IROS, Prilenia y la Asociación Internacional de la Enfermedad de Huntington colaboran en el primer ensayo de la enfermedad de Huntington (EH) en la región MENA

• Un ensayo histórico pretende llevar la pridopidina, un nuevo tratamiento innovador para la enfermedad de Huntington (EH), a los pacientes de la región.
• Esto ayudará a aumentar la concienciación sobre la EH y proporcionará datos muy valiosos sobre posibles tratamientos para pacientes con esta enfermedad neurodegenerativa rara, progresiva y, en última instancia, mortal.

Abu Dhabi, EAU; 19 de junio de 2024: IROS, una organización de investigación por contrato con sede en Abu Dhabi (parte del grupo M42), se ha asociado con Prilenia Therapeutics, una empresa de biotecnología en fase clínica, y la Asociación Internacional de la Enfermedad de Huntington (IHA) para planificar el primer ensayo clínico de la enfermedad de Huntington (EH) en los EAU y la región MENA, utilizando el fármaco en investigación de Prilenia, la pridopidina.

En presencia de Su Excelencia Mansoor Ibrahim Al Mansouri, Presidente del Departamento de Salud - Abu Dhabi (DoH) y del Dr. Fahed Al Marzooqi, Director Adjunto de Operaciones del Grupo M42, el acuerdo fue firmado en el stand del DoH durante la Convención Internacional BIO de San Diego por Islam ElTantawy, Director General de IROS, el Dr. Michael Hayden, Director General de Prilenia y Svein Olaf Olsen, Presidente de la IHA.

En consonancia con las aspiraciones sanitarias de Abu Dhabi para la atención de las enfermedades raras genéticas, las tres organizaciones que colaboran en el estudio clínico en consideración, tienen como objetivo aumentar la concienciación sobre la EH y ayudar a traer tratamientos innovadores para apoyar a los pacientes y sus familias. Este esfuerzo forma parte del Proyecto NADER (Evaluación de Necesidades y Desarrollo Terapéutico para Enfermedades Raras), respaldado por el DoH, que se centra en evaluar las necesidades y desarrollar tratamientos para las enfermedades raras.

La EH afecta aproximadamente a cinco de cada 100.000 personas en todo el mundo y provoca movimientos anormales, problemas psiquiátricos y un grave deterioro cognitivo. Causada por una mutación en el gen de la huntingtina, provoca la degeneración de las neuronas del cerebro. A medida que avanza, las personas pierden gradualmente la capacidad de mantener un empleo, gestionar las finanzas y llevar a cabo actividades cotidianas esenciales, incluido el cuidado personal o tareas domésticas sencillas. La EH no suele notificarse ni diagnosticarse correctamente, sobre todo en la región de Oriente Medio y Norte de África, por lo que el ensayo es vital para aumentar la concienciación y mejorar los resultados de los pacientes.

La Dra. Asma Ibrahim Al Mannaei, Directora Ejecutiva del Centro de Investigación e Innovación del DoH, ha declarado: "Como reflejo de nuestro compromiso de abordar los retos sanitarios mundiales y acelerar las soluciones innovadoras, el Departamento de Salud - Abu Dhabi se enorgullece de ser testigo del lanzamiento del primer ensayo clínico de la región sobre la enfermedad de Huntington. Abu Dhabi sigue encabezando iniciativas de ciencias de la vida como parte de sus prioridades para mejorar la concienciación y la gestión de las enfermedades raras, mejorando así los resultados de la asistencia sanitaria para los pacientes en el Emirato y más allá."

El Dr. Fahed Al Marzooqi, Director Adjunto de Operaciones del Grupo M42, ha declarado: "Esta colaboración aporta esperanza a la comunidad afectada por la enfermedad de Huntington. Existe una necesidad crucial de más investigación y datos sobre la enfermedad de Huntington en los EAU y la región MENA, así como la necesidad de garantizar que sus poblaciones estén debidamente representadas en los ensayos clínicos. En M42, estamos comprometidos con la prestación de atención especializada y la formación de las asociaciones adecuadas para mejorar la prestación de asistencia sanitaria. El ensayo previsto representaría un paso importante para arrojar luz sobre la "enfermedad oculta" y aumentar la concienciación a nivel nacional y mundial."

