uniQure presenta novedades normativas sobre AMT-130 para la enfermedad de Huntington

3 de noviembre de 2025

Estimada comunidad de enfermos de Huntington,

Hoy hemos emitido un comunicado de prensa en el que anunciamos que uniQure recibió comentarios de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) durante una reciente reunión previa a la solicitud de licencia biológica (BLA) en relación con AMT-130, una terapia génica en investigación para la enfermedad de Huntington (EH). La FDA define una BLA como “una presentación completa a la FDA solicitando la aprobación para distribuir comercialmente un producto biológico”. La reunión previa a la BLA tiene por objeto que la empresa y la FDA se pongan de acuerdo sobre los requisitos y expectativas de la solicitud.

Aunque no se han recibido las actas definitivas de la reunión, uniQure cree que la FDA indicó que los datos del estudio en curso de fase I/II de AMT-130 en comparación con un control externo ya no pueden servir como base principal para la presentación de una BLA. Aunque ahora no está claro el calendario de presentación de la BLA para AMT-130, uniQure sigue plenamente comprometido a trabajar con la FDA para determinar el mejor camino a seguir para llevar AMT-130 a los pacientes y sus familias.

“Estamos sorprendidos por la respuesta preliminar de la FDA en la reunión previa a la BLA, que supone un cambio drástico con respecto a la orientación que la FDA proporcionó en noviembre de 2024, donde acordó que los datos de los estudios de Fase I/II en curso, comparados con un control externo de historia natural, pueden servir como base principal para la presentación de una BLA bajo la vía de Aprobación Acelerada”, dijo Matt Kapusta, director ejecutivo de uniQure. “Esta noticia es inesperada, y estamos realmente decepcionados por las personas que viven con la EH, que no tienen opciones de tratamiento para esta devastadora enfermedad. Creemos firmemente que AMT-130 puede proporcionar un beneficio sustancial a los pacientes, y seguimos plenamente comprometidos a trabajar con la FDA para determinar el mejor camino a seguir para llevar rápidamente AMT-130 a los pacientes y sus familias en los EE.UU.”.”

Entendemos lo difícil que será para los pacientes y sus familias escuchar esta noticia inesperada, les aseguramos que trabajaremos incansablemente para colaborar con la FDA para establecer un camino a seguir para AMT-130. Hemos colaborado con la comunidad EH a lo largo de todo este programa de desarrollo clínico, y estamos profundamente agradecidos por esa colaboración. Seguiremos comunicándonos de forma transparente y colaborando con la comunidad a medida que superemos esta difícil situación.

Si tiene más preguntas, no dude en enviar un correo electrónico a medinfo@uniqure.com o llame al 1-866-520-1257.

Atentamente, Daniel Leonard Director Ejecutivo de Defensa Mundial del Paciente

-Comunicado de prensa-

3 de noviembre de 2025

LEXINGTON, Mass. y AMSTERDAM, Nov. 03, 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), una compañía líder en terapia génica que avanza en terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunció hoy que recibió comentarios de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) durante una reciente reunión previa a la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) con respecto a AMT-130, una terapia génica en investigación para la enfermedad de Huntington (EH).

Aunque todavía no se han recibido las actas definitivas de la reunión, en base a las discusiones mantenidas en la misma, uniQure cree que la FDA ya no está de acuerdo en que los datos de los estudios de fase I/II de AMT-130 en comparación con un control externo, según los protocolos preespecificados y los planes de análisis estadístico compartidos con la FDA antes de los análisis, puedan ser adecuados para proporcionar la evidencia principal en apoyo de una presentación de BLA. Este es un cambio clave con respecto a las comunicaciones previas con la FDA en múltiples reuniones de tipo B durante el año pasado. Por consiguiente, no está claro el calendario de presentación de la BLA para AMT-130..

uniQure espera recibir las actas definitivas en los 30 días siguientes a la reunión y tiene previsto interactuar urgentemente con la FDA para encontrar una vía que permita la aprobación acelerada y oportuna del AMT-130.

La FDA concedió a AMT-130 la designación de Terapia Innovadora basada en los datos de los estudios de fase I/II en comparación con controles externos en abril de 2025 y la designación de Terapia Avanzada de Medicamentos Regenerativos (RMAT) en mayo de 2024.

“Estamos sorprendidos por la respuesta de la FDA en la reciente reunión previa a la BLA, que supone un cambio drástico respecto a la orientación que la FDA proporcionó en noviembre de 2024 de que los datos de los estudios de Fase I/II en curso, comparados con un control externo de historia natural, pueden servir como base principal para la presentación de una BLA bajo la vía de Aprobación Acelerada”, dijo Matt Kapusta, director ejecutivo de uniQure. “Esta noticia es inesperada, y estamos realmente decepcionados por las personas que viven con la EH, que no tienen opciones de tratamiento modificador de la enfermedad para esta enfermedad devastadora. Creemos firmemente que AMT-130 tiene el potencial de aportar beneficios sustanciales a los pacientes, y seguimos plenamente comprometidos a trabajar con la FDA para determinar el mejor camino a seguir para llevar rápidamente AMT-130 a los pacientes y sus familias en los EE.UU.”.”

