Categoría: Novedades

uniQure presenta novedades normativas sobre AMT-130 para la enfermedad de Huntington

3 de noviembre de 2025 Estimada comunidad afectada por la enfermedad de Huntington, Hoy hemos emitido un comunicado de prensa en el que anunciamos que uniQure ha recibido comentarios de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) durante una [...]

ADORE-DH - Posible terapia con células madre

ADORE-DH fue un ensayo de fase II de una posible terapia con células madre para la EH. Patrocinado por AZIDUS Brasil (una organización de investigación clínica de servicio completo), este estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo tenía como objetivo [...]

uniQure anuncia resultados preliminares positivos del estudio pivotal de fase I/II de AMT-130 en pacientes con enfermedad de Huntington

September 24, 2025 PDF Version ~ Pivotal study met primary endpoint; high-dose AMT-130 demonstrated statistically significant 75% disease slowing at 36 months as measured by cUHDRS compared to a propensity [...].

Skyhawk presenta datos sobre la cohorte C

A primera hora de hoy, Skyhawk proporcionó la siguiente actualización sobre la Parte C de su ensayo de Fase 1 SKY-0515. --Estimados amigos y colegas de Skyhawk: Estamos encantados de anunciar hoy la [...]

Prilenia y Ferrer informan sobre el proceso regulador europeo de la Pridopidina para la enfermedad de Huntington

25 de julio de 2025 NAARDEN, Países Bajos & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, España-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. y Ferrer han anunciado hoy que el Comité de Medicamentos para [...]

Ya está disponible Huntington Academy, una nueva plataforma de aprendizaje electrónico dedicada a la EH

La European Huntington Association, con el apoyo de una subvención de la Unión Europea, y en colaboración con la Ligue Huntington Francophone Belge, la Bulgarian Huntington Association y la ACHE [...].

El estudio PTC518 PIVOT-HD alcanza su objetivo primario

May 5, 2025 Versión PDF - El estudio alcanzó el criterio de valoración primario con una reducción de la proteína HTT en sangre dependiente de la dosis en la semana 12 - - Tendencias favorables dependientes de la dosis en todas las escalas clínicas en la fase 2 [...]

Mes de sensibilización de mayo de 2025 - Iluminando la EH: Una acción al día

Cada mes de mayo, comunidades de todo el mundo se unen para arrojar luz sobre la enfermedad de Huntington (EH). Desde familias y cuidadores hasta médicos, investigadores y defensores, estamos unidos por una [...]

UniQure anuncia la designación por la FDA de AMT-130 como terapia innovadora para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

~ Designación de Terapia Innovadora basada en pruebas clínicas de ensayos de Fase I/II que demuestran una ralentización significativa de la progresión de la enfermedad ~ ~ Actualización normativa adicional y orientación sobre la Solicitud de Licencia Biológica [...].

Actualización del estudio de fase II GENERATION HD2

Roche ha anunciado la continuación del ensayo clínico de fase II GENERATION HD2 que evalúa el tominersén en individuos con signos tempranos de la enfermedad de Huntington. Tras un análisis provisional realizado por un comité independiente, no [...]