UniQure anuncia la designación por la FDA de AMT-130 como terapia innovadora para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

~ Designación de Terapia Innovadora basada en pruebas clínicas de ensayos de Fase I/II que muestran una ralentización significativa de la progresión de la enfermedad ~

~ Actualización normativa adicional y orientación sobre la presentación de la solicitud de licencia biológica 

prevista para el segundo trimestre de 2025 ~ 

LEXINGTON, Mass. y AMSTERDAM, 17 de abril de 2025(GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), empresa líder en terapia génica que desarrolla terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de Terapia Innovadora a AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, un trastorno neurodegenerativo hereditario poco frecuente para el que actualmente no se dispone de terapias modificadoras de la enfermedad. Esta designación se suma a las de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT), Medicamento Huérfano y Vía Rápida, todas ellas concedidas anteriormente por la FDA al AMT-130.

"Recibir la designación de Terapia Innovadora subraya tanto la urgente necesidad de tratamientos eficaces para la enfermedad de Huntington como los alentadores datos provisionales que demuestran que AMT-130 tiene el potencial de ralentizar la progresión de la enfermedad", afirmó Walid Abi-Saab, M.D., director médico de uniQure. "Es un poderoso reconocimiento de la promesa del AMT-130 y del importante progreso que hemos realizado. Valoramos profundamente el compromiso continuo de la FDA con el avance de terapias génicas innovadoras para pacientes con necesidades críticas no cubiertas, y esperamos trabajar estrechamente con la agencia para llevar AMT-130 a la comunidad de pacientes con enfermedad de Huntington lo antes posible."

La designación de Terapia Innovadora está respaldada por los datos clínicos de los ensayos de fase I/II en curso de AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. En julio de 2024, uniQure presentó datos provisionales a los 24 meses que mostraban una ralentización dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad basada en el cUHDRS de los pacientes tratados en comparación con una historia natural ponderada por la propensión. Hasta la fecha, un total de 45 pacientes han recibido AMT-130.

La designación de Terapia Innovadora tiene por objeto acelerar el desarrollo y la revisión de candidatos terapéuticos en fase de investigación destinados a tratar una enfermedad grave y cuyas pruebas clínicas preliminares indiquen que el medicamento puede suponer una mejora sustancial con respecto al tratamiento disponible en uno o varios criterios de valoración clínicamente significativos. En general, las pruebas clínicas preliminares deben mostrar una clara ventaja sobre el tratamiento disponible. Un medicamento que reciba la designación de Terapia Innovadora puede optar a todas las características de la designación Fast Track, orientación intensiva sobre un programa eficiente de desarrollo de medicamentos y el compromiso de la FDA con la participación de altos directivos.¹.

Leer el comunicado de prensa completo aquí.

como