Wave Life Sciences ha anunciado hoy los resultados positivos de SELECT-HD, nuestro ensayo de fase 1b/2a controlado con placebo que evalúa la terapia en investigación WVE-003. Estos resultados demuestran que WVE-003 reduce selectivamente la proteína huntingtina tóxica mutante (mHTT) y preserva la proteína huntingtina sana de tipo salvaje (wtHTT) en personas con enfermedad de Huntington.
Resultados del ensayo
En el análisis, se comparó a los participantes tratados con tres dosis intratecales de 30 mg de WVE-003
cada 8 semanas a los participantes que recibieron placebo y observaron lo siguiente:
- Disminución significativa y duradera de mHTT de hasta 46%.
- Preservación de la salud, wtHTT.
- En general, WVE-003 fue seguro y bien tolerado.
- Correlación estadísticamente significativa de la disminución de mHTT con la ralentización de la pérdida de caudado, que
es un biomarcador de imagen predictivo de los resultados clínicos. - Si bien este estudio no tenía la potencia necesaria para los resultados clínicos, la ralentización del declive fue
observado para la puntuación motora total (TMS).
¿Y ahora qué?
Basándose en el éxito del estudio SELECT-HD, los próximos pasos para WVE-003 se informarán mediante reuniones
con los reguladores para discutir la vía de desarrollo de WVE-003, que incluirá una posible
aprobación acelerada, así como un estudio de extensión abierto (OLE) para SELECT-HD.
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