Svein Olaf Olsen, Presidente de la IHA, ha declarado: "Es la primera vez que se prevé realizar un ensayo clínico sobre la enfermedad de Huntington en la región; esta colaboración con IROS y Prilenia ayudará a comprender mejor la enfermedad. Desafortunadamente, muchas personas con EH son diagnosticadas erróneamente con Parkinson o con una enfermedad mental, lo que conduce a frustraciones significativas y a una disminución de la calidad de vida tanto para los pacientes como para sus familias. Al centrarnos en la enfermedad de Huntington, estamos dando un paso importante para aumentar la concienciación sobre las enfermedades cerebrales, al tiempo que exploramos oportunidades para retrasar su progresión y mejorar la calidad de vida de las personas con trastornos genéticos. Gracias a este ensayo, podemos empezar a transformar la esperanza en realidad para los pacientes con enfermedades cerebrales. Esto cambiará las reglas del juego en toda la región EAU/MENA".

Islam ElTantawy, Director General de IROS, dijo: "Encontrar e inscribir a los pacientes adecuados es fundamental para el éxito de cualquier ensayo clínico, pero es un obstáculo especialmente importante cuando se trata de enfermedades raras como el Huntington. Nuestra asociación con Prilenia Therapeutics y la Asociación Internacional de la Enfermedad de Huntington, donde podemos aprovechar sus profundas conexiones dentro de la comunidad de Huntington, garantizará que lleguemos y reclutemos eficazmente a las personas que más necesitan estos tratamientos."

"La pridopidina es un agonista selectivo y potente del receptor sigma-1 con propiedades neuroprotectoras. En estudios clínicos, ha demostrado beneficios consistentes en medidas independientes que son importantes para los pacientes y sus familias. Estas medidas incluyen la función diaria, la cognición y la progresión motora y clínica en personas con EH. Nuestra esperanza es que esta colaboración pueda ayudar en el proceso de llevar este nuevo tratamiento innovador a aquellas personas con EH en los EAU y la región MENA que necesitan nuevas opciones", dijo el Dr. Michael R. Hayden, CEO de Prilenia.

Del 30 de mayo al 6 de junio, una delegación de alto nivel de Abu Dhabi, encabezada por Su Excelencia Mansoor Ibrahim Al Mansoori, Presidente del DoH, viajó a Estados Unidos para mostrar las oportunidades de asociación del emirato y explorar la colaboración con organizaciones líderes en investigación y desarrollo, fabricación e innovación. La delegación inició su misión en Filadelfia, donde se reunió con socios existentes y nuevos para fomentar la colaboración con las principales instituciones de investigación educativa, organismos gubernamentales y gigantes de la tecnología sanitaria. La misión transnacional concluyó en San Diego, coincidiendo con la participación de Abu Dhabi en la BIO International Convention 2024, destacando el crecimiento y desarrollo del emirato en la industria biotecnológica. El evento incluyó debates en profundidad, intercambio de conocimientos y experiencia, así como colaboraciones exploradas en tecnología sanitaria, ciencias de la vida e innovación.

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Acerca de IROS

IROS, que forma parte del grupo M42, una potencia mundial de la salud basada en la tecnología, es una organización de investigación clínica (CRO) pionera con sede en los Emiratos Árabes Unidos dedicada a promover la excelencia en la investigación clínica y las pruebas en el mundo real. Su misión es aprovechar las tecnologías de vanguardia para innovar en el campo de la salud e impulsar avances en la investigación clínica. Mediante la realización de investigaciones de alta calidad y el logro de conocimientos innovadores, IROS pretende mejorar la vida de los pacientes y dar forma al panorama sanitario.

La completa oferta de IROS abarca todos los ámbitos terapéuticos, lo que la sitúa como líder en investigación médica regional. Con un equipo de expertos de alto calibre comprometidos con la precisión, IROS ofrece tanto soluciones de servicio completo como servicios a medida para satisfacer las necesidades únicas de sus socios. La organización integra continuamente las últimas tecnologías y técnicas para impulsar la innovación y la excelencia.

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M42 es la primera empresa mundial de tecnología sanitaria comprometida con el futuro sostenible de la salud. La empresa, con sede en Abu Dhabi, está transformando vidas mediante soluciones innovadoras que resuelven los problemas sanitarios y de diagnóstico más críticos del mundo. Aprovechando tecnologías médicas y de datos únicas, como la genómica y la inteligencia artificial, M42 ofrece soluciones sanitarias personalizadas, precisas y preventivas del más alto nivel para cambiar radicalmente el panorama sanitario mundial.

M42 cuenta con más de 20 000 empleados y más de 450 instalaciones en 26 países. Creada en 2022, tras la unión de G42 Healthcare y Mubadala Health, M42 combina tecnologías sanitarias punteras con instalaciones sanitarias de vanguardia para ofrecer soluciones, servicios y cuidados sanitarios de primera clase.

El grupo M42 incluye, entre otros, a Diaverum, Cleveland Clinic Abu Dhabi, Imperial College London Diabetes Centre y Moorfields Eye Hospital Abu Dhabi.

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