo más importante del comunicado de prensa de Prilenia es que tenemos un medicamento que puede ser útil. Y seguro que la empresa seguirá trabajando duro para que el fármaco salga al mercado", concluye Svein Olaf Olsen.