Categoría: Investigación

ADORE-DH - Posible terapia con células madre

ADORE-DH fue un ensayo de fase II de una posible terapia con células madre para la EH. Patrocinado por AZIDUS Brasil (una organización de investigación clínica de servicio completo), este estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo tenía como objetivo [...]

uniQure anuncia resultados preliminares positivos del estudio pivotal de fase I/II de AMT-130 en pacientes con enfermedad de Huntington

September 24, 2025 PDF Version ~ Pivotal study met primary endpoint; high-dose AMT-130 demonstrated statistically significant 75% disease slowing at 36 months as measured by cUHDRS compared to a propensity [...].

Skyhawk presenta datos sobre la cohorte C

A primera hora de hoy, Skyhawk proporcionó la siguiente actualización sobre la Parte C de su ensayo de Fase 1 SKY-0515. --Estimados amigos y colegas de Skyhawk: Estamos encantados de anunciar hoy la [...]

Prilenia y Ferrer informan sobre el proceso regulador europeo de la Pridopidina para la enfermedad de Huntington

25 de julio de 2025 NAARDEN, Países Bajos & WALTHAM, Massachusetts & BARCELONA, España-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. y Ferrer han anunciado hoy que el Comité de Medicamentos para [...]

El estudio PTC518 PIVOT-HD alcanza su objetivo primario

May 5, 2025 Versión PDF - El estudio alcanzó el criterio de valoración primario con una reducción de la proteína HTT en sangre dependiente de la dosis en la semana 12 - - Tendencias favorables dependientes de la dosis en todas las escalas clínicas en la fase 2 [...]

UniQure anuncia la designación por la FDA de AMT-130 como terapia innovadora para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

~ Designación de Terapia Innovadora basada en pruebas clínicas de ensayos de Fase I/II que demuestran una ralentización significativa de la progresión de la enfermedad ~ ~ Actualización normativa adicional y orientación sobre la Solicitud de Licencia Biológica [...].

Actualización del estudio de fase II GENERATION HD2

Roche ha anunciado la continuación del ensayo clínico de fase II GENERATION HD2 que evalúa el tominersén en individuos con signos tempranos de la enfermedad de Huntington. Tras un análisis provisional realizado por un comité independiente, no [...]

SOM Biotech anuncia los resultados de un estudio de fase 2b

SOM Biotech presenta los resultados del estudio de Fase 2b con SOM3355 demostrando un perfil único con mejoras robustas de la corea en Pacientes con Enfermedad de Huntington y un perfil seguro sin somnolencia, [...].

PTC Therapeutics firma un acuerdo global de licencia y colaboración con Novartis para el programa PTC518 de la enfermedad de Huntington

2 de diciembre de 2024 - PTC recibirá $1,0B en efectivo al cierre -- PTC tiene derecho a recibir hasta $1,9B en hitos de desarrollo, regulatorios y de ventas -- PTC compartirá beneficios en [...]

Sage Therapeutics abandona el desarrollo de dalzanemdor en la EH

El estudio DIMENSION de fase 2 no alcanzó su objetivo principal Dalzanemdor fue bien tolerado en general; no se observaron nuevas señales de seguridad A la vista de estos datos, la empresa no tiene previsto [...]