Categoría: Novedades

La comunidad de enfermedades raras se une para publicar un libro con motivo del Día de las Enfermedades Raras, el 28 de febrero

La enfermedad de Huntington ha estado impregnada de secretismo y miedo durante generaciones, dejando a la gente de la comunidad sin voz. Este libro cambia esa situación. Héroes de la enfermedad de Huntington presenta a veintiséis personas de [...]

Campaña del Día de las Enfermedades Raras 2023

Únete a nuestra campaña por el Día de las Enfermedades Raras El 28 de febrero es el Día de las Enfermedades Raras, en el que la comunidad de enfermedades raras se reúne, encuentra apoyo y sensibiliza [...]

Actualización de Roche/Genentech sobre el estudio GENERATION HD2

Roche/ Genentech anuncian que el estudio de Fase II GENERATION HD2 ya está abierto. Se trata de una gran noticia para la comunidad internacional, ya que está previsto que se lleve a cabo en 15 países (Argentina, [...]

Novartis finaliza el estudio VIBRANT-HD

Novartis compartió hoy la difícil noticia de que están deteniendo el estudio VIBRANT-HD de Branaplam, después de que algunos participantes desarrollaran efectos secundarios. Lea la carta completa de Novartis Aunque esta noticia [...]

La Asociación Internacional de Huntington recibe una donación muy generosa

La Asociación Internacional Huntington ha recibido una donación muy generosa. Un donante noruego está detrás de la donación. Desea permanecer en el anonimato. El dinero está destinado a un nuevo puesto en [...]

uniQure ha anunciado la reanudación del registro de pacientes en el nivel de dosis más alto del ensayo AMT-130

Un mensaje de uniQure a la comunidad de la enfermedad de Huntington Estimados miembros de la comunidad de la enfermedad de Huntington, Esta mañana, uniQure emitió un comunicado de prensa que incluía una actualización de nuestro ensayo clínico deAMT-130 [...]

Wave Life Sciences anuncia una actualización positiva del ensayo de fase 1b/2a SELECT-HD con resultados iniciales que indican el compromiso de la diana selectiva de alelos con WVE-003 en la enfermedad de Huntington

September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Las dosis únicas de WVE-003 parecen generalmente seguras y bien toleradas La proteína huntingtina mutante (mHTT) en LCR se redujo tras dosis únicas de 30 [...]

uniQure anuncia la actualización de la cohorte de dosis bajas en el ensayo clínico de fase I/II de la terapia génica AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

~ Tratamiento generalmente bien tolerado sin problemas de seguridad significativos relacionados con AMT-130 en pacientes tratados durante un año de seguimiento ~ ~ Una reducción media de 53,8% de HTT mutante [...]

Annexon Biosciences actualiza los resultados del ensayo

ANNEXON BIOSCIENCES INFORMA DE LOS RESULTADOS DE LA FASE 2 DE LOS ENSAYOS CLÍNICOS QUE DEMUESTRAN LA INHIBICIÓN DE COMPLETO CLÁSICO A LA VANGUARDIA ASOCIADA CON BENEFICIOS CLÍNICOS EN LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON El 7 de junio, Annexon, que es una compañía biofarmacéutica en fase clínica [...]

Resumen del mes de mayo

El Mes de sensibilización de mayo de 2022 llegó a su fin. Entre los seminarios web, los fines de semana fuera y Light It Up For HD, hubo muchas iniciativas procedentes de todos los [...]