Harness Therapeutics propone el fármaco HRN001 para la EH y crea un Consejo Asesor Clínico

Harness Therapeutics nombra HRN001, un candidato a fármaco de primera clase para la enfermedad de Huntington, y crea un consejo clínico asesor

• HRN001 es un oligonucleótido antisentido potente y específico diseñado para estimular la regulación de FAN1, un objetivo genéticamente validado en la enfermedad de Huntington.
• Se constituye un Consejo Asesor Clínico para apoyar el avance del HRN001 hacia los primeros estudios en humanos en 2027.
• El Dr. Andy Billinton, CSO, presentará datos preclínicos en la próxima Conferencia sobre Terapéutica de la Enfermedad de Huntington de la Fundación CHDI.

Cambridge, Reino Unido, 16 de febrero de 2026:

Harness Therapeutics (‘Harness’), una empresa de biotecnología que está descubriendo dianas antes imposibles de tratar para transformar el tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas, anuncia hoy la nominación del HRN001 como su principal candidato a fármaco para la enfermedad de Huntington y la formación de un consejo asesor clínico para apoyar el avance del programa hacia la evaluación clínica.

La enfermedad de Huntington (EH) es un devastador trastorno neurodegenerativo hereditario que conduce a un deterioro cognitivo, psiquiátrico y motor progresivo, y que suele causar la muerte en los 15 años siguientes a la aparición de los síntomas. A pesar de los importantes avances en el conocimiento de la biología de la EH, en la actualidad no existen tratamientos modificadores de la enfermedad aprobados.

La EH está causada por la expansión de las repeticiones CAG en el gen de la huntingtina (HTT). La expansión somática de estas repeticiones se considera un factor clave en la aparición y progresión de la enfermedad. La nucleasa FAN1 ha surgido como uno de los objetivos más convincentes para suprimir la expansión somática, demostrando la asociación genética más fuerte con la aparición de la enfermedad en estudios de asociación de genoma completo.

Nuestro primer candidato en su clase HRN001 es un oligonucleótido antisentido potente y específico dirigido a FAN1, diseñado para impulsar la regulación controlada de esta nucleasa clave de reparación del ADN. Aprovecha la plataforma MISBA® (microRNA site blocking ASO) propiedad de Harness, que permite una regulación precisa de los niveles de la proteína diana sin riesgo de sobreexpresión.

HRN001 ha demostrado una fuerte regulación de FAN1 y una ralentización de la expansión somática en modelos de EH, así como unas características de PK y tolerabilidad favorables. El desarrollo preclínico continuará a lo largo de 2026 para apoyar la entrada clínica en 2027. Harness está explorando el potencial de la plataforma MISBA® en otros trastornos de tripletes repetidos y en una cartera más amplia de trastornos neurodegenerativos.

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Para apoyar el avance del HRN001 hacia la clínica, Harness ha creado un consejo asesor clínico (CAB) formado por destacados expertos en el campo de la EH, entre los que se incluyen:

• Dra. Irina Antonijevic (Presidenta) - Directora Médica, Trace Neuroscience
• Dra. Anne Rosser - Catedrática de Neurociencia Clínica, Universidad de Cardiff
• Dr. Jeffrey Long - Profesor de Psiquiatría y Bioestadística, University of Iowa Health Care
• Dr. Ralf Reilmann - Director Fundador y Consejero Delegado, George-Huntington-Institute
• Dr. Roger Barker - Profesor de Neurociencia Clínica, Universidad de Cambridge
• Dra. Sarah Tabrizi - Catedrática de Neurología Clínica, University College London
• Dr. William Gray - Profesor de Neurocirugía Funcional, Universidad de Cardiff

El CAB proporcionará orientación estratégica sobre desarrollo clínico, diseño de ensayos y estrategia traslacional a medida que el programa avance hacia la clínica.

El Dr. Andy Billinton, Director Científico de Harness Therapeutics, presentará el trabajo de la compañía en el campo de la EH en la próxima Conferencia Anual de CHDI sobre Terapéutica de la Enfermedad de Huntington, que tendrá lugar en Palm Springs, California, del 23 al 26 de febrero, y ofrecerá más información sobre los fundamentos científicos y los avances en el desarrollo de HRN001.

