Categoría: Novedades

RDI lanza un programa de liderazgo juvenil

Rare Diseases International (RDI), ha anunciado el lanzamiento del Programa de Liderazgo Juvenil de RDI, una iniciativa diseñada para involucrar y capacitar a los jóvenes dentro de la comunidad de enfermedades raras. Este programa pretende [...]

Un niño de doce años publica un libro infantil sobre la enfermedad de Huntington

Una estudiante de Toronto escribe un libro para que los demás traten a su abuelo con amabilidad 11 de diciembre de 2024 - Toronto, Ontario, Canadá La mayoría de la gente nunca ha oído hablar de la enfermedad de Huntington. Este desconocimiento [...]

UniQure anuncia su alineación con la FDA en los elementos clave de la vía de aprobación acelerada del AMT-130

Ayer, uniQure emitió un comunicado de prensa anunciando la alineación con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) sobre los elementos clave de una vía de aprobación acelerada para el programa AMT-130 de uniQure en la enfermedad de Huntington [...].

"The Present", documental protagonizado por Dimitri Poffé, ya está disponible en Youtube

Dimitri Poffé es un miembro ya conocido de la Comunidad EH. Tras dar positivo en la prueba de la enfermedad de Huntington, Dimitri emprendió un viaje en bicicleta por Sudamérica. En este proyecto, llamado Explora [...]

PTC Therapeutics firma un acuerdo global de licencia y colaboración con Novartis para el programa PTC518 de la enfermedad de Huntington

2 de diciembre de 2024 - PTC recibirá $1,0B en efectivo al cierre -- PTC tiene derecho a recibir hasta $1,9B en hitos de desarrollo, regulatorios y de ventas -- PTC compartirá beneficios en [...]

Sage Therapeutics abandona el desarrollo de dalzanemdor en la EH

El estudio DIMENSION de fase 2 no alcanzó su objetivo principal Dalzanemdor fue bien tolerado en general; no se observaron nuevas señales de seguridad A la vista de estos datos, la empresa no tiene previsto [...]

El poder de la asociación. Suiza y China dan ejemplo.

En este vídeo, el profesor Jean-Marc Burgunder, director del centro de la enfermedad de Huntington (EH) de Berna (Suiza), y Xi Cao, presidente de la Asociación China de la EH, hablan de los beneficios de [...].

Vidas Habitables - un nuevo libro que recoge historias de personas afectadas por la EH en todo el mundo

COMUNICADO DE PRENSA - 25 de octubre de 2024, Moscú, Idaho, EE.UU.Nos complace anunciar el lanzamiento de un nuevo libro sobre la enfermedad de Huntington (EH) titulado, Livable Lives: Conversaciones con los [...]

LoQus23 Therapeutics anuncia una financiación de 35 millones de libras para impulsar un nuevo fármaco destinado a inhibir la expansión somática en la enfermedad de Huntington

Cambridge, Reino Unido, 2 de octubre de 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), una empresa privada de biotecnología que investiga fármacos de moléculas pequeñas que podrían detener la inestabilidad del ADN y ralentizar la neurodegeneración en la enfermedad de Huntington, la distrofia miotónica [...].

La FDA concede la designación de vía rápida al programa PTC518 para la enfermedad de Huntington

El PTC518 es un medicamento oral que reduce la producción de la proteína Huntingtina mutada que causa la progresión de la enfermedad. Los programas con designación Fast Track pueden beneficiarse de interacciones tempranas con la FDA, y pueden [...]