Investigación

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Leer más...

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Leer más...

Wave Life Sciences ha anunciado hoy los resultados positivos de SELECT-HD, nuestro ensayo de fase 1b/2a controlado con placebo que evalúa la terapia en investigación WVE-003. Estos resultados demuestran que WVE-003 reduce selectivamente la proteína huntingtina tóxica mutante (mHTT) y preserva la proteína huntingtina sana de tipo salvaje (wtHTT) en individuos con enfermedad de Huntington. Resultados del ensayoEn el análisis, se comparó Leer más...

En el mes 12, la Huntingtina mutante (mHTT) en sangre se redujo en 22% y 43% respectivamente para dosis de 5mg y 10mg. Un resultado similar se observó en el líquido cefalorraquídeo, donde mHTT se redujo en 21% y 43% respectivamente, para dosis de 5mg y 10mg. Además, el tratamiento con PTC518 produjo un Leer más...

A principios de esta semana Sage Therapeutics anunció los resultados de su estudio SURVEYOR que cuantificó el impacto cognitivo de la enfermedad de Huntington. Utilizando la Batería de Evaluación Cognitiva de la EH (HD-CAB) midieron la diferencia entre 29 voluntarios sanos y 40 participantes con EH. Como resultado secundario el estudio midió la seguridad y tolerabilidad Leer más...

Hoy estamos muy contentos en la comunidad Huntington. El anuncio de Uniqure de que la compañía ha recibido la "Designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para la Terapia Génica en Investigación AMT-130 en la Enfermedad de Huntington es más que prometedor", dice el Presidente de IHA, Svein Olaf Olsen. La "licencia" RMAT se basa en Leer más...

Científicos del Instituto Weizmann de Israel han publicado los resultados de un estudio con animales muy prometedor para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Han descubierto que dos pequeñas moléculas, llamadas SPI-24 y SPI-77, pueden reducir eficazmente la expresión de la huntingtina mutante en el cerebro, dejando al mismo tiempo la expresión del gen normal. Leer más...

~ Los pacientes tratados con AMT-130 siguen mostrando evidencias de preservación de la función neurológica con posibles beneficios clínicos dependientes de la dosis en relación con una historia natural de la enfermedad compatible con los criterios de inclusión ~ La media de NfL en LCR sigue mostrando tendencias favorables, con los pacientes tratados con dosis bajas por debajo del valor basal a los 30 meses y los tratados con dosis altas cerca del valor basal Leer más...