El Dr. Jan Thirkettle, Director General de Harness Therapeutics, comentó: “La nominación de HRN001 representa un hito fundamental para Harness y subraya nuestro compromiso con la comunidad de la enfermedad de Huntington. Mediante la regulación precisa de FAN1, una diana con validación genética convincente en el retraso de la aparición de la enfermedad, HRN001 representa un enfoque terapéutico diferenciado, primero en su clase, para abordar la expansión somática, un motor fundamental de la progresión de la enfermedad. La formación de un Consejo Asesor Clínico aporta al programa una profunda experiencia clínica y traslacional. El CAB trabajará en estrecha colaboración con Harness a medida que avanzamos HRN001 hacia la clínica y tratamos de ofrecer una terapia verdaderamente modificadora de la enfermedad para los pacientes y las familias que viven con la enfermedad de Huntington.”

La Dra. Irina Antonijevic, Presidenta del Consejo Asesor Clínico de Harness Therapeutics, añadió: ’FAN1 es uno de los modificadores genéticos de la enfermedad de Huntington más convincentes y validados hasta la fecha, con un claro vínculo mecánico con la expansión somática y la progresión de la enfermedad. El enfoque de Harness con HRN001 ofrece una forma novedosa y muy específica de modular terapéuticamente esta vía. Estamos deseando asesorar a la empresa en el avance del HRN001 hacia la clínica, traduciendo esta prometedora ciencia en un programa clínico que podría alterar significativamente el curso de esta devastadora enfermedad“. Detalles de la presentación de la CHDI

Título: Upregulation of FAN1 with ASOs as a potential therapeutic strategy for triplet repeat disorders Sesión: Inestabilidad somática/Reparación de desajustes Fecha: Martes 24 de febrero Presentador: Dr Andy Billinton, CSO de Harness Therapeutics

Biografías del CAC

La Dra. Irina Antonijevic (Presidenta) es una experimentada clínica y líder en el desarrollo de fármacos, ampliamente reconocida por su liderazgo en el avance de terapias innovadoras desde su desarrollo temprano hasta las fases clínicas, especialmente en áreas con grandes necesidades médicas no cubiertas, como los trastornos neurodegenerativos y psiquiátricos. Actualmente es Directora Médica de Trace Neuroscience, aportando más de tres décadas de experiencia en psiquiatría clínica, neurología, investigación académica y desarrollo de fármacos terapéuticos. La Dra. Antonijevic es licenciada en psiquiatría y neurología y cuenta con una amplia experiencia en medicina traslacional y estrategias de desarrollo clínico.

La Dra. Anne Rosser es catedrática de Neurociencia Clínica en la Universidad de Cardiff y neuróloga asesora honoraria en el Hospital Universitario de Gales, donde dirige el servicio clínico del sur de Gales para la enfermedad de Huntington. Codirige el Grupo de Reparación Cerebral de la Universidad de Cardiff, un equipo de investigación multidisciplinar centrado en el desarrollo de terapias celulares y regenerativas para enfermedades neurodegenerativas. La Dra. Rosser fue anteriormente Presidenta de la Red Europea de la Enfermedad de Huntington (EHDN) y actualmente es Presidenta del Comité Científico del Instituto Lister de Medicina Preventiva.

El Dr. Jeffrey D. Long es catedrático de Psiquiatría y Bioestadística en la Facultad de Medicina Carver de la Universidad de Iowa, donde aplica modelos estadísticos a las enfermedades neurodegenerativas, con especial énfasis en la enfermedad de Huntington. Desarrolla y perfecciona índices de progresión de la enfermedad, fundamentales para comprender las trayectorias naturales de la enfermedad y planificar ensayos clínicos. El Dr. Long también trabaja como bioestadístico jefe en estudios longitudinales financiados por los NIH, como REDICT-HD, y desempeña un papel clave como bioestadístico jefe en el Centro de Coordinación de Datos de la red de ensayos clínicos NeuroNEXT.

El Dr. Ralf Reilmann es Director Fundador y Consejero Delegado del George-Huntington-Institute (GHI) de Münster (Alemania), un instituto privado de investigación dedicado a la atención clínica y la investigación de la enfermedad de Huntington. Bajo su dirección, el Instituto participa en importantes estudios observacionales sobre la enfermedad de Huntington, como ENROLL-HD, y en ensayos clínicos que exploran terapias modificadoras de la enfermedad y enfoques de terapia génica. El Dr. Reilmann es un neurólogo certificado, ampliamente reconocido por su compromiso con la mejora de los resultados de los ensayos, la atención a los pacientes y la colaboración mundial en la investigación de la enfermedad de Huntington.

