Categoría: Novedades

Sage Therapeutics abandona el desarrollo de dalzanemdor en la EH

El estudio DIMENSION de fase 2 no alcanzó su objetivo principal Dalzanemdor fue bien tolerado en general; no se observaron nuevas señales de seguridad A la vista de estos datos, la empresa no tiene previsto [...]

El poder de la asociación. Suiza y China dan ejemplo.

En este vídeo, el profesor Jean-Marc Burgunder, director del centro de la enfermedad de Huntington (EH) de Berna (Suiza), y Xi Cao, presidente de la Asociación China de la EH, hablan de los beneficios de [...].

Vidas Habitables - un nuevo libro que recoge historias de personas afectadas por la EH en todo el mundo

PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s […]

LoQus23 Therapeutics anuncia una financiación de 35 millones de libras para impulsar un nuevo fármaco destinado a inhibir la expansión somática en la enfermedad de Huntington

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy […]

La FDA concede la designación de vía rápida al programa PTC518 para la enfermedad de Huntington

PTC518 is an oral medication that reduces the production of the mutated Huntingtin protein that causes disease progression.   Programs with Fast Track designation can benefit from early interactions with the FDA, and may be […]

Pridopidina de Prilenia para la enfermedad de Huntington aceptada para la revisión de la autorización de comercialización europea

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing […]

IROS, Prilenia y la Asociación Internacional de la Enfermedad de Huntington colaboran en el primer ensayo de la enfermedad de Huntington (EH) en la región MENA

Abu Dhabi, UAE; June 19, 2024: IROS, an Abu Dhabi-based contract research organization (part of the M42 group), has partnered with Prilenia Therapeutics, a clinical-stage biotech company, and the International […]

uniQure anuncia datos provisionales positivos que demuestran la ralentización de la progresión de la enfermedad en los ensayos de fase I/II de AMT-130 para la EH

"Estamos muy satisfechos con estos nuevos datos que demuestran una ralentización estadísticamente significativa y dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad de Huntington y la disminución de NfL en el LCR a los 24 meses," [...]

Wave Life Sciences anuncia resultados positivos del ensayo de fase 1b/2a SELECT-HD con la primera demostración clínica de reducción de la huntingtina mutante selectiva de alelos en la enfermedad de Huntington

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]

PTC ha anunciado hoy los prometedores resultados a los 12 meses de su estudio de fase 2 PIVOT-HD de PTC518 oral  

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]