Livable Lives – a new book that highlights stories from people impacted by HD around the world

PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s Disease Community, by Christy Dearien, with a foreword by Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy shares her own family’s HD Leer más...

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Leer más...

La FDA concede la designación de vía rápida al programa PTC518 para la enfermedad de Huntington

PTC518 is an oral medication that reduces the production of the mutated Huntingtin protein that causes disease progression.   Programs with Fast Track designation can benefit from early interactions with the FDA, and may be eligible for priority review and accelerated approval. This follows the release of 12 month interim data from PTC’s Phase 2 study, which Leer más...

Pridopidina de Prilenia para la enfermedad de Huntington aceptada para la revisión de la autorización de comercialización europea

Prilenia, una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en la urgente misión de desarrollar nuevas terapias para frenar la progresión de las enfermedades neurodegenerativas y los trastornos del neurodesarrollo, ha presentado una solicitud de autorización de comercialización europea (MAA) ante la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la pridopidina como tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH). Una MAA Leer más...

IROS, Prilenia y la Asociación Internacional de la Enfermedad de Huntington colaboran en el primer ensayo de la enfermedad de Huntington (EH) en la región MENA

Abu Dhabi, EAU; 19 de junio de 2024: IROS, una organización de investigación por contrato con sede en Abu Dhabi (parte del grupo M42), se ha asociado con Prilenia Therapeutics, una empresa de biotecnología en fase clínica, y la Asociación Internacional de la Enfermedad de Huntington (IHA) para planificar el primer ensayo clínico de la enfermedad de Huntington (EH) en los EAU y la región MENA, Leer más...

uniQure anuncia datos provisionales positivos que demuestran la ralentización de la progresión de la enfermedad en los ensayos de fase I/II de AMT-130 para la EH

"Estamos muy satisfechos con estos nuevos datos que demuestran una ralentización estadísticamente significativa y dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad de Huntington y la disminución de NfL en el LCR a los 24 meses", declaró Walid Abi-Saab, M.D., director médico de uniQure. "Creemos que éste es el primer ensayo clínico de un medicamento en investigación Leer más...

Wave Life Sciences anuncia resultados positivos del ensayo de fase 1b/2a SELECT-HD con la primera demostración clínica de reducción de la huntingtina mutante selectiva de alelos en la enfermedad de Huntington

Wave Life Sciences ha anunciado hoy los resultados positivos de SELECT-HD, nuestro ensayo de fase 1b/2a controlado con placebo que evalúa la terapia en investigación WVE-003. Estos resultados demuestran que WVE-003 reduce selectivamente la proteína huntingtina tóxica mutante (mHTT) y preserva la proteína huntingtina sana de tipo salvaje (wtHTT) en individuos con enfermedad de Huntington. Resultados del ensayoEn el análisis, se comparó Leer más...

Un estudio de fase 2 de Sage Therapeutics refuerza el impacto cognitivo de la enfermedad de Huntington

A principios de esta semana Sage Therapeutics anunció los resultados de su estudio SURVEYOR que cuantificó el impacto cognitivo de la enfermedad de Huntington. Utilizando la Batería de Evaluación Cognitiva de la EH (HD-CAB) midieron la diferencia entre 29 voluntarios sanos y 40 participantes con EH. Como resultado secundario el estudio midió la seguridad y tolerabilidad Leer más...

Información actualizada sobre Oriente Próximo y el Norte de África

El Presidente de la IHA, Svein Olaf Olsen, fue el orador principal sobre la enfermedad de Huntington en el Congreso MENA de Enfermedades Raras celebrado en Abu Dhabi el mes pasado. Habló de la urgente necesidad de establecer un centro de excelencia neurodegenerativo en la región y promover la investigación clínica. Esto encaja perfectamente con la intención de la región de Leer más...

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