ADORE-DH - Posible terapia con células madre

ADORE-DH era un ensayo en fase II de una posible terapia con células madre para la EH.

Patrocinado por AZIDUS Brasil (una organización de investigación clínica de servicio completo), este estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo tuvo como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de NestaCell® en pacientes con EH. NestaCell® es una terapia basada en células madre de la pulpa dental humana (hDPSC), que contiene células madre de la pulpa dental de dientes de leche de niños sanos. La pulpa dental es la capa más interna del diente y contiene células madre que pueden madurar y convertirse en varios tipos de células, incluyendo células nerviosas. ADORE-DH fue financiada por Cellavita, empresa desarrolladora de NestaCell®.

En este ensayo, realizado en un único centro de Brasil, se asignó aleatoriamente a 35 participantes. Los participantes fueron asignados en una proporción 2:2:1 para recibir hDPSCs a una dosis más baja (1 millón de células/kg), hDPSCs a una dosis más alta (2 millones de células/kg), o placebo. Se administraron nueve infusiones del producto del estudio por vía intravenosa durante un periodo de 11 meses. 32 participantes completaron el ensayo.

El criterio de valoración principal del ensayo fue el cambio en la Puntuación Motora Total (TMS) de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Huntington (UHDRS). Los resultados secundarios incluyeron la capacidad funcional total (CFT) de la UHDRS, la puntuación total de la corea (TCS), la lista de comprobación funcional (FC) y la cuantificación de la sustancia blanca basada en resonancia magnética (RM). La seguridad se evaluó mediante el seguimiento de los acontecimientos adversos y los parámetros de laboratorio.

Ambas dosis demostraron un perfil de seguridad favorable, sin aumento de la frecuencia de acontecimientos adversos en comparación con el placebo. No se consideró que ningún acontecimiento adverso grave estuviera relacionado con el tratamiento.

Ambas dosis mostraron mejoras en la UHDRS-TMS en comparación con el placebo, y el grupo de dosis más alta también mostró mejoras en la UHDRS-TFC. Se observaron mejoras adicionales en el TCS y la FC. El análisis por resonancia magnética indicó una tendencia hacia un deterioro más lento de la sustancia blanca y gris del sistema nervioso central en los participantes tratados.

En general, NestaCell® fue bien tolerado y mostró mejoras en los resultados motores y funcionales en pacientes con EH. Está previsto realizar un ensayo de fase III para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo en un grupo de participantes más amplio.