Además de seguir colaborando con la FDA en el avance del AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, uniQure tiene previsto avanzar paralelamente en las conversaciones con otras agencias reguladoras, incluidas las de la Unión Europea y el Reino Unido.

Acerca de uniQure

uniQure está cumpliendo la promesa de la terapia génica: tratamientos únicos con resultados potencialmente curativos. La aprobación de la terapia génica de uniQure para la hemofilia B -un logro histórico basado en más de una década de investigación y desarrollo clínico- representa un hito importante en el campo de la medicina genómica y marca el comienzo de un nuevo enfoque terapéutico para los pacientes con hemofilia. uniQure avanza ahora en una línea de terapias génicas patentadas para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Huntington, epilepsia refractaria del lóbulo temporal, ELA, enfermedad de Fabry y otras enfermedades graves. www.uniQure.com

Declaraciones prospectivas de uniQure

Este comunicado de prensa contiene previsiones de futuro. Todas las declaraciones que no sean hechos históricos son declaraciones prospectivas, que a menudo se indican con términos como “anticipar”, “creer”, “podría”, “establecer”, “estimar”, “esperar”, “objetivo”, “pretender”, “esperar con interés”, “puede”, “planear”, “potencial”, “predecir”, “proyectar”, “buscar”, “debería”, “hará”, “haría” y expresiones similares y sus negativos. Las declaraciones prospectivas se basan en las creencias y suposiciones de la dirección y en la información de que dispone la dirección en la fecha de este comunicado de prensa. Entre los ejemplos de estas previsiones se incluyen, sin que la enumeración sea exhaustiva, las afirmaciones relativas a: los planes de la empresa para hacer progresar la AMT-130 en EE.UU., incluidos los planes de la empresa para interactuar con la FDA con el fin de encontrar una vía para la aprobación acelerada y oportuna de AMT-130 y poner rápidamente AMT-130 a disposición de los pacientes y sus familias en los EE.UU.el calendario y el resultado de las interacciones reguladoras con respecto al programa AMT-130, incluidos los planes de la empresa para avanzar en las conversaciones con otras agencias reguladoras, incluidas las de la Unión Europea y el Reino Unido, en paralelo con las conversaciones reguladoras con la FDA; la recepción de las actas definitivas de la reunión previa al BLA con la FDA en un plazo de 30 días a partir de la reunión; el calendario de la presentación de la BLA de AMT-130 por parte de la Sociedad; la creencia de la Sociedad de que la FDA ya no está de acuerdo en que los datos de los estudios de fase I/II de AMT-130 en comparación con un control externo puedan ser adecuados para proporcionar la prueba principal en apoyo de la presentación de una BLA; y el potencial de AMT-130 para aportar un beneficio sustancial a los pacientes. Los resultados reales de la empresa podrían diferir sustancialmente de los previstos en estas declaraciones prospectivas por muchas razones. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros riesgos relacionados con los ensayos clínicos de fase I/ll de AMT-130 de la Sociedad, incluido el riesgo de que dichos ensayos no puedan demostrar datos suficientes para respaldar un mayor desarrollo clínico o la aprobación reglamentaria; el riesgo de que se disponga de más datos de pacientes que den lugar a una interpretación diferente a la derivada de los datos de primera línea; los riesgos relacionados con las interacciones de la Sociedad con las autoridades reguladoras, que pueden afectar al inicio, el calendario y el progreso de los ensayos clínicos y las vías de aprobación reguladora; si las mediciones que la Sociedad está evaluando se consideran mediciones sólidas y sensibles de la progresión de la enfermedad; si la designación RMAT, la designación Breakthrough Therapy o cualquier vía acelerada, en caso de concederse, conducirán a la aprobación reguladora; la capacidad de la empresa para llevar a cabo y financiar un estudio de fase III o de confirmación del AMT-130 en caso necesario; la capacidad de la empresa para seguir creando y manteniendo la infraestructura y el personal necesarios para alcanzar sus objetivos; la eficacia de la empresa en la gestión de los ensayos clínicos y los procesos normativos actuales y futuros; la capacidad de la empresa para demostrar los beneficios terapéuticos de sus candidatos a terapia génica en los ensayos clínicos; el desarrollo y la aceptación continuos de las terapias génicas; la capacidad de la empresa para obtener, mantener y proteger su propiedad intelectual; y la capacidad de la empresa para financiar sus operaciones y obtener capital adicional cuando sea necesario y en condiciones aceptables. Estos riesgos e incertidumbres se describen con más detalle en el apartado “Factores de riesgo” de los documentos que la Sociedad presenta periódicamente ante la Comisión del Mercado de Valores de Estados Unidos (SEC), incluido su Informe Anual en el Formulario 10-K presentado ante la SEC el 27 de febrero de 2025, sus Informes Trimestrales en el Formulario 10-Q presentados ante la SEC el 9 de mayo de 2025 y el 29 de julio de 2025, y en otros documentos que la Sociedad presenta periódicamente ante la SEC. Teniendo en cuenta estos riesgos, incertidumbres y otros factores, no debería depositar una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas y, salvo que lo exija la ley, la Empresa no asume ninguna obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas, incluso si se dispone de nueva información en el futuro.

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