uniQure proporciona información actualizada sobre regulación

Estimada comunidad de enfermos de Huntington,

El 2 de marzo de 2026, uniQure emitió un comunicado de prensa informando de la recepción de las actas finales de la reunión de la FDA. El propósito de la reunión era discutir el paquete de datos de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para apoyar la aprobación acelerada de AMT-130, la terapia génica en investigación de uniQure en la enfermedad de Huntington.

La FDA declaró que no está de acuerdo con que los datos de los estudios de fase I/II, comparados con un control externo, sean suficientes para aportar las pruebas primarias de eficacia necesarias para respaldar una solicitud de comercialización del AMT-130. La FDA recomendó encarecidamente a uniQure que realizara un estudio de fase III prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con cirugía simulada. La FDA recomendó encarecidamente a uniQure que llevara a cabo un estudio de fase III prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con cirugía simulada. uniQure tiene la intención de seguir colaborando con la FDA en relación con las consideraciones de desarrollo de la fase III y tiene previsto solicitar una reunión de tipo B en el segundo trimestre de 2026 para seguir debatiendo posibles enfoques de diseño del estudio.

Además, también informamos a la FDA de nuestra intención de actualizar el plan de análisis estadístico de fase I/II para incluir un análisis de cuatro años, que esperamos completar en el tercer trimestre de 2026. Creemos que el seguimiento ampliado proporcionará información adicional tanto sobre la durabilidad como sobre la magnitud de los efectos del AMT-130 observados hasta ahora. Las actas de la FDA reconocen la importante necesidad insatisfecha de terapias modificadoras de la enfermedad de Huntington y afirman el compromiso de la Agencia de aplicar la flexibilidad regulatoria adecuada para ayudar a avanzar en opciones de tratamiento seguras y eficaces. Creemos que nuestros datos emergentes de Fase I/II apoyan aún más la necesidad de aplicar esta flexibilidad. También reconocemos lo esencial que es que las voces de los pacientes sigan siendo escuchadas a medida que se considera la flexibilidad regulatoria, y seguimos comprometidos a asegurar que sus perspectivas sigan siendo centrales en el camino a seguir.

Seguimos profundamente comprometidos con la comunidad EH y estamos profundamente agradecidos por el firme apoyo que habéis mostrado a lo largo de los meses y años. La urgencia que siente la comunidad es real y comprensible, y compartimos su determinación de avanzar en terapias significativas. Creemos que el AMT-130 tiene un gran potencial para ofrecer beneficios modificadores de la enfermedad. Nuestro equipo está plenamente centrado en definir la vía reglamentaria más directa y responsable para poder llevar esta terapia a los pacientes lo antes posible. Estamos impacientes por compartir actualizaciones adicionales a medida que avancen nuestras discusiones regulatorias. Si tiene alguna pregunta, envíe un correo electrónico a medinfo@uniqure.com o llame al 1-866-520-1257.

Atentamente, Daniel Leonard Director Ejecutivo de Defensa Mundial del Paciente

-COMUNICADO DE PRENSA-

uniQure presenta novedades normativas sobre AMT-130 para la enfermedad de Huntington

LEXINGTON, Mass. y AMSTERDAM, 02 de marzo de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), una compañía líder en terapia génica que avanza en terapias transformadoras para pacientes con necesidades médicas graves, anunció hoy que la compañía recibió las actas finales de la reunión de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) con respecto a una reunión de Tipo A celebrada el 30 de enero de 2026 para discutir AMT-130, una terapia génica en investigación para la enfermedad de Huntington (EH).

La FDA declaró que no está de acuerdo con que los datos de los estudios de fase I/II, comparados con un control externo, sean suficientes para aportar las pruebas primarias de eficacia necesarias para respaldar una solicitud de comercialización del AMT-130. La FDA recomendó encarecidamente a uniQure que realizara un estudio prospectivo aleatorizado, doble ciego y controlado con cirugía simulada. La FDA recomendó encarecidamente a uniQure que llevara a cabo un estudio prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con cirugía simulada. uniQure tiene la intención de seguir colaborando con la FDA en relación con las consideraciones de desarrollo de la fase III y tiene previsto solicitar una reunión de tipo B en el segundo trimestre de 2026 para seguir debatiendo posibles enfoques de diseño de estudios.

