"Estamos muy satisfechos con estos nuevos datos que demuestran una ralentización estadísticamente significativa y dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad de Huntington y la disminución de NfL en el LCR a los 24 meses", declaró Walid Abi-Saab, M.D., director médico de uniQure. "Creemos que éste es el primer ensayo clínico de cualquier medicamento en investigación para la enfermedad de Huntington que muestra pruebas de un posible beneficio clínico a largo plazo y la reducción de un marcador clave de la neurodegeneración. Además, dada la administración única de AMT-130, estamos en una posición única para seguir acumulando resultados de pacientes a más largo plazo de los estudios de fase I/II para apoyar el beneficio terapéutico emergente. Esperamos celebrar una reunión RMAT inicial y multidisciplinar con la FDA a finales de este año para discutir el potencial de desarrollo clínico acelerado de AMT-130."
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