El Dr. Roger Barker es Catedrático de Neurociencia Clínica de la Universidad de Cambridge y Neurólogo Consultor Honorario del Hospital Addenbrooke de Cambridge. Es científico académico principal del Alzheimer's Research UK Drug Discovery Institute de Cambridge y asesor principal del East of England Huntington's Disease Service. Su investigación se centra en la caracterización clínica de trastornos neurodegenerativos y el desarrollo de nuevos enfoques terapéuticos, especialmente tratamientos basados en células y genes. El Dr. Barker ha dirigido y coordinado importantes programas de investigación, incluidos proyectos europeos de trasplante y ensayos con células madre para las enfermedades de Parkinson y Huntington.

La Dra. Sarah Tabrizi es catedrática de Neurología Clínica en el University College de Londres, reconocida internacionalmente por su investigación en enfermedades neurodegenerativas, en particular la enfermedad de Huntington. Desempeña varias funciones de prestigio en la comunidad neurocientífica del UCL y en las principales instituciones de investigación clínica del Reino Unido, reconocidas con numerosos premios importantes. Su trabajo ha transformado el campo de la enfermedad de Huntington, estableciendo marcos para la estadificación de la enfermedad, el desarrollo de biomarcadores y ensayos terapéuticos que sirven de modelo para otras afecciones neurodegenerativas. El enfoque de la Dra. Tabrizi, que va del laboratorio a la práctica clínica, integra profundos conocimientos biológicos con ensayos clínicos para llevar esperanza a pacientes con enfermedades antes intratables.

El Dr. William Gray es Catedrático de Neurocirugía Funcional en la Universidad de Cardiff y Neurocirujano Consultor Honorario en el Hospital Universitario de Gales. Aporta su doble experiencia en neurocirugía clínica e investigación neurocientífica, especialmente centrada en trastornos como la epilepsia, la enfermedad de Parkinson, la enfermedad de Huntington y la demencia frontotemporal. Es Director del Centro de Neuroterapias Avanzadas (ANTC), que desarrolla y administra terapias emergentes directamente en el cerebro, es el Responsable Académico de Neurocirugía en Gales y Jefe de la Unidad de Reparación Cerebral y Neuroterapias Intracraneales (BRAIN). El Dr. Gray es el Investigador Jefe en el Reino Unido del ensayo de terapia génica uniQure AMT-130 en la enfermedad de Huntington e Investigador Principal de ensayos de terapia génica en la demencia frontotemporal y la enfermedad de Parkinson. También codirige el Grupo de Trabajo ATMP de la Red Europea de la Enfermedad de Huntington y preside su Grupo de Trabajo de Administración Quirúrgica.

Acerca de Harness Therapeutics Harness Therapeutics es una empresa de biotecnología dedicada a descubrir dianas antes imposibles de tratar para transformar el tratamiento de las enfermedades neurodegenerativas. La tecnología de su plataforma MISBA® permite aumentar con precisión los niveles de las proteínas diana modulando los mecanismos que controlan la síntesis proteica. La tecnología MISBA® Duo, anunciada recientemente por Harness, permite diseñar constructos únicos que regulan simultáneamente una diana y otra a la baja. Gracias a su profundo conocimiento de la regulación postranscripcional y a sofisticados modelos basados en neuronas, el enfoque de Harness permite el tratamiento farmacológico de dianas potencialmente modificadoras de enfermedades, que no podrían abordarse mediante terapia génica u otras modalidades.

Su principal candidato en la enfermedad de Huntington, HRN001, se dirige a la nucleasa FAN1, una proteína protectora clave, que ha demostrado ralentizar la progresión de la enfermedad. Su cartera de productos también incluye programas dirigidos a objetivos de primera línea para la ELA, la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Parkinson. Harness, con sede en Cambridge (Reino Unido), ha reunido a un equipo de primer orden, respaldado por destacados expertos en neurodegeneración y biología del ARN. Entre sus principales inversores en ciencias de la vida figuran los inversores fundacionales Takeda Ventures y SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, junto con Epidarex Capital y Ono Ventures Investment.

Para más información, visite https://www.harnesstx.com/ y síguenos en LinkedIn.

Para más información, póngase en contacto con ICR Healthcare Amber Fennell, Stephanie Cuthbert, Tel: +44 20 3709 5700 Email: harnesstx@icrinc.com

Preguntas frecuentes

¿Qué es el HRN001 y cómo funciona?

HRN001 es el fármaco en fase de investigación de Harness Therapeutics para la enfermedad de Huntington. Se trata de un oligonucleótido antisentido (ASO) diseñado para aumentar selectivamente los niveles de FAN1, una proteína reparadora del ADN vinculada a una progresión más lenta de la enfermedad. HRN001 utiliza la plataforma MISBA® (microRNA site-blocking ASO), propiedad de Harness, cuyo objetivo es aumentar FAN1 de forma controlada. Al aumentar FAN1, la terapia está diseñada para ayudar a abordar la expansión somática de la repetición CAG, un proceso biológico ahora reconocido como un importante impulsor de la aparición y progresión de la enfermedad de Huntington. El HRN001 aún se encuentra en fase de desarrollo preclínico y no se ha probado en seres humanos.

