La FDA concede a uniQure la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT)

Hoy estamos muy contentos en la comunidad Huntington. El anuncio de Uniqure de que la empresa ha recibido el premio Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT)

"La designación para la terapia génica en investigación AMT-130 en la enfermedad de Huntington es más que prometedora", afirma el Presidente de la IHA, Svein Olaf Olsen. La 'licencia' de la RMAT se basa en tres criterios. El tercer criterio es el que observamos en la familia Huntington, es decir, que los resultados obtenidos hasta ahora en el ensayo deben ser prometedores. Sabemos que el anuncio y la decisión de la FDA se basan en 29 personas que han participado en un ensayo clínico en el que se ha inyectado directamente en el cerebro y en la zona donde el Huntington 'hace estragos' al principio del desarrollo de la enfermedad. Hemos tenido muchos contratiempos a lo largo de los años. 

"Esperemos que el anuncio de uniQure sea el principio de una buena respuesta de la industria farmacéutica. De hecho, nos la merecemos", afirma Svein.

Al hacer el anuncio, Daniel Leonard, Director Senior de Defensa Global del Paciente en uniQure dijo: "¡Estamos deseando continuar nuestra colaboración con la comunidad EH para hacer avanzar el programa AMT-130 lo más rápidamente posible!"

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