El PTC518 es un medicamento oral que reduce la producción de la proteína Huntingtina mutada, causante de la progresión de la enfermedad. Los programas con designación Fast Track pueden beneficiarse de interacciones tempranas con la FDA y optar a una revisión prioritaria y una aprobación acelerada. Esto sigue a la publicación de los datos provisionales de 12 meses del estudio de fase 2 de PTC, que mostraron que los participantes que recibieron PTC518 tuvieron una reducción dependiente de la dosis de hasta 43% de proteína Huntingtina mutada en la sangre.
"La concesión de la designación Fast Track al programa PTC518 respalda aún más el potencial de PTC518 para proporcionar una terapia modificadora de la enfermedad a los pacientes con enfermedad de Huntington", dijo Matthew B. Klein, M.D., Consejero Delegado de PTC Therapeutics.
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1 comentarios
jose torres · noviembre 26, 2024 a las 1:40 pm
Que buena noticia. Por fin se hace realidad la ayuda para esta terrible enfermedad