¿Qué hace que FAN1 sea una diana tan importante para el tratamiento de la enfermedad de Huntington?

Los estudios genéticos han identificado a FAN1 como uno de los modificadores más potentes de la aparición de la enfermedad de Huntington descubiertos hasta la fecha. Las variaciones en el gen FAN1 se han asociado con un retraso en la aparición de la enfermedad, probablemente por sus efectos sobre la expansión somática de las repeticiones CAG en el gen de la huntingtina (HTT). Dado que se cree que la expansión somática en curso contribuye a la progresión de la enfermedad, el aumento de la actividad de FAN1 representa un nuevo enfoque de investigación que los investigadores esperan que pueda influir en la biología subyacente de la enfermedad de Huntington.

¿Es el HRN001 una terapia génica?

El HRN001 no es una terapia génica y no modifica ni edita el ADN de una persona. Está diseñado para influir en el modo en que una proteína natural se regula en las células. Los efectos de los medicamentos ASO no son permanentes y requerirían la repetición de la dosis si se demuestra su seguridad y eficacia en futuros estudios.

¿Cuándo entrará el HRN001 en los ensayos clínicos y qué se ha demostrado en los estudios preclínicos?

Harness planea que HRN001 avance hacia los primeros estudios clínicos en humanos en 2027. La investigación preclínica ha demostrado que HRN001 puede aumentar los niveles de FAN1 y ralentizar la expansión somática en modelos de laboratorio de la EH, junto con características farmacocinéticas y de tolerabilidad favorables. El desarrollo preclínico continuará a lo largo de 2026 para apoyar el posible desarrollo clínico. El CSO Andy Billinton presentará los datos preclínicos de la EH en la Conferencia sobre Terapéutica de la Enfermedad de Huntington de la Fundación CHDI el 24 de febrero de 2026. Se ha creado un consejo asesor clínico para ayudar a orientar el diseño y el desarrollo de futuros ensayos.

¿En qué se diferencia este enfoque de otras terapias para la enfermedad de Huntington en desarrollo?

Muchas terapias en fase de investigación pretenden reducir directamente los niveles de proteína huntingtina. El HRN001 adopta un enfoque diferente al aumentar FAN1, una proteína reparadora del ADN vinculada genéticamente al retraso en la aparición de la enfermedad. En lugar de dirigirse a la propia huntingtina, el programa se centra en la expansión somática, un proceso biológico clave que se cree que influye en la progresión de la enfermedad.

¿Quién podría participar en futuros ensayos clínicos?

Es demasiado pronto para definir quién puede ser elegible para los ensayos clínicos. Los criterios de elegibilidad se determinan durante la planificación del ensayo clínico y se harán públicos una vez que comiencen los estudios. Los ensayos en fase inicial suelen centrarse en la seguridad y pueden contar con un número reducido de participantes.

¿Por qué es importante este avance para la comunidad EH?

En la actualidad no existen tratamientos modificadores de la enfermedad de Huntington aprobados. El HRN001 representa un programa de investigación en fase inicial que explora una nueva forma de abordar la expansión somática, un motor fundamental de la enfermedad. Aunque todavía se encuentra en una fase temprana, el aumento de FAN1 (un objetivo genéticamente respaldado y relacionado con el retraso de la aparición de la enfermedad) puede ofrecer una estrategia potencial de modificación de la enfermedad si los futuros estudios tienen éxito.

¿Qué significa este anuncio para los pacientes que viven hoy con la enfermedad de Huntington?

Este anuncio refleja un primer paso en el desarrollo de un nuevo enfoque terapéutico potencial. El HRN001 aún no se ha sometido a ensayos clínicos y es necesario seguir investigando antes de poder determinar su seguridad o eficacia en las personas. Harness tiene previsto continuar el desarrollo preclínico con el objetivo de avanzar hacia los estudios clínicos en 2027.

¿Cómo se mantendrá informada a la comunidad?

Harness se compromete a compartir información actualizada con la comunidad afectada por la enfermedad de Huntington a medida que avance el programa. La información se compartirá a través de conferencias científicas, comunicaciones de la empresa y, si comienzan los ensayos clínicos, a través de registros públicos de ensayos clínicos y organizaciones de pacientes.