uniQure anuncia su plan para presentar una solicitud de autorización de comercialización (BLA) para el AMT-130 en la enfermedad de Huntington

El análisis a tres años del estudio de fase I/II puede servir como base principal para una solicitud de autorización de comercialización de productos biológicos con vistas a una aprobación acelerada por parte de la FDA ~

La empresa tiene previsto presentar la solicitud de autorización de comercialización (BLA) en el tercer trimestre de 2026.

LEXINGTON, Massachusetts y ÁMSTERDAM, 17 de junio de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), una empresa líder en terapia génica dedicada al desarrollo de tratamientos transformadores para pacientes con necesidades médicas graves, ha anunciado hoy que, durante una reciente reunión de tipo B con la (FDA), esta última comunicó que el análisis a tres años del estudio de fase I/II sería aceptable como base principal de una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) para la aprobación acelerada de AMT-130 en la enfermedad de Huntington. Además, la FDA pretende acordar el diseño del estudio confirmatorio antes de la presentación de la BLA, incluyendo la consideración de un control simultáneo con la terapia estándar en lugar de un procedimiento simulado. La FDA ha comunicado que colaborará con uniQure en esta iniciativa con la mayor celeridad posible. La empresa se compromete a llevar a cabo el estudio confirmatorio sin demora y espera seguir coordinándose con la FDA sobre los detalles de dicho estudio antes de la presentación de la BLA. La empresa tiene la intención de presentar la BLA en el tercer trimestre de 2026.

“El anuncio de hoy refleja el resultado por el que hemos trabajado a lo largo de nuestro continuo diálogo regulatorio con la FDA, y estamos profundamente agradecidos por el compromiso genuino de la FDA para abordar las necesidades no cubiertas de los estadounidenses que padecen la enfermedad de Huntington”, afirmó Matt Kapusta, director ejecutivo de uniQure. “La FDA ha reconocido que nuestros datos clínicos actuales pueden respaldar la presentación de una solicitud de autorización de comercialización (BLA) a corto plazo y se ha comprometido a colaborar con nosotros con celeridad para acordar el diseño del estudio confirmatorio requerido. La coherencia y la solidez de los datos clínicos generados hasta la fecha nos dan una gran confianza en el potencial del producto para marcar una diferencia significativa para los pacientes. Seguimos centrados en hacer llegar el AMT-130 a los pacientes y sus familias de la forma más rápida y responsable posible, tanto en EE. UU. como a nivel mundial”.”

La empresa espera recibir el acta definitiva en un plazo de 30 días a partir de la reciente reunión de tipo B.

El AMT-130 ha recibido de la FDA la designación de «Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa» (RMAT) —la primera designación RMAT para la enfermedad de Huntington—, así como la designación de «Terapia Innovadora» y la de «Trámite Acelerado».

Acerca del programa clínico de fase I/II de AMT-130

uniQure está llevando a cabo dos estudios clínicos de fase I/II, multicéntricos y escalonados en dosis, para explorar las señales de seguridad, tolerabilidad y eficacia exploratoria de AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Basándose en las interacciones con la FDA, se acordó que los datos de las cohortes 1 y 2 de los estudios de fase I/II podrían compararse con un control externo de puntuación de propensión derivado del conjunto de datos de historia natural Enroll-HD, según un plan de análisis estadístico preespecificado, que podría servir como base principal para la presentación de una BLA.

En el estudio estadounidense, un total de 26 pacientes con enfermedad de Huntington en fase temprana fueron asignados aleatoriamente a un tratamiento (n = 6, dosis baja; n = 10, dosis alta) o a un procedimiento simulado (n = 10). Los pacientes tratados recibieron una única administración de AMT-130 mediante una técnica neuroquirúrgica estereotáctica guiada por resonancia magnética y potenciada por convección, directamente en el estriado (caudado y putamen). El estudio consta de un periodo central ciego de 12 meses, seguido de un seguimiento a largo plazo no ciego de los pacientes tratados durante cinco años. Otros cuatro pacientes del grupo de control pasaron al grupo de tratamiento. El estudio europeo de fase 1b/2, abierto, de AMT-130 incluyó a 13 pacientes con enfermedad de Huntington en fase temprana manifiesta (n = 6 con dosis baja; n = 7 con dosis alta).

En una tercera cohorte se incluyó a otros 12 pacientes de distintos centros de EE. UU. y la UE. Esta cohorte se aleatorizó para evaluar ambas dosis de AMT-130 en combinación con tratamiento inmunosupresor, utilizando el procedimiento de administración estereotáctica establecido actualmente.

En una cuarta cohorte con sede en EE. UU., en la que se han incluido seis pacientes, se está evaluando el AMT-130 en dosis altas en pacientes con volúmenes estriatales inferiores a los de los pacientes incluidos en cohortes anteriores.

Más información en www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Sobre la enfermedad de Huntington

La enfermedad de Huntington es un trastorno neurodegenerativo hereditario poco frecuente que provoca síntomas motores —como la corea—, alteraciones del comportamiento y deterioro cognitivo, lo que da lugar a un deterioro físico y mental progresivo. Se trata de una enfermedad autosómica dominante causada por una expansión de repeticiones CAG en el primer exón del gen de la huntingtina, lo que provoca la producción y la agregación de proteínas anómalas en el cerebro. Aproximadamente 75 000 personas padecen la enfermedad de Huntington en EE. UU.¹, la UE² y el Reino Unido³, y hay otros cientos de miles que corren el riesgo de heredar la enfermedad. A pesar de la clara etiología de la enfermedad de Huntington, actualmente no existen tratamientos aprobados para retrasar su aparición o frenar su progresión.

