Investigación

Científicos del Instituto Weizmann de Israel han publicado los resultados de un estudio con animales muy prometedor para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Han descubierto que dos pequeñas moléculas, llamadas SPI-24 y SPI-77, pueden reducir eficazmente la expresión de la huntingtina mutante en el cerebro, dejando al mismo tiempo la expresión del gen normal. Leer más...

~ Los pacientes tratados con AMT-130 siguen mostrando evidencias de preservación de la función neurológica con posibles beneficios clínicos dependientes de la dosis en relación con una historia natural de la enfermedad compatible con los criterios de inclusión ~ La media de NfL en LCR sigue mostrando tendencias favorables, con los pacientes tratados con dosis bajas por debajo del valor basal a los 30 meses y los tratados con dosis altas cerca del valor basal Leer más...

June 21, 2023 PDF Version - Dose-dependent lowering of blood Huntingtin (HTT) protein levels at 12 weeks -- Favorable tolerability profile with no treatment-related serious adverse events or NfL spikes - - Conference call and webcast to be held June 21st at 8:00 am EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 21, 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) today shared Leer más...

~ Los pacientes tratados con AMT-130 muestran una función preservada en comparación con el estado basal y beneficios clínicos en relación con la historia natural de la enfermedad ~ La cadena ligera de neurofilamentos (NfL) en el líquido cefalorraquídeo (LCR) estaba por debajo del estado basal a los 24 meses en los pacientes tratados con AMT-130. Leer más...

Hoy, 25 de abril, Prilenia ha anunciado los resultados del ensayo clínico PROOF-HD para la enfermedad de Huntington. Algunos de los participantes mostraron beneficios significativos del fármaco Pridopidina, mientras que otros no obtuvieron ningún beneficio. Esto es prometedor porque, por primera vez, disponemos de un fármaco que demuestra su efecto sobre la progresión de la enfermedad y sobre los trastornos cognitivos y motores. Leer más...

PROOF-HD es el único estudio en fase avanzada de la enfermedad de Huntington que se centra en la progresión clínica; se esperan resultados preliminares a principios del segundo trimestre de 2023 NAARDEN, Países Bajos y WALTHAM, Massachusetts, 28 de marzo de 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en la urgente misión de desarrollar nuevas terapias para ralentizar la progresión de las enfermedades neurodegenerativas. Leer más...

Roche/ Genentech anuncian que el estudio de fase II GENERATION HD2 ya está abierto. Se trata de una gran noticia para la comunidad internacional, ya que está previsto que se lleve a cabo en 15 países (Alemania, Argentina, Austria, Australia, Canadá, Dinamarca, España, Estados Unidos, Francia, Italia, Nueva Zelanda, Polonia, Portugal, Reino Unido y Suiza). Comenzará el Leer más...

Novartis ha compartido hoy la difícil noticia de que van a detener el estudio VIBRANT-HD de Branaplam, después de que algunos participantes desarrollaran efectos secundarios. Leer la carta completa de Novartis Aunque esta noticia puede ser decepcionante, la comunidad EH se mantendrá positiva y espera que los ensayos y pruebas restantes puedan traer algo bueno. Leer más...

Un mensaje de uniQure a la comunidad de la enfermedad de Huntington Estimados miembros de la comunidad de la enfermedad de Huntington, Esta mañana, uniQure emitió un comunicado de prensa que incluía una actualización de nuestro ensayo clínico de AMT-130 (el nombre del fármaco del estudio) para la enfermedad de Huntington (EH). Leer más...