Científicos del Instituto Weizmann de Israel han publicado los resultados de un estudio con animales muy prometedor para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Han descubierto que dos pequeñas moléculas, llamadas SPI-24 y SPI-77, pueden reducir eficazmente la expresión de la huntingtina mutante en el cerebro sin afectar a la expresión normal del gen. Estos compuestos atraviesan la barrera hematoencefálica, por lo que son adecuados para su administración directa en el cerebro por vía oral o subcutánea.
En un modelo de ratón, la administración de SPI-24 y SPI-77 produjo mejora de las funciones motoras y emocionales y retraso de la progresión de la enfermedad. Es importante destacar que el uso a largo plazo no ha mostrado efectos secundarios adversos ni cambios globales en la expresión génica.
Al anunciar los resultados, la profesora Rivka Dikstein, del Instituto Weizmann, declaró: "Estos hallazgos sugieren que los SPI son superiores a otros enfoques de reducción de la Htt en términos de selectividad del alelo mutante, métodos de administración (sin cirugía) y coste". Svein Olaf Olsen, Presidente del IHA, acogió con satisfacción los resultados: "Es una gran noticia. Aunque es pronto, estos hallazgos son tremendamente importantes y darán una enorme esperanza a las familias con EH."
Enlace al comunicado de prensa: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease
Enlace al artículo de investigación: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y
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