uniQure anuncia una reunión con la FDA

9 de enero de 2026 7:05 AM EST

uniQure anuncia que tiene prevista una reunión de tipo A con la FDA

LEXINGTON, Mass. y AMSTERDAM, 09 de enero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), empresa líder en terapia génica que desarrolla terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunció hoy que se ha programado una reunión de tipo A con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés). UU (FDA, por sus siglas en inglés) para discutir el paquete de datos de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA, por sus siglas en inglés) para apoyar la aprobación acelerada de AMT-130, la terapia génica en investigación de la Compañía para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.

“Matt Kapusta, director ejecutivo de uniQure, ha declarado: ”Esperamos mantener un debate constructivo con la FDA para llegar a una resolución oportuna sobre la vía de aprobación acelerada del AMT-130“. La comunidad de la enfermedad de Huntington, incluidos pacientes y médicos, ha destacado la profunda necesidad médica no cubierta y la importancia del acceso oportuno a terapias potencialmente modificadoras de la enfermedad, como AMT-130. Seguimos profundamente comprometidos con el acceso de los pacientes, al tiempo que trabajamos para lograr una resolución oportuna sobre la vía de aprobación acelerada de AMT-130”. Seguimos profundamente comprometidos con el acceso de los pacientes mientras continuamos colaborando estrechamente con la FDA."

La Empresa espera proporcionar una actualización reglamentaria tras la recepción de las actas oficiales de la reunión.

Acerca de uniQure

uniQure está cumpliendo la promesa de la terapia génica: tratamientos únicos con resultados potencialmente curativos. La aprobación de la terapia génica de uniQure para la hemofilia B -un logro histórico basado en más de una década de investigación y desarrollo clínico- representa un hito importante en el campo de la medicina genómica y marca el comienzo de un nuevo enfoque terapéutico para los pacientes con hemofilia. uniQure avanza ahora en una línea de terapias génicas patentadas para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Huntington, epilepsia refractaria del lóbulo temporal, ELA, enfermedad de Fabry y otras enfermedades graves. www.uniQure.com

Declaraciones prospectivas de uniQure

Este comunicado de prensa contiene previsiones de futuro. Todas las declaraciones que no sean hechos históricos son declaraciones prospectivas, que a menudo se indican con términos como “anticipar”, “creer”, “podría”, “establecer”, “estimar”, “esperar”, “objetivo”, “pretender”, “esperar con interés”, “puede”, “planear”, “potencial”, “predecir”, “proyectar”, “buscar”, “debería”, “hará”, “haría” y expresiones similares, así como los negativos de dichos términos. Las declaraciones prospectivas se basan en las creencias y suposiciones de la dirección y en la información de que dispone la dirección en la fecha de este comunicado de prensa. Ejemplos de estas previsiones son, entre otros, las afirmaciones siguientes: los planes de la empresa de celebrar una reunión de tipo A con la FDA y trabajar para lograr una resolución oportuna en relación con una vía de aprobación acelerada para el AMT-130; el AMT-130 como terapia potencialmente modificadora de la enfermedad; y los planes de la empresa de proporcionar una actualización reglamentaria tras la recepción de las actas oficiales de la reunión de tipo A programada. Los resultados reales de la Sociedad podrían diferir sustancialmente de los previstos en estas declaraciones prospectivas por muchas razones. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros los riesgos relacionados con los ensayos clínicos de fase I/ll de AMT-130 de la Sociedad, incluido el riesgo de que dichos ensayos no puedan demostrar datos suficientes para respaldar un mayor desarrollo clínico o la aprobación reglamentaria; el riesgo de que la FDA concluya finalmente que dichos ensayos no son adecuados y están bien controlados para proporcionar las pruebas primarias que respalden una BLA; el riesgo de que se disponga de más datos de pacientes que den lugar a una interpretación diferente a la derivada de los datos de primera línea; los riesgos relacionados con las interacciones de la empresa con las autoridades reguladoras, que pueden afectar al inicio, el calendario y el progreso de los ensayos clínicos y las vías de aprobación reguladora; si las mediciones que la empresa está evaluando se consideran mediciones sólidas y sensibles de la progresión de la enfermedad; si la designación RMAT, la designación Breakthrough Therapy o cualquier vía acelerada, en caso de concederse, conducirán a la aprobación reglamentaria; la capacidad de la Sociedad para llevar a cabo y financiar un estudio de fase III o de confirmación del AMT-130 en caso necesario; la capacidad de la Sociedad para seguir creando y manteniendo la infraestructura y el personal necesarios para alcanzar sus objetivos; la eficacia de la Sociedad en la gestión de los ensayos clínicos y los procesos reglamentarios actuales y futuros; la capacidad de la empresa para demostrar los beneficios terapéuticos de sus candidatos a terapia génica en los ensayos clínicos; el desarrollo y la aceptación continuos de las terapias génicas; la capacidad de la empresa para obtener, mantener y proteger su propiedad intelectual; y la capacidad de la empresa para financiar sus operaciones y obtener capital adicional cuando sea necesario y en condiciones aceptables. Estos riesgos e incertidumbres se describen con más detalle en el apartado “Factores de riesgo” de los documentos que la Sociedad presenta periódicamente ante la Comisión del Mercado de Valores de Estados Unidos (SEC), incluido su Informe Anual en el Formulario 10-K presentado ante la SEC el 27 de febrero de 2025, sus Informes Trimestrales en el Formulario 10-Q presentados ante la SEC el 9 de mayo de 2025, el 29 de julio de 2025 y el 10 de noviembre de 2025 y en otros documentos que la Sociedad presenta ante la SEC periódicamente. Teniendo en cuenta estos riesgos, incertidumbres y otros factores, no debería depositar una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas y, salvo que lo exija la ley, la Empresa no asume ninguna obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas, incluso si se dispone de nueva información en el futuro.

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