Los resultados a los doce meses mostraron una mejora en las puntuaciones de la Escala Unificada Compuesta de Calificación de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS) desde el inicio de +0,38, en comparación con un descenso esperado de -0,92 puntos en los análisis de la historia natural ponderados por puntuación de propensión de los pacientes sintomáticos.
Los pacientes SKY-0515 consiguieron reducciones de la proteína huntingtina mutante 69% (mHTT) con la dosis de 9 mg a los doce meses
La empresa también anuncia que la parte de Australia y Nueva Zelanda (004-ANZ) de su estudio pivotal de fase 2/3 FALCON-HD ha completado la inscripción seis meses antes de lo previsto, con 144 pacientes inscritos, y que el estudio pivotal de fase 2/3 mundial (004-WW) FALCON-HD se ha ampliado a ocho países.
Ya hay más de 175 pacientes reclutados en los estudios pivotales de fase 1/2 SKY-0515 y FALCON-HD.
BOSTON, Massachusetts, 1 de junio de 2026 – Skyhawk Therapeutics, Inc., Ltd., empresa biotecnológica en fase clínica que desarrolla nuevas terapias con moléculas pequeñas diseñadas para modular dianas de ARN, ha anunciado hoy los resultados del análisis provisional de doce meses de los pacientes de su ensayo clínico de fase 1/2 que evalúa SKY-0515, un tratamiento en investigación para la enfermedad de Huntington (EH).
El tratamiento con SKY-0515 produjo reducciones dependientes de la dosis de la proteína huntingtina mutada (mHTT) en sangre de hasta 69%, así como reducciones del ARNm de PMS1 de hasta 26%. La huntingtina mutante es la principal proteína responsable de la patología de la EH, mientras que la PMS1 es un factor clave en la expansión de las repeticiones CAG somáticas asociadas a la progresión de la enfermedad.
SKY-0515 ha demostrado una excelente exposición del sistema nervioso central y ha sido generalmente seguro y bien tolerado en todos los niveles de dosis estudiados.
A los tres, seis, nueve y doce meses, los pacientes que recibieron SKY-0515 mostraron cambios medios positivos con respecto a las puntuaciones iniciales de la Escala Unificada Compuesta de Calificación de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS), que oscilaron entre +0,31 y +0,38 puntos. Estos resultados se compararon favorablemente con un empeoramiento esperado de -0,92 puntos en doce meses a partir de los análisis ponderados por puntuación de propensión que utilizan los conjuntos de datos de historia natural Enroll-HD y TRACK-HD. También se observaron tendencias favorables para los pacientes que recibieron SKY-0515 en todos los subcomponentes del cUHDRS, incluida la Puntuación Motora Total (TMS), la Capacidad Funcional Total (TFC), la Prueba de Modalidades Digitales Simbólicas (SDMT) y la Prueba de Lectura de Palabras Stroop (SWRT).
“Los resultados de Skyhawk muestran el extraordinario poder de la capacidad de modular el empalme del ARN con una pequeña molécula, ofreciendo una terapia a pacientes de todo el mundo”, dijo Phillip Sharp, PhD, Miembro Fundador del Consejo Científico Asesor de Skyhawk y Premio Nobel por su trabajo pionero sobre el empalme del ARN. “La revolución del ARN continúa y no podría estar más encantado de ver lo que Skyhawk está haciendo para hacerla avanzar”.”
“La creciente separación de las trayectorias clínicas de los participantes tratados de las expectativas de la historia natural en el punto de tiempo de doce meses sugiere beneficios emocionantes y sostenidos para los pacientes con Huntington”, dijo Bill Haney, Cofundador y Director Ejecutivo de Skyhawk Therapeutics. La magnitud y la durabilidad de la reducción de los biomarcadores críticos mHTT y PMS1, así como los alentadores resultados clínicos a los doce meses en los cuatro subcomponentes críticos del cUHDRS, refuerzan nuestra confianza en el mecanismo diferenciado de SKY-0515 y en su potencial para tener un impacto terapéutico drástico en los pacientes“.
Con la inscripción en el estudio pivotal FALCON-HD ANZ completado antes de lo previsto, estamos avanzando rápidamente hacia la siguiente etapa de desarrollo de SKY-0515 y seguimos comprometidos a hacer todo lo posible para ofrecer una terapia oral potencialmente transformadora a la comunidad de la enfermedad de Huntington lo antes posible.”
Cambio en el cUHDRS con respecto al valor inicial a los 3, 6, 9 y 12 meses
(ahora incluye pacientes adicionales que recibieron placebo durante 3 meses y luego pasaron a las cohortes tratadas)
“Estoy muy animado por estos datos continuados de seguridad y eficacia del ensayo de fase 1/2 de SKY-0515 en pacientes, incluyendo la mejora sostenida en el cUHDRS de los pacientes en comparación con el deterioro esperado de la historia natural ponderado por la propensión en cada uno de los análisis preespecificados de tres, seis, nueve y doce meses’, dijo Ed Wild, Profesor de Neurología del University College de Londres. ’SKY-0515 sigue reduciendo la proteína mHTT en la mayor medida demostrada en pacientes, con datos clínicos y de biomarcadores que muestran que el fármaco es bien tolerado en todas las dosis probadas”.
