UniQure anuncia su alineación con la FDA en los elementos clave de la vía de aprobación acelerada del AMT-130

Ayer, uniQure emitió un comunicado de prensa en el que anunciaba su alineación con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en los elementos clave de una vía de aprobación acelerada para el programa AMT-130 de uniQure en la enfermedad de Huntington. Los puntos clave son los siguientes:

- La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) está de acuerdo en que los datos de los estudios de Fase I/II en curso comparados con un control externo de historia natural pueden servir como base principal para una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para Aprobación Acelerada.

- La FDA está de acuerdo en que la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS) puede servir como criterio de valoración clínico intermedio para la Aprobación Acelerada.

Puede leer el comunicado de prensa completo aquí.