Acerca de uniQure

uniQure está haciendo realidad la promesa de la terapia génica: tratamientos únicos con resultados potencialmente curativos. Las autorizaciones de la terapia génica de uniQure para la hemofilia B —un logro histórico fruto de más de una década de investigación y desarrollo clínico— representan un hito importante en el campo de la medicina genómica y marcan el inicio de un nuevo enfoque terapéutico para los pacientes que padecen hemofilia. uniQure está desarrollando actualmente una cartera de terapias génicas propias para el tratamiento de pacientes con la enfermedad de Huntington, epilepsia refractaria del lóbulo temporal, la enfermedad de Fabry y otras enfermedades graves. www.uniQure.com

Declaraciones prospectivas de uniQure

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de lo dispuesto en el artículo 27A de la Ley de Valores y en el artículo 21E de la Ley de Bolsas. Todas las declaraciones que no sean hechos históricos son declaraciones prospectivas, que suelen indicarse mediante términos como “anticipar”, “creer”, “podría”, “establecer”, “estimar”, “esperar”, “objetivo”, “pretender”, “esperar con interés”, “pueda”, “planificar”, “potencial”, “predecir”, “proyectar”, “buscar”, “debería”, “hará”, “haría” y expresiones similares, así como las formas negativas de dichos términos. Las declaraciones prospectivas se basan en las creencias y suposiciones de la dirección, así como en la información de que dispone esta a la fecha del presente informe. Entre los ejemplos de estas declaraciones prospectivas se incluyen, entre otros, las relativas a: los planes de la empresa de llevar a cabo un estudio confirmatorio, incluyendo el diseño, calendario, criterios de valoración y grupo de control de dicho estudio, así como a la coordinación con la FDA respecto a dicho estudio antes de la presentación de la solicitud de licencia biológica (BLA); el posible uso de un grupo de control con el tratamiento estándar actual en lugar de un procedimiento simulado; y las expectativas relativas al calendario de presentación de la BLA y a la obtención de la aprobación acelerada de AMT-130. Los resultados reales de la empresa podrían diferir sustancialmente de los previstos en estas declaraciones prospectivas por numerosas razones. Entre estos riesgos e incertidumbres se incluyen, entre otros: los riesgos relacionados con los ensayos clínicos de fase I/II de AMT-130 de la empresa, incluido el riesgo de que dichos ensayos no puedan seguir aportando datos suficientes para respaldar un mayor desarrollo clínico o la aprobación reglamentaria; el riesgo de que la FDA concluya en última instancia que los datos de los ensayos de fase I/II no son suficientes para respaldar una solicitud de autorización de comercialización (BLA) o una aprobación acelerada; el riesgo de que se disponga de más datos de pacientes que den lugar a una interpretación diferente a la derivada de los análisis de datos del tercer año; los riesgos relacionados con las interacciones de la empresa con las autoridades reguladoras, que pueden afectar al inicio, el calendario y el progreso de los ensayos clínicos y a las vías de aprobación regulatoria; si las mediciones que la empresa está evaluando se consideran mediciones sólidas y sensibles de la progresión de la enfermedad; si la designación RMAT, la designación de “terapia innovadora” o cualquier vía acelerada, en caso de concederse, conducirán a la aprobación regulatoria; la capacidad de la empresa para llevar a cabo y financiar cualquier estudio de confirmación necesario para el AMT-130; la capacidad de la empresa para completar con éxito cualquier estudio de confirmación necesario para el AMT-130; el riesgo de que la aprobación acelerada, en caso de concederse, pueda estar sujeta a requisitos posteriores a la aprobación que resulten difíciles o costosos de cumplir; la capacidad de la empresa para seguir desarrollando y manteniendo la infraestructura y el personal necesarios para alcanzar sus objetivos; la eficacia de la empresa en la gestión de los ensayos clínicos y los procesos reglamentarios actuales y futuros; la capacidad de la empresa para demostrar los beneficios terapéuticos de sus candidatos a terapia génica en ensayos clínicos; el desarrollo y la aceptación continuados de las terapias génicas; la capacidad de la empresa para obtener, mantener y proteger su propiedad intelectual; y la capacidad de la empresa para financiar sus operaciones y obtener capital adicional según sea necesario y en condiciones aceptables. Estos riesgos e incertidumbres se describen con mayor detalle en el apartado “Factores de riesgo” de los documentos que la empresa presenta periódicamente ante la Comisión de Valores y Bolsa de Estados Unidos («SEC»), incluido su Informe Anual en el Formulario 10-K presentado ante la SEC el 2 de marzo de 2026, su Informe Trimestral en el Formulario 10-Q presentado ante la SEC el 5 de mayo de 2026, así como en otros documentos que la empresa presente ante la SEC de vez en cuando. Teniendo en cuenta estos riesgos, incertidumbres y otros factores, no debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones prospectivas y, salvo que lo exija la ley, la empresa no asume ninguna obligación de actualizar dichas declaraciones prospectivas, incluso si en el futuro se dispusiera de nueva información.

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