Investigación

Wave Life Sciences anuncia una actualización positiva del ensayo de fase 1b/2a SELECT-HD con resultados iniciales que indican el compromiso de la diana selectiva de alelos con WVE-003 en la enfermedad de Huntington

September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Las dosis únicas de WVE-003 parecen ser generalmente seguras y bien toleradas La proteína huntingtina mutante (mHTT) del LCR se redujo después de dosis únicas de 30 o 60 mg; la reducción media de mHTT en ambas cohortes fue de 22% (reducción mediana de 30%) con respecto a la línea de base 85 días después de la dosis única Leer más...

Por Daniela Carvalho, hace

uniQure anuncia la actualización de la cohorte de dosis bajas en el ensayo clínico de fase I/II de la terapia génica AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

~ Tratamiento generalmente bien tolerado sin problemas de seguridad significativos relacionados con AMT-130 en los pacientes tratados durante un año de seguimiento ~ ~ Una reducción media de 53,8% de HTT mutante (mHTT) observada en el líquido cefalorraquídeo (LCR) a los 12 meses en los pacientes evaluables tratados con AMT-130 ~ Luz de neurofilamentos Leer más...

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Annexon Biosciences actualiza los resultados del ensayo

ANNEXON BIOSCIENCES INFORMA DE LOS RESULTADOS DE LA FASE 2 DE LOS ENSAYOS CLÍNICOS QUE DEMOSTRAN QUE LA INHIBICIÓN DEL COMPLEMENTO CLÁSICO ESTÁ ASOCIADA CON UN BENEFICIO CLÍNICO EN LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON El 7 de junio, Annexon, que es una compañía biofarmacéutica en fase clínica que está desarrollando una nueva clase de medicamentos para pacientes con trastornos autoinmunes, neurodegenerativos y oftálmicos mediados por el complemento clásico, ha anunciado hoy una prometedora y definitiva Leer más...

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Noticias de Última Hora – Roche Planifica un Nuevo Estudio para Tominersen

Acaban de llegar noticias alentadoras de Roche. El análisis de los resultados del ensayo de fase III GENERATION HD1 de Roche, que se interrumpió en marzo de 2021, ha revelado que un subgrupo de pacientes podría beneficiarse de Tominersen. El análisis mostró que una dosificación menos frecuente de Tominersen puede beneficiar a los pacientes más jóvenes Leer más...

Por Daniela Carvalho, hace
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