Novartis desarrolla Votoplam en la EH: ya está disponible la información del estudio de fase 3 INVEST-HD
3 de febrero de 2026
Estimada comunidad de la enfermedad de Huntington,
Estamos encantados de compartir una actualización sobre el desarrollo de votoplam (anteriormente PTC518). Tras la revisión de los resultados del estudio de fase 2, Novartis está planificando un ensayo clínico de fase 3 para evaluar votoplam en personas con enfermedad de Huntington (EH). El nombre del estudio es INVEST-HD. La información sobre el estudio clínico de fase 3 de votoplam, INVEST-HD, se ha publicado en ClinicalTrials.gov. Este es un paso importante en la investigación clínica, y permite a la comunidad EH, a los profesionales de la salud y a las organizaciones de defensa acceder a información clave sobre el próximo estudio en un lugar de acceso público.
Acerca del estudio INVEST-HD
INVEST-HD es un ensayo clínico pivotal de fase 3 diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de votoplam, un medicamento oral en fase de investigación para la enfermedad de Huntington. El objetivo del estudio es comprobar si el votoplam ayuda a ralentizar la progresión de la enfermedad de Huntington en personas que se encuentran en las primeras fases de la enfermedad. El estudio se basa en los resultados de investigaciones anteriores, como el estudio de fase 2 PIVOT-HD. Aunque los tratamientos actuales pueden ayudar a controlar los síntomas de la EH, sigue habiendo una gran necesidad de terapias que ralenticen la progresión de la enfermedad de Huntington. Como en todos los estudios clínicos, la seguridad de los participantes es la máxima prioridad, y su salud será cuidadosamente monitorizada a lo largo de todo el estudio.
¿Qué significa que el estudio figure en ClinicalTrials.gov?
La publicación del estudio en ClinicalTrials.gov significa que los detalles importantes (como la finalidad, el diseño y los criterios generales de participación del estudio) ya están a disposición del público. A medida que avance el estudio, la lista podrá actualizarse con información adicional. El hecho de que aparezca en la lista no significa que el estudio se esté llevando a cabo en todos los lugares. Puede consultar la información del estudio INVEST-HD aquí: https://clinicaltrials.gov/study/NCT07326709
Somos conscientes del gran impacto que la enfermedad de Huntington tiene en las personas, familias y cuidadores. Los estudios de investigación como INVEST-HD sólo son posibles gracias al compromiso y la colaboración de la comunidad Huntington. Estamos profundamente agradecidos a todos los que contribuyen al avance de la investigación, ya sea a través de la participación, la defensa o el apoyo.
Novartis sigue comprometida con la transparencia, la colaboración con la comunidad EH, y compartiendo actualizaciones a medida que el desarrollo continúa. Animamos a cualquier persona interesada a revisar la información del estudio publicada en ClinicalTrials.gov y a hablar con su profesional sanitario. Si tiene alguna pregunta sobre esta información, también puede ponerse en contacto con nosotros a través del siguiente correo electrónico.
Atentamente, Equipo de Desarrollo Clínico de Votoplam en Novartis Novartis Pharmaceuticals novartis.email@novartis.com


