Investigación

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of Leer más...

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 Leer más...

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Leer más...

Prilenia, una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en la urgente misión de desarrollar nuevas terapias para frenar la progresión de las enfermedades neurodegenerativas y los trastornos del neurodesarrollo, ha presentado una solicitud de autorización de comercialización europea (MAA) ante la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para la pridopidina como tratamiento de la enfermedad de Huntington (EH). Una MAA Leer más...

"Estamos muy satisfechos con estos nuevos datos que demuestran una ralentización estadísticamente significativa y dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad de Huntington y la disminución de NfL en el LCR a los 24 meses", declaró Walid Abi-Saab, M.D., director médico de uniQure. "Creemos que éste es el primer ensayo clínico de un medicamento en investigación Leer más...

Wave Life Sciences ha anunciado hoy los resultados positivos de SELECT-HD, nuestro ensayo de fase 1b/2a controlado con placebo que evalúa la terapia en investigación WVE-003. Estos resultados demuestran que WVE-003 reduce selectivamente la proteína huntingtina tóxica mutante (mHTT) y preserva la proteína huntingtina sana de tipo salvaje (wtHTT) en individuos con enfermedad de Huntington. Resultados del ensayoEn el análisis, se comparó Leer más...

En el mes 12, la Huntingtina mutante (mHTT) en sangre se redujo en 22% y 43% respectivamente para dosis de 5mg y 10mg. Un resultado similar se observó en el líquido cefalorraquídeo, donde mHTT se redujo en 21% y 43% respectivamente, para dosis de 5mg y 10mg. Además, el tratamiento con PTC518 produjo un Leer más...

A principios de esta semana Sage Therapeutics anunció los resultados de su estudio SURVEYOR que cuantificó el impacto cognitivo de la enfermedad de Huntington. Utilizando la Batería de Evaluación Cognitiva de la EH (HD-CAB) midieron la diferencia entre 29 voluntarios sanos y 40 participantes con EH. Como resultado secundario el estudio midió la seguridad y tolerabilidad Leer más...

Hoy estamos muy contentos en la comunidad Huntington. El anuncio de Uniqure de que la compañía ha recibido la "Designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para la Terapia Génica en Investigación AMT-130 en la Enfermedad de Huntington es más que prometedor", dice el Presidente de IHA, Svein Olaf Olsen. La "licencia" RMAT se basa en Leer más...