PTC Therapeutics firma un acuerdo global de licencia y colaboración con Novartis para el programa PTC518 de la enfermedad de Huntington

2 de diciembre de 2024

- PTC recibirá $1.0B en efectivo al cierre -
- PTC tiene derecho a recibir hasta $1,9B en hitos de desarrollo, regulación y ventas -
- PTC compartirá beneficios en EE.UU. y regalías escalonadas de dos dígitos sobre las ventas netas fuera de EE.UU. -
- Novartis asumirá el desarrollo global, la fabricación y las responsabilidades comerciales tras la finalización de la parte controlada con placebo del estudio PIVOT-HD en curso -
- PTC celebrará una conferencia telefónica el 2 de diciembre de 2024, a las 8:30 am EST-.

WARREN, N.J., 2 de diciembre de 2024 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha anunciado hoy la firma de un acuerdo exclusivo global de licencia y colaboración con Novartis Pharmaceuticals Corporation, una filial de Novartis AG (NYSE: NVS), para su programa PTC518 para la enfermedad de Huntington, que incluye moléculas relacionadas. En virtud del acuerdo, PTC recibirá un pago inicial de 1.400 millones de PTT, hasta 1.900 millones de PTT en hitos de desarrollo, reglamentarios y de ventas, una participación en los beneficios en EE.UU. y cánones escalonados de dos dígitos sobre las ventas fuera de EE.UU..

"PTC518 es la principal terapia oral modificadora de la enfermedad en desarrollo para la enfermedad de Huntington y los aspectos económicos de este acuerdo son coherentes con la promesa de este tratamiento", dijo Matthew B. Klein, M.D., Consejero Delegado de PTC Therapeutics. "Esta colaboración combina la experiencia de PTC en el desarrollo de terapias de empalme de moléculas pequeñas con la experiencia de Novartis en el desarrollo global y la comercialización de terapias neurocientíficas. Estamos muy contentos de colaborar con Novartis para acelerar el potencial de PTC518 para los cientos de miles de pacientes con EH en todo el mundo que necesitan una terapia diseñada para ser bien tolerada y una terapia eficaz que modifique la enfermedad". PTC utilizará los ingresos de esta transacción para ampliar nuestra plataforma de splicing, así como para apoyar las actividades comerciales y de desarrollo de la cartera."

"La enfermedad de Huntington es una dolencia familiar devastadora y mortal. Este acuerdo con PTC pretende reforzar nuestra cartera de productos neurocientíficos y refleja nuestro enfoque estratégico y nuestro compromiso de explorar enfoques nuevos y potencialmente transformadores para enfermedades neurodegenerativas con grandes necesidades no cubiertas", dijo Vas Narasimhan, Consejero Delegado de Novartis. "Esperamos aprovechar nuestra experiencia en enfermedades neurodegenerativas y nuestra experiencia en la EH con la intención de avanzar en esta potencial primera terapia oral en su clase para la comunidad de la EH."

PTC518 se descubrió a partir de la plataforma de splicing validada de PTC y actualmente se está estudiando en el ensayo en curso de fase 2 PIVOT-HD. Los resultados provisionales comunicados en junio de 2024 demostraron que el tratamiento con PTC518 producía una reducción duradera y dependiente de la dosis de los niveles de proteína Huntingtina mutante (HTT) en sangre y líquido cefalorraquídeo (LCR), así como señales tempranas de beneficio dependiente de la dosis en mediciones clínicas clave a los 12 meses.¹ Es importante destacar que el PTC518 sigue demostrando un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable.¹

Novartis asumirá la responsabilidad del desarrollo, la fabricación y la comercialización de PTC518, tras la finalización de la parte controlada con placebo de PIVOT-HD, que se espera que tenga lugar en la primera mitad de 2025.  

Las empresas compartirán los beneficios y las pérdidas en EE.UU., a razón de 40/60 (40% PTC y 60% Novartis).

El cierre de la transacción está sujeto a las condiciones habituales de cierre, incluida la autorización reglamentaria. Las partes prevén que el acuerdo se cierre en el primer trimestre de 2025.