Sarepta Therapeutics anuncia la aprobación de la solicitud de ensayo clínico para SRP-1005, su tratamiento en investigación para la enfermedad de Huntington

Se espera que el primer estudio clínico en humanos de SRP-1005, conocido como INSIGHTT, comience en el segundo trimestre de 2026.

CAMBRIDGE, Massachusetts -(BUSINESS WIRE)-4 de febrero de 2026- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy que Medsafe, la Autoridad de Seguridad de Medicamentos y Dispositivos Médicos de Nueva Zelanda, ha otorgado la aprobación para su solicitud de ensayo clínico (CTA) para el Estudio SRP-1005-101, también conocido como INSIGHTT. Sarepta espera iniciar este primer ensayo clínico en humanos de SRP-1005 (anteriormente ARO-HTT) en el segundo trimestre de 2026. SRP-1005 es un pequeño ARN interferente (siARN) terapéutico en investigación para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.

INSIGHTT es un estudio de fase 1, multicéntrico, de escalada de dosis que evaluará la seguridad y tolerabilidad de la dosificación subcutánea de SRP-1005 en aproximadamente 24 participantes. SRP-1005 aprovecha un enfoque avanzado de TfR1 (proteína receptora de transferrina 1) que utiliza la unión a antígenos de fragmentos monovalentes (fAb) diseñados para una administración eficaz en el sistema nervioso central. La administración subcutánea tiene por objeto evitar la saturación del receptor de transferrina y lograr una penetración constante y robusta a través de la barrera hematoencefálica. Los datos preclínicos con SRP-1005 han demostrado el potencial de reducción significativa de la proteína en regiones cerebrales profundas clave, incluidos el putamen y el caudado, así como las cortezas temporal y frontal.

Acerca de la enfermedad de Huntington La enfermedad de Huntington (EH) es un trastorno neurodegenerativo hereditario poco frecuente y, en última instancia, mortal, que se transmite de generación en generación en las familias afectadas. La EH está causada por una mutación en el gen de una proteína llamada huntingtina, o HTT, que conduce al deterioro progresivo de las células nerviosas del cerebro, afectando a la cognición, el movimiento y el comportamiento. En EE.UU., unas 40.000 personas padecen EH sintomática, y otras 200.000 son portadoras de la mutación genética y corren el riesgo de desarrollar síntomas. Los síntomas suelen aparecer entre los 30 y los 50 años y empeoran con el tiempo, y cada hijo de un progenitor afectado tiene una probabilidad 50% de heredar la enfermedad. En la actualidad no existe cura conocida ni tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados que aborden la causa subyacente.

Acerca de la plataforma siRNA de Sarepta

La plataforma de siRNA de nueva generación de Sarepta se centra en terapias de administración crónica para enfermedades neurodegenerativas y pulmonares e incluye tratamientos en investigación para:

• Distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)
• Distrofia miotónica tipo 1 (DM1)
• Ataxia espinocerebelosa tipo 2 (SCA2)
• Fibrosis pulmonar idiopática (FPI)
• Enfermedad de Huntington (EH)

Sarepta también está llevando a cabo programas preclínicos para la ataxia espinocerebelosa de tipo 1 (SCA1) y la ataxia espinocerebelosa de tipo 3 (SCA3) y mantiene una colaboración exclusiva con Arrowhead Pharmaceuticals para desarrollar terapias para enfermedades del músculo esquelético, con planes para perseguir hasta seis objetivos de descubrimiento en trastornos musculares o del sistema nervioso central.

Acerca de Sarepta Therapeutics

Sarepta tiene una misión urgente: diseñar medicina genética de precisión para enfermedades raras que devastan vidas y truncan futuros. Ocupamos una posición de liderazgo en la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) y estamos construyendo una sólida cartera de programas en enfermedades musculares, del sistema nervioso central y cardiacas. Para más información, visite www.sarepta.com o síganos en LinkedIn, X, Instagram y Facebook.

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Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene previsiones de futuro. Cualquier afirmación contenida en este comunicado de prensa que no sea un hecho histórico puede considerarse una declaración de intenciones. Palabras como “cree”, “prevé”, “planea”, “espera”, “hará”, “pretende”, “potencial”, “posible” y expresiones similares tienen por objeto identificar las declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas incluyen declaraciones relacionadas con nuestras prioridades, tecnologías y programas de investigación y desarrollo; los beneficios potenciales de SRP-1005; y los planes e hitos esperados, incluyendo nuestra expectativa de iniciar SRP-1005 en el segundo trimestre de 2026.

Estas previsiones implican riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales escapan al control de Sarepta. Los factores de riesgo conocidos incluyen, entre otros el éxito en los ensayos preclínicos y clínicos, especialmente si se basan en una pequeña muestra de pacientes, no garantiza que los ensayos clínicos posteriores vayan a tener éxito, y los resultados de las investigaciones futuras pueden no ser coherentes con los resultados positivos anteriores o no cumplir los requisitos de aprobación reglamentaria en materia de seguridad y eficacia de los productos candidatos; es posible que algunos programas nunca avancen en la clínica o que se interrumpan por diversas razones, como que las autoridades reguladoras impongan una suspensión clínica y que nosotros suspendamos o finalicemos la investigación o los ensayos clínicos; si el número real de pacientes que padecen las enfermedades que pretendemos tratar es inferior al estimado, nuestros ingresos y nuestra capacidad de lograr rentabilidad pueden verse afectados negativamente; es posible que no podamos ejecutar nuestros planes de negocio, incluido el cumplimiento de los hitos y plazos reglamentarios previstos o planificados, los planes de desarrollo clínico y la introducción de productos en los mercados por diversas razones, como posibles limitaciones de recursos financieros y de otro tipo, limitaciones de fabricación que pueden no preverse o resolverse a tiempo, y decisiones reglamentarias, judiciales o de organismos, como las decisiones de la Oficina de Patentes y Marcas de los Estados Unidos con respecto a las patentes que cubren nuestros productos candidatos; y los riesgos identificados bajo el epígrafe “Factores de riesgo” en el último informe trimestral de Sarepta sobre el formulario 10-Q presentado ante la Comisión del Mercado de Valores (SEC), así como otros documentos presentados ante la SEC por la empresa, que le recomendamos que consulte.

Cualquiera de los riesgos anteriores podría afectar material y negativamente a la actividad empresarial, los resultados de las operaciones y el precio de cotización de las acciones ordinarias de Sarepta. Si desea una descripción detallada de los riesgos e incertidumbres a los que se enfrenta Sarepta, le recomendamos que consulte los documentos presentados por Sarepta ante la SEC. Advertimos a los inversores que no deben depositar una confianza considerable en las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa. Sarepta no asume obligación alguna de actualizar públicamente sus declaraciones prospectivas en función de acontecimientos o circunstancias posteriores a la fecha del presente, salvo que así lo exija la ley.

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Fuente: Sarepta Therapeutics, Inc.