En el mes 12, la Huntingtina mutante (mHTT) en sangre se redujo en 22% y 43% respectivamente para dosis de 5mg y 10mg. Un resultado similar se observó en el líquido cefalorraquídeo, donde mHTT se redujo en 21% y 43% respectivamente, para dosis de 5mg y 10mg. Además, el tratamiento con PTC518 dio lugar a una notable ralentización de la progresión de los síntomas motores en el mes 12, según la puntuación motora total (empeoramiento de 2,0 puntos con 5 mg y de 1,3 puntos con 10 mg frente al empeoramiento de 4,9 puntos con placebo).
El presidente de la IHA, Svein Olaf Olsen, afirma: "¡Son noticias realmente emocionantes! Es fantástico ver resultados de esta magnitud, y más aún porque PTC518 es un medicamento oral fácil de administrar y con una tolerabilidad favorable. Enhorabuena y gracias a PTC Therapeutics por el trabajo que están realizando. Esperamos con impaciencia su estudio de eficacia de fase 3. No puede ser lo bastante pronto. No puede ser lo bastante pronto".
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