Skyhawk presenta datos sobre la cohorte C

A primera hora de hoy, Skyhawk proporcionó la siguiente actualización sobre la Parte C de su ensayo de Fase 1 SKY-0515.

--Carta comunitaria--

Queridos amigos y colegas de Skyhawk,

Nos complace anunciar hoy los primeros resultados provisionales de la cohorte de pacientes de la Parte C de nuestro ensayo clínico de fase 1 SKY-0515 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. A continuación se presenta el comunicado de prensa.

Como se ve en la imagen de arriba, en el día 84 los pacientes que reciben SKY-0515 demuestran reducciones dependientes de la dosis de la proteína mHTT en sangre, incluyendo 62% en la dosis oral diaria de 9 mg, con el tratamiento en curso.

El tratamiento con SKY-0515 también produce una importante reducción del ARNm de PMS1 dependiente de la dosis y demuestra una excelente penetración en el sistema nervioso central. En general, el fármaco ha sido bien tolerado en los dos niveles de dosis probados, lo que respalda la continuación del desarrollo clínico, y nuestro ensayo de fase 2/3 FALCON-HD en pacientes se está inscribiendo ahora en Australia y Nueva Zelanda.

"SKY-0515 está reduciendo la proteína mHTT hasta el punto más impresionante que hemos visto hasta ahora en pacientes y, lo que es más importante, los datos clínicos y de biomarcadores no muestran problemas de seguridad hasta ahora en ninguna de las dosis probadas", dijo Ed Wild, Profesor de Neurología del University College de Londres. "Es fantástico que también estemos observando una reducción sustancial de PMS1, lo que debería ser una potente combinación para tratar la enfermedad de Huntington a través de dos de sus mecanismos patogénicos principales. Esto es lo que parece un éxito a los 3 meses, preparando el escenario para un impacto significativo para las personas que viven con la EH en todo el mundo - para quienes un tratamiento oral reductor de la huntingtina como SKY-0515 sería verdaderamente transformador."

"La fuerza de la respuesta de los biomarcadores de SKY-0515 tras sólo 84 días de tratamiento subraya su potencial como terapia transformadora para la EH", dijo Sergey Paushkin, Director de I+D de Skyhawk Therapeutics. "Estos datos provisionales representan un hito importante para SKY-0515 y destacan el poder de la plataforma de Skyhawk para ofrecer moléculas pequeñas de primera clase para enfermedades devastadoras sin terapias aprobadas modificadoras de la enfermedad."

Skyhawk planea poner a punto una serie de nuevos fármacos para enfermedades neurológicas raras que no cuentan con terapias modificadoras de la enfermedad para finales de 2027. El primero está en vías de iniciarse a mediados de 2026.

Estamos entusiasmados con los progresos realizados para ayudar a los pacientes y agradecemos su apoyo.

Con todos nuestros mejores deseos,

Maura y el equipo Skyhawk~