Novedades de LoQus23

LoQus23 Therapeutics es una empresa biotecnológica que investiga fármacos de moléculas pequeñas que podrían detener la expansión patogénica de tripletes que es la causa y el motor de la enfermedad de Huntington (EH), la distrofia miotónica tipo 1 y otras enfermedades de expansión de tripletes. Hoy han anunciado que han propuesto y están desarrollando el LQT-23, un fármaco candidato con un potencial revolucionario para ralentizar o detener la progresión de la EH.

Anteriormente, en 2024, LoQus23 anunció financiación y un enfoque en el desarrollo de una serie de inhibidores de MutSβ, con planes para entrar en la clínica en 2026. Ahora, han nominado oficialmente a LQT-23 como su candidato principal, el inhibidor más avanzado y potente hasta el momento, con datos preclínicos que demuestran que bloquea la expansión somática en modelos de EH. También tienen previsto presentar la IND/CTA a finales de este año, lo que indica que están preparados para realizar los primeros ensayos en humanos.

La nominación de LQT-23 como nuestro candidato a desarrollo es un momento significativo para LoQus23 y reafirma nuestra estrategia de avanzar en nuestra línea de inhibidores de MSH3/MutSβ para transformar la vida de los pacientes".

Dr. David Reynolds, Director General de LoQus23

-COMUNICADO DE PRENSA

LoQus23 Therapeutics designa a LQT-23 como primer fármaco oral candidato para la enfermedad de Huntington

• LQT-23 es un potente inhibidor alostérico de molécula pequeña, altamente diferenciado y primero en su clase, de MSH3/MutSβ
• Mecanismo de acción único con potencial para ralentizar o detener la progresión de la EH.

CAMBRIDGE, Inglaterra, 6 de enero de 2026 /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), una empresa biotecnológica que investiga fármacos de moléculas pequeñas que podrían detener la expansión patogénica de tripletes que es la causa y el motor de la enfermedad de Huntington (EH), la distrofia miotónica tipo 1 y otras enfermedades de expansión de tripletes, anuncia hoy que ha nominado, y está progresando, LQT-23, un fármaco candidato que tiene un potencial innovador para ralentizar o detener la progresión de la EH.

Se ha demostrado que la reparación de los desajustes del ADN es un factor clave en la EH y otras enfermedades causadas por repeticiones de tripletes. Las pruebas convergentes de la genética humana, los estudios post-mortem y la investigación mecanística identifican a MSH3/MutSβ como la diana más prometedora de la vía de reparación de los desajustes del ADN. Sin embargo, la proteína es una diana muy difícil para la intervención terapéutica con moléculas pequeñas.

Aprovechando su profundo conocimiento de la vía y de la enfermedad, LoQus23 ha establecido una plataforma de ensayos y múltiples series de pequeñas moléculas inhibidoras de MutSβ. LQT-23 representa un avance innovador en la modulación de MutSβ para el tratamiento de la EH, empleando un nuevo mecanismo de acción para inhibir esta compleja diana. LQT-23 es el inhibidor alostérico de molécula pequeña más avanzado y potente de MutSβ hasta la fecha.

El Dr. David Reynolds, Consejero Delegado de LoQus23 Therapeutics, comentó: “La nominación de LQT-23 como nuestro candidato a desarrollo es un momento significativo para LoQus23 y reafirma nuestra estrategia de avanzar en nuestra cartera de inhibidores de MSH3/MutSβ para transformar la vida de los pacientes. Quiero rendir homenaje a la dedicación de nuestro equipo, que ha trabajado incansablemente durante muchos años para identificar este candidato para una diana tan difícil, y esperamos poder avanzar hasta su presentación IND/CTA a finales de este año.”

El Dr. Cyrus Mozayeni, Presidente del Consejo de Administración de LoQus23, añadió: “MSH3/MutSβ es la diana más prometedora y mejor validada para la EH, pero ha sido difícil de medicar. El equipo ha hecho progresos excepcionales desde la financiación en 2024, y la nominación de LQT-23 como nuestro candidato principal de desarrollo subraya nuestra profunda experiencia en el dominio, al tiempo que posiciona a LoQus23 a la vanguardia de las terapias emergentes para el tratamiento de la EH.”

Los estudios preclínicos de LQT-23 han demostrado una modulación potente y selectiva de MSH3/MutSβ que conduce a un bloqueo sólido de la expansión somática en sistemas celulares y modelos animales de EH. El desarrollo preclínico continuará hasta 2026.

La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo autosómico dominante para el que actualmente no existe ningún tratamiento aprobado que modifique la enfermedad y que cuenta con 30.000 pacientes sólo en Estados Unidos. Mediante la expansión somática, LoQus23 espera ralentizar o incluso detener la aparición y progresión de la enfermedad de Huntington. En 2024, LoQus23 anunció el cierre con éxito de su ronda de financiación de serie A de 35 millones de libras liderada por Forbion, junto con los inversores existentes SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund y Novartis Venture Fund.

Notas a los editores

Acerca de LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 es una empresa de biotecnología con sede en Cambridge, Reino Unido, que desarrolla inhibidores de expansión somática de moléculas pequeñas para el tratamiento de la enfermedad de Huntington y otras enfermedades de expansión de tripletes repetidos. La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo autosómico dominante para el que no existe actualmente ningún tratamiento aprobado que modifique la enfermedad y que cuenta en la actualidad con 30.000 pacientes sólo en Estados Unidos.

El enfoque de LoQus23 tiene el potencial de detener la inestabilidad del ADN y, por tanto, ralentizar la neurodegeneración en estas enfermedades. LoQus23 se centra en el uso de un enfoque basado en la estructura para diseñar fármacos de moléculas pequeñas, que pueden ofrecer una administración más cómoda que otros enfoques. Los fármacos orales de moléculas pequeñas tienen un sólido historial en el tratamiento de enfermedades cerebrales complejas y resultan más cómodos para los pacientes que otras modalidades avanzadas de tratamiento. El programa principal de LoQus23, un potente inhibidor alostérico de moléculas pequeñas de MSH3, parte del complejo MutSβ, está entrando en fase de desarrollo preclínico.

LoQus23 cuenta con un equipo de liderazgo altamente experimentado, construido sobre la ciencia de clase mundial. Fue creada originalmente en 2019 por el Dr. David Reynolds, la Dra. Caroline Benn y la Dra. Ruth McKernan CBE, FMedSci, Emprendedores Residentes en el Fondo SV Health Investors’ Dementia Discovery, que también actuó como inversor inicial semilla. En octubre de 2024, la empresa cerró con éxito una ronda de financiación de serie A de 35 millones de libras liderada por Forbion, junto con los inversores existentes SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund y Novartis Venture Fund.

Para más información, visite www.loqus23.com