“Aunque no llegamos a un acuerdo sobre una vía de presentación basada en los datos de la fase I/II, creemos que la totalidad y la durabilidad de nuestros datos justifican la continuación de un diálogo sustancial sobre la forma en que el compromiso declarado de la FDA con la flexibilidad reglamentaria puede aplicarse adecuadamente en este contexto”, declaró Matt Kapusta, director ejecutivo de uniQure. “Seguimos comprometidos a colaborar con la FDA para determinar un camino claro, científicamente fundamentado y eficiente para el AMT-130. Estamos profundamente agradecidos por la resistencia y el compromiso de la FDA. Estamos profundamente agradecidos por la resistencia y el apoyo de la comunidad de la enfermedad de Huntington y seguimos comprometidos a permanecer junto a los pacientes y sus familias a medida que avanzamos en esta terapia potencialmente transformadora para una comunidad necesitada.”

Acerca de uniQure

uniQure está cumpliendo la promesa de la terapia génica: tratamientos únicos con resultados potencialmente curativos. La aprobación de la terapia génica de uniQure para la hemofilia B -un logro histórico basado en más de una década de investigación y desarrollo clínico- representa un hito importante en el campo de la medicina genómica y marca el comienzo de un nuevo enfoque terapéutico para los pacientes con hemofilia. uniQure avanza ahora en una línea de terapias génicas patentadas para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Huntington, epilepsia refractaria del lóbulo temporal, ELA, enfermedad de Fabry y otras enfermedades graves. www.uniQure.com

Declaraciones prospectivas de uniQure

Este comunicado de prensa contiene previsiones de futuro. Todas las declaraciones que no sean hechos históricos son declaraciones prospectivas, que a menudo se indican con términos como “anticipar”, “creer”, “podría”, “establecer”, “estimar”, “esperar”, “objetivo”, “pretender”, “esperar con interés”, “puede”, “planear”, “potencial”, “predecir”, “proyectar”, “buscar”, “debería”, “hará”, “haría” y expresiones similares, así como los negativos de dichos términos. Las declaraciones prospectivas se basan en las creencias y suposiciones de la dirección y en la información de que dispone la dirección en la fecha de este comunicado de prensa. Ejemplos de estas declaraciones prospectivas incluyen, pero no se limitan a, las declaraciones relativas a: los planes para seguir comprometiéndose con la FDA en relación con las consideraciones de desarrollo de fase III para AMT-130; los planes para solicitar una reunión de tipo B con la FDA que tendrá lugar en el segundo trimestre de 2026; y el beneficio potencial de AMT-130. Los resultados reales de la empresa podrían diferir sustancialmente de los previstos en estas declaraciones prospectivas por muchas razones. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros riesgos relacionados con los ensayos clínicos de fase I/ll de AMT-130 de la Sociedad, incluido el riesgo de que dichos ensayos no puedan demostrar datos suficientes para respaldar un mayor desarrollo clínico o la aprobación reglamentaria; el riesgo de que se disponga de más datos de pacientes que den lugar a una interpretación diferente a la derivada de los datos de primera línea; los riesgos relacionados con las interacciones de la empresa con las autoridades reguladoras, que pueden afectar al inicio, el calendario y el progreso de los ensayos clínicos y las vías de aprobación reguladora; el riesgo de que no podamos alinearnos con la FDA u otras autoridades reguladoras en una vía de aprobación para nuestros candidatos a terapia génica, incluido el AMT-130; si las mediciones que la empresa está evaluando se consideran mediciones sólidas y sensibles de la progresión de la enfermedad; si la designación RMAT, la designación Breakthrough Therapy o cualquier vía acelerada, en caso de concederse, conducirán a la aprobación reglamentaria; la capacidad de la empresa para realizar y financiar un estudio de fase III o de confirmación para el AMT-130; la capacidad de la empresa para seguir creando y manteniendo la infraestructura y el personal necesarios para alcanzar sus objetivos; la eficacia de la empresa en la gestión de los ensayos clínicos y los procesos reglamentarios actuales y futuros; la capacidad de la empresa para demostrar las ventajas terapéuticas de sus candidatos a terapia génica en los ensayos clínicos; el desarrollo y la aceptación continuos de las terapias génicas; la capacidad de la empresa para obtener, mantener y proteger su propiedad intelectual; y la capacidad de la empresa para financiar sus operaciones y obtener capital adicional cuando sea necesario y en condiciones aceptables. Estos riesgos e incertidumbres se describen con más detalle en el apartado “Factores de riesgo” de los documentos que la empresa presenta periódicamente a la Comisión del Mercado de Valores de Estados Unidos (SEC), incluidos sus informes anuales en el formulario 10-K, sus informes trimestrales en el formulario 10-Q y otros documentos que la empresa presenta periódicamente a la SEC. Teniendo en cuenta estos riesgos, incertidumbres y otros factores, no debería depositar una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas y, salvo que lo exija la ley, la empresa no asume ninguna obligación de actualizar estas declaraciones prospectivas, incluso si se dispone de nueva información en el futuro.

Contactos uniQure:

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Chiara Russo
Directo: 781-491-4371
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