PTC Therapeutics presenta datos provisionales positivos del ensayo clínico PIVOT-HD en pacientes con enfermedad de Huntington

21 de junio de 2023

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- DReducción de los niveles de proteína Huntingtina (HTT) en sangre, dependiente de la dosis, a las 12 semanas. –
- Perfil de tolerabilidad favorable sin acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento o Picos NfL – 

- Conferencia telefónica y webcast 21 de junio^st a las 8:00 am EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 de junio de 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha compartido hoy datos provisionales de la porción de 12 semanas del estudio de fase 2 PIVOT-HD de PTC518 en pacientes con enfermedad de Huntington (EH). El estudio demostró una disminución dependiente de la dosis de los niveles de proteína Huntingtina (HTT) en células de sangre periférica, alcanzando una reducción media de 30% en los niveles de HTT mutante en el nivel de dosis de 10mg. Además, la exposición al PTC518 en el líquido cefalorraquídeo (LCR) fue igual o superior a los niveles plasmáticos de fármaco no unido.

El tratamiento con PTC518 también demostró ser bien tolerado, sin acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento, ni informes de neuropatía periférica o toxicidades limitantes de la dosis. Además, no se produjeron picos de proteína de cadena ligera de neurofilamentos (NfL) en el LCR relacionados con el tratamiento, con una tendencia general a la disminución de los niveles de NfL en el LCR tras 12 semanas de tratamiento con PTC518.

"Estamos muy satisfechos con los alentadores datos del análisis provisional de PIVOT-HD, que demuestran una disminución de la HTT dependiente de la dosis, una exposición deseada al LCR y un perfil de tolerabilidad favorable sin evidencia de acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento ni picos de NfL en el LCR", declaró el Dr. Matthew Klein, Consejero Delegado de PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD es un estudio global controlado con placebo y consta de dos partes: una fase inicial de 12 semanas controlada con placebo y centrada en la farmacología y el efecto farmacodinámico del PTC518, seguida de una parte de 9 meses controlada con placebo. El estudio incluirá inicialmente dos niveles de dosis, 5 miligramos y 10 miligramos, con la posibilidad de incluir un tercer nivel de dosis de hasta 20 miligramos.

Conferencia telefónica y webcast de hoy 
PTC celebrará hoy una conferencia telefónica a las 8:00 am EDT para comentar esta noticia. Para acceder a la llamada por teléfono, por favor pulse aquí para inscribirse y se le facilitarán los datos de conexión. Para evitar retrasos, recomendamos a los participantes que se conecten 15 minutos antes del inicio de la conferencia. Se puede acceder a la conferencia por Internet en la sección de inversores de la página web de PTC en https://ir.ptcbio.com/events-presentations. La repetición de la llamada estará disponible aproximadamente dos horas después de su finalización y se archivará en el sitio web de la empresa durante los 30 días siguientes a la llamada.

Acerca de PTC518
PTC está desarrollando un tratamiento potencial para la enfermedad de Huntington basado en nuestra tecnología de plataforma de empalme. El PTC518, una pequeña molécula que puede tomarse por vía oral, reduce la producción de la proteína Huntingtina mutada que conduce a la lesión y muerte de la neurona, lo que resulta en la progresión de la enfermedad. La pequeña molécula biodisponible por vía oral penetra en la barrera hematoencefálica, es selectiva, titulable y no efluye, propiedades clave para la diferenciación.

Acerca de la enfermedad de Huntington
La enfermedad de Huntington (EH) es un trastorno genético hereditario poco frecuente del sistema nervioso central.¹ Está causada por un gen defectuoso. Este gen produce una proteína, llamada Huntingtina, que interviene en el funcionamiento de las células nerviosas del cerebro (neuronas). Cuando el gen es defectuoso, produce una proteína Huntingtina anormal (o mutada) que es tóxica y causa daño y muerte neuronal.² La EH suele presentarse en personas de entre 30 y 40 años. Los síntomas pueden aparecer antes, lo que se denomina EH juvenil.^2,3 También hay casos de EH infantil, cuando los síntomas se desarrollan en niños menores de 10 años.² Aunque los síntomas varían de una persona a otra, la enfermedad afecta principalmente al cerebro y da lugar a movimientos anormales, dificultades para hablar, tragar y caminar, así como a otra serie de síntomas, como conductuales, cognitivos y motores. ^4,5 Aunque hay terapias aprobadas para síntomas específicos de la enfermedad, actualmente no existe cura para la EH y no hay fármacos aprobados que retrasen la aparición o ralenticen la progresión de la enfermedad.

Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica mundial centrada en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de medicamentos clínicamente diferenciados que aportan beneficios a los pacientes con trastornos poco frecuentes. La capacidad de PTC de innovar para identificar nuevas terapias y comercializar productos a escala mundial es la base que impulsa la inversión en una sólida y diversificada cartera de medicamentos transformadores. La misión de PTC es proporcionar acceso a los mejores tratamientos para pacientes que tienen pocas o ninguna opción terapéutica. La estrategia de PTC consiste en aprovechar su sólida experiencia científica y clínica y su infraestructura comercial mundial para hacer llegar las terapias a los pacientes. PTC cree que esto le permite maximizar el valor para todas sus partes interesadas. Para saber más sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, Instagram, LinkedIn y Twitter en @PTCBio.

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Referencias:

1. Organización Mundial de la Salud, 2020. 8A01.10 Enfermedad de Huntington. Disponible en: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Consultado en octubre de 2021.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

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FUENTE PTC Therapeutics, Inc.