La capacidad de SKY-0515 para reducir tanto mHTT como PMS1 parece ser una potente combinación para el tratamiento de la enfermedad de Huntington a través de dos de sus principales mecanismos patogénicos’, añadió Wild. ”Estos resultados del ensayo de fase 1/2, que deben ser validados en el programa pivotal de fase 2/3 FALCON-HD en curso, dan una expectativa de impacto terapéutico significativo para las personas que viven con la EH en todo el mundo - para quienes un tratamiento reductor de la huntingtina administrado por vía oral como SKY-0515 será verdaderamente transformador.“
“Los resultados que anunciamos hoy del ensayo en curso de fase 1/2 de SKY-0515, que ahora incluye datos de pacientes que antes tomaban placebo, no sólo son emocionantes para los pacientes de Huntington, sus familias y la generosa comunidad clínica que los atiende, sino que también pone de relieve el poder de la plataforma SKYSTAR®, propiedad de Skyhawk, para generar medicamentos potencialmente transformadores que los pacientes pueden tomar como una píldora diaria, en casa, para las personas que sufren enfermedades neurológicas y otras enfermedades discapacitantes”, añadió Sergey Pauskin, Cofundador y Director de I+D de Skyhawk. “Con los fármacos candidatos de Skyhawk contra una serie de enfermedades neurológicas desafiantes avanzando bien a través de estudios en animales hacia ensayos en humanos, las posibilidades que ofrece la plataforma de moléculas pequeñas de Skyhawk son muy emocionantes.”
La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo poco frecuente, hereditario y, en última instancia, mortal, que afecta a más de 40.000 personas sintomáticas en Estados Unidos y a cientos de miles en todo el mundo. En la actualidad no existen terapias aprobadas que ralenticen o detengan la progresión de la enfermedad. SKY-0515 es una pequeña molécula modificadora del empalme del ARN, administrada por vía oral y en fase de investigación, desarrollada con el sistema SKYSTAR® plataforma. SKY-0515 está diseñado para reducir las proteínas mHTT y PMS1. El estudio pivotal mundial de fase 2/3 FALCON-HD-004-WW ya está activo en ocho países.
Los estudios pivotales de fase 1/2 y FALCON-HD de SKY-0515 han reclutado ya a más de 175 pacientes.
Skyhawk espera avanzar en el desarrollo clínico de otras terapias novedosas dirigidas a enfermedades neurológicas raras que no cuentan con un tratamiento aprobado que modifique la enfermedad, para finales de 2027.
Acerca del estudio clínico de fase 1 de SKY-0515
El ensayo clínico de fase 1 de SKY-0515 es el primero en humanos diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de SKY-0515 en voluntarios sanos e individuos con enfermedad de Huntington (EH) en fase inicial. El ensayo se divide en tres partes. Las partes A y B evaluaron SKY-0515 en voluntarios sanos. La Parte C es un estudio de diseño paralelo doble ciego controlado con placebo de dos niveles de dosis de SKY-0515 y placebo en individuos con EH en estadio temprano (HD-ISS estadio 1, 2 o estadio 3 leve) durante 84 días seguido de una extensión de 12 meses de tratamiento activo en el que todos los participantes recibirán una dosis baja o alta de SKY-0515 de forma ciega. Los objetivos del estudio incluyen la evaluación de la proteína HTT mutante y el ARNm de PMS1. Los primeros pacientes fueron dosificados en la Parte C del SKY-0515 en enero de 2025. La inscripción en la Fase 1C del ensayo SKY-0515 ya ha finalizado.
Acerca del programa pivotal de fase 2/3 FALCON-HD (004-ANZ y 004-WW)
La FALCON-HD programa fundamental (NCT06873334 y NCT07378644) es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y con dosis variables que evalúa la farmacodinámica, la eficacia y la seguridad de SKY-0515.
FALCON-HD 004-ANZ reclutó a 144 participantes con EH en estadio 2 y estadio 3 temprano en centros de Australia y Nueva Zelanda, y el reclutamiento ha finalizado. FALCON-HD 004-WW planea inscribir a 400 participantes con EH en estadio 2 y estadio 3 temprano en más de 40 centros de todo el mundo y está reclutando activamente. Los pacientes elegibles recibirán SKY-0515 una vez al día en una de las tres dosis o placebo. El estudio está diseñado para evaluar la capacidad de SKY-0515 para modular el empalme del ARN y reducir las proteínas mHTT y PMS1 implicadas en la patología de la enfermedad de Huntington.
Puede obtenerse más información sobre FALCON-HD, incluidos los centros participantes y los criterios de admisibilidad, en ClinicalTrials.gov y www.FALCON-HD.com.
Acerca de Skyhawk Therapeutics
Skyhawk Therapeutics es una empresa biotecnológica en fase clínica que aprovecha su tecnología SKYSTAR® para descubrir y desarrollar terapias moduladoras del ARN de moléculas pequeñas contra las enfermedades más difíciles de tratar en el mundo. Para más información, visite www.skyhawktx.com.
Contacto de la empresa Skyhawk
Maura McCarthy
Jefe de Desarrollo Corporativo
FUENTE Skyhawk Therapeutics, Inc.
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