Prilenia y Ferrer informan sobre el proceso regulador europeo de la Pridopidina para la enfermedad de Huntington

25 de julio de 2025

NAARDEN, Países Bajos & WALTHAM, Mass. y BARCELONA, España-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. y Ferrer han anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la denegación de la solicitud de autorización de comercialización de pridopidina para la enfermedad de Huntington (EH).

Estamos decepcionados, pero no desanimados en nuestro compromiso de llevar a los pacientes lo que creemos que es una terapia eficaz y exploraremos todas las opciones en colaboración con los reguladores.

Prilenia y Ferrer están centrados en llevar pridopidina a las personas con EH y esclerosis lateral amiotrófica (ELA) de todo el mundo lo antes posible. Los planes a corto plazo consisten en iniciar un estudio mundial potencialmente de registro de la EH, para confirmar los resultados observados anteriormente con pridopidina, y un estudio mundial pivotal de fase 3 de la ELA, cuyo reclutamiento se espera que comience lo antes posible.

Acerca de la pridopidina

La pridopidina (45 mg dos veces al día) es un potente y selectivo agonista de los receptores sigma-1 (S1R) administrado por vía oral que estimula mecanismos neuroprotectores clave a menudo alterados en enfermedades neurodegenerativas como la EH y la ELAi.

En el amplio programa de desarrollo de Pridopidine participaron aproximadamente 1.600 personas, demostrando beneficios clínicamente significativos y sostenidos en la progresión de la enfermedad, la cognición, la capacidad motora y la calidad de vida de los pacientes, con un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad.

Además de la EH, la pridopidina se encuentra en la última fase de desarrollo clínico para la ELA, y Prilenia y Ferrer planean iniciar lo antes posible un único ensayo pivotal de fase 3 en ELA, basándose en los hallazgos en la población con enfermedad de progresión temprana y rápida del ensayo de fase 2 HEALEY ALS Platform Trial.

La pridopidina ha sido designada medicamento huérfano para la EH y la ELA en los EE.UU. y la UE, y ha sido designada por la FDA como medicamento de vía rápida para el tratamiento de la EHii.

Nurzigma® (pridopidina) es una marca registrada de Prilenia.

Sobre la enfermedad de Huntington

La enfermedad de Huntington (EH) es una enfermedad neurodegenerativa rara, hereditaria y autosómica dominante que provoca síntomas funcionales, motores, cognitivos y conductuales. La EH está causada por una mutación en el gen de la huntingtinaiii, y cada hijo de un progenitor con EH tiene un 50% de probabilidades de desarrollar la enfermedad.iv

La EH afecta aproximadamente a 4,88 de cada 100.000 personas en todo el mundo, con otras 300.000 personas en riesgo de desarrollar EHv,vi. Suele diagnosticarse entre los 30 y los 50 años, aunque la EH puede aparecer a cualquier edad, incluso en niños y adultos jóvenes (lo que se conoce como EH de inicio juvenil o EICH). La enfermedad progresa lentamente a lo largo de 15 a 20 años, y los pacientes van perdiendo poco a poco su capacidad para trabajar, comunicarse, desenvolverse en la vida cotidiana y cuidar de sí mismos. Esta discapacidad creciente conduce a la dependencia total de un cuidador y, en última instancia, a la muerte.

Los únicos tratamientos disponibles actualmente para la EH se centran en el alivio sintomático y los cuidados paliativos, sin que nada afecte a las medidas de progresión global.

Acerca de Prilenia

Prilenia es una empresa biofarmacéutica privada impulsada por un compromiso inquebrantable con la excelencia científica y la aceleración del progreso para las personas afectadas por la enfermedad de Huntington (EH), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otros niños y adultos con trastornos neurodegenerativos. Nuestra misión es simple pero urgente: desarrollar y proporcionar un acceso sostenible a medicamentos transformadores para las personas afectadas por enfermedades neurodegenerativas devastadoras.

El 28 de abril de 2025, Prilenia firmó un acuerdo de colaboración y licencia con Ferrer para la comercialización y codesarrollo de pridopidina en Europa y otros mercados seleccionados, conservando todos los derechos de comercialización y desarrollo de pridopidina en Norteamérica, Japón y Asia-Pacífico.

La empresa está constituida en los Países Bajos y cuenta con el respaldo de importantes inversores en ciencias de la vida.

Para más información, visite www.prilenia.com y conéctate con nosotros en LinkedIn o X (Twitter).

Sobre Ferrer

En Ferrer utilizamos el negocio para luchar por la justicia social. Llevamos mucho tiempo siendo una empresa que quiere hacer las cosas de forma diferente; en lugar de maximizar la rentabilidad de los accionistas, reinvertimos gran parte de nuestros beneficios en iniciativas que devuelven a la sociedad. Devolver a donde pertenece. Vamos más allá del cumplimiento y nos guiamos por los más altos estándares de sostenibilidad, ética e integridad. Por ello, desde 2022 somos una B Corp.

Fundada en Barcelona en 1959, Ferrer ofrece soluciones transformadoras para enfermedades potencialmente mortales en más de cien países. En consonancia con nuestro propósito, nos centramos cada vez más en las enfermedades pulmonares vasculares e intersticiales y en los trastornos neurológicos raros en adultos y niños. Nuestro equipo de 1.800 personas está impulsado por una convicción clara: nuestro negocio no es un fin en sí mismo, sino una forma de cambiar vidas.

Somos Ferrer. Ferrer para siempre. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. The Sigma-1 Receptor Mediates Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. Reunión anual de la AAN, 6-9 de abril de 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidine protects neurons from mutant-huntingtin toxicity via the sigma-1 receptor. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 mayo 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Genética de la enfermedad de Huntington. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalencia e incidencia de la enfermedad de Huntington: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). From Pathogenesis to Therapeutics: A Review of 150 Years of Huntington's Disease Research. Revista Internacional de Ciencias Moleculares, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

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Fuente: Prilenia Therapeutics B.V.