SOM Biotech anuncia los resultados de un estudio de fase 2b

SOM Biotech presenta los resultados del estudio de Fase 2b con SOM3355 demostrando un perfil único con mejoras robustas de la corea en Pacientes con Enfermedad de Huntington y un perfil seguro sin somnolencia, [...].
PTC Therapeutics firma un acuerdo global de licencia y colaboración con Novartis para el programa PTC518 de la enfermedad de Huntington

2 de diciembre de 2024 - PTC recibirá $1,0B en efectivo al cierre -- PTC tiene derecho a recibir hasta $1,9B en hitos de desarrollo, regulatorios y de ventas -- PTC compartirá beneficios en [...]
Sage Therapeutics abandona el desarrollo de dalzanemdor en la EH

El estudio DIMENSION de fase 2 no alcanzó su objetivo principal Dalzanemdor fue bien tolerado en general; no se observaron nuevas señales de seguridad A la vista de estos datos, la empresa no tiene previsto [...]
LoQus23 Therapeutics anuncia una financiación de 35 millones de libras para impulsar un nuevo fármaco destinado a inhibir la expansión somática en la enfermedad de Huntington

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy […]
Pridopidina de Prilenia para la enfermedad de Huntington aceptada para la revisión de la autorización de comercialización europea

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing […]
uniQure anuncia datos provisionales positivos que demuestran la ralentización de la progresión de la enfermedad en los ensayos de fase I/II de AMT-130 para la EH

"Estamos muy satisfechos con estos nuevos datos que demuestran una ralentización estadísticamente significativa y dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad de Huntington y la disminución de NfL en el LCR a los 24 meses," [...]
Wave Life Sciences anuncia resultados positivos del ensayo de fase 1b/2a SELECT-HD con la primera demostración clínica de reducción de la huntingtina mutante selectiva de alelos en la enfermedad de Huntington

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]
PTC ha anunciado hoy los prometedores resultados a los 12 meses de su estudio de fase 2 PIVOT-HD de PTC518 oral

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]
Un estudio de fase 2 de Sage Therapeutics refuerza el impacto cognitivo de la enfermedad de Huntington

Earlier this week Sage Therapeutics announced the results of their SURVEYOR study which quantified the cognitive impact of Huntington’s Disease. Using the HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) they measured the difference […]
La FDA concede a uniQure la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT)

Today we are very happy in the Huntington community. The announcement from Uniqure that the company has received the Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) “Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 […]