El nuevo estudio confirmatorio “PRECISE-HD” sobre la pridopidina en la enfermedad de Huntington está listo para comenzar el reclutamiento en junio

Fecha de publicación: 07/07/2026

Estimada comunidad de HD:,

Nos gustaría compartir información actualizada sobre el estudio de confirmación PRECISE-HD estudio (Estudio de fase III de la pridopidina para determinar su impacto clínico y su seguridad en la enfermedad de Huntington (EH)), un estudio clínico internacional que evalúa el medicamento en fase de investigación pridopidina en personas que padecen la enfermedad de Huntington. El estudio ya figura en www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Teniendo en cuenta los resultados de estudios anteriores, las numerosas aportaciones de los pacientes y la comunidad investigadora, así como el asesoramiento de las autoridades reguladoras, el ensayo PRECISE-HD tiene como objetivo recopilar datos importantes sobre la eficacia y la seguridad de la pridopidina, y está diseñado para generar datos sólidos que respalden aún más la evaluación regulatoria. La puesta en marcha de los centros está en marcha, y Se prevé que el reclutamiento comience en los primeros centros de Estados Unidos en junio de 2026, a lo que seguirán, de forma progresiva, las sedes de otros países a lo largo del año.

¿En qué consiste el estudio PRECISE-HD?

En la actualidad, no existen tratamientos aprobados para ralentizar o detener el avance de la EH.

PRECISE-HD es un estudio clínico confirmatorio de fase III que evalúa la eficacia y la seguridad del fármaco en fase de investigación pridopidina (administrado en forma de cápsulas orales dos veces al día) en personas que viven con la enfermedad de Huntington. El diseño del estudio se basó en investigaciones previas, en las aportaciones de la comunidad de personas afectadas por la enfermedad de Huntington y en las conversaciones mantenidas con las autoridades reguladoras.

El estudio tiene previsto reclutar a 400 personas que viven con la EH, desde la fase temprana hasta la fase intermedia de la enfermedad (definida como una puntuación en la Capacidad Funcional Total (TFC) de 7 a 13) y una puntuación motora total (TMS) ≥ 20, es decir, personas que han experimentado cambios motores o un impacto en su autonomía funcional. El objetivo de incluir a esta población es permitir una evaluación adecuada de cualquier posible efecto del tratamiento sobre la progresión de la enfermedad en comparación con el placebo.

PRECISE-HD constará de dos fases sucesivas:

Fase 1 — Controlada con placebo (52 semanas): Los participantes recibirán o bien pridopidina o bien un placebo (la mitad recibirá pridopidina y la otra mitad, el placebo). Ni los participantes ni sus médicos sabrán qué tratamiento están recibiendo.

Fase 2 — Extensión en régimen abierto (104 semanas): Todos los participantes (que cumplan los criterios de inclusión), independientemente del tratamiento recibido durante la fase 1, serán asignados a recibir pridopidina durante dos años, lo que permitirá a los investigadores evaluar los efectos a más largo plazo durante un periodo total de hasta tres años.

El estudio evaluará una serie de parámetros relacionados con la enfermedad de Huntington, siendo el criterio de valoración principal la variación, desde el inicio hasta la semana 52, de la puntuación combinada de la Escala Unificada de Valoración de la Enfermedad de Huntington (cUHDRS). También se evaluarán otros criterios de valoración, como la función, la motricidad, la cognición, el habla y la calidad de vida, junto con la seguridad y la tolerabilidad de la pridopidina.

Está previsto que el estudio se lleve a cabo en hasta 75 centros de todo el mundo, entre ellos Estados Unidos, la Unión Europea, el Reino Unido y Canadá. Se espera que el reclutamiento comience en los primeros centros de Estados Unidos en junio de 2026, y que posteriormente, a lo largo del año, se vaya incorporando de forma progresiva a centros de otros países.

Las personas que deseen obtener más información sobre PRECISE-HD pueden consultar a su neurólogo o especialista en EH. También pueden ponerse en contacto con su organización local de defensa de los pacientes con EH para recibir orientación y apoyo adicionales. El equipo del estudio en los centros de investigación explicará los requisitos de participación, los procedimientos del estudio y los posibles riesgos y beneficios durante el proceso de consentimiento informado.

¿Qué es la pridopidina?

La pridopidina es un medicamento en fase de investigación, y aún no se han establecido su seguridad ni su eficacia; los participantes pueden beneficiarse o no de su participación en este estudio.

Ejerce su efecto activando una proteína del cerebro denominada receptor sigma-1 (S1R) y, a menudo, se la denomina agonista del S1R. Se ha demostrado que el S1R desempeña un papel en la estimulación de múltiples vías neuroprotectoras que se ven alteradas en enfermedades neurodegenerativas, como la EH. En este estudio se evaluarán los efectos clínicos de la pridopidina sobre la progresión de la EH.

Hasta la fecha, más de 1.600 personas han recibido pridopidina en estudios clínicos —la mayoría de ellos ensayos sobre la enfermedad de Huntington— y algunos participantes han seguido un tratamiento activo durante un máximo de siete años. En el conjunto de estos estudios, la pridopidina ha mostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad generalmente favorable.ⁱ.

¿Quién patrocina el estudio PRECISE-HD?

PRECISE-HD está siendo llevado a cabo por Prilenia y Ferrer, que están desarrollando conjuntamente la pridopidina en colaboración. Prilenia es una empresa biofarmacéutica privada impulsada por un compromiso inquebrantable con la excelencia científica y con acelerar los avances para las personas afectadas por la enfermedad de Huntington (EH), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otros trastornos neurodegenerativos. Ferrer es una empresa farmacéutica internacional con certificación B Corp que utiliza su actividad empresarial para luchar por la justicia social y ofrece soluciones transformadoras para enfermedades potencialmente mortales en más de cien países, con un enfoque cada vez mayor en los trastornos neurológicos raros.

Prilenia y Ferrer también están investigando la pridopidina en un ensayo de fase III sobre la ELA.

Para obtener más información sobre las empresas, visita www.prilenia.com o www.ferrer.com.

Para obtener más información sobre PRECISE-HD, visita www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) y la página web del estudio PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) se lanzará próximamente.

⚠ Nota importante
La pridopidina es un medicamento en fase de investigación y no ha sido autorizado por ninguna autoridad reguladora. Aún no se han establecido su seguridad ni su eficacia. Esta actualización tiene únicamente fines informativos y no constituye un consejo médico. Consulte con su profesional sanitario antes de tomar cualquier decisión sobre el tratamiento o la participación en un ensayo clínico.

Comunicado de prensa