Categoría: Investigación

El estudio PTC518 PIVOT-HD alcanza su objetivo primario

May 5, 2025 Versión PDF - El estudio alcanzó el criterio de valoración primario con una reducción de la proteína HTT en sangre dependiente de la dosis en la semana 12 - - Tendencias favorables dependientes de la dosis en todas las escalas clínicas en la fase 2 [...]

UniQure anuncia la designación por la FDA de AMT-130 como terapia innovadora para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

~ Designación de Terapia Innovadora basada en pruebas clínicas de ensayos de Fase I/II que demuestran una ralentización significativa de la progresión de la enfermedad ~ ~ Actualización normativa adicional y orientación sobre la Solicitud de Licencia Biológica [...].

Actualización del estudio de fase II GENERATION HD2

Roche ha anunciado la continuación del ensayo clínico de fase II GENERATION HD2 que evalúa el tominersén en individuos con signos tempranos de la enfermedad de Huntington. Tras un análisis provisional realizado por un comité independiente, no [...]

SOM Biotech anuncia los resultados de un estudio de fase 2b

SOM Biotech presenta los resultados del estudio de Fase 2b con SOM3355 demostrando un perfil único con mejoras robustas de la corea en Pacientes con Enfermedad de Huntington y un perfil seguro sin somnolencia, [...].

PTC Therapeutics firma un acuerdo global de licencia y colaboración con Novartis para el programa PTC518 de la enfermedad de Huntington

2 de diciembre de 2024 - PTC recibirá $1,0B en efectivo al cierre -- PTC tiene derecho a recibir hasta $1,9B en hitos de desarrollo, regulatorios y de ventas -- PTC compartirá beneficios en [...]

Sage Therapeutics abandona el desarrollo de dalzanemdor en la EH

El estudio DIMENSION de fase 2 no alcanzó su objetivo principal Dalzanemdor fue bien tolerado en general; no se observaron nuevas señales de seguridad A la vista de estos datos, la empresa no tiene previsto [...]

LoQus23 Therapeutics anuncia una financiación de 35 millones de libras para impulsar un nuevo fármaco destinado a inhibir la expansión somática en la enfermedad de Huntington

Cambridge, Reino Unido, 2 de octubre de 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), una empresa privada de biotecnología que investiga fármacos de moléculas pequeñas que podrían detener la inestabilidad del ADN y ralentizar la neurodegeneración en la enfermedad de Huntington, la distrofia miotónica [...].

Pridopidina de Prilenia para la enfermedad de Huntington aceptada para la revisión de la autorización de comercialización europea

Prilenia, empresa biotecnológica en fase clínica centrada en la urgente misión de desarrollar nuevas terapias para frenar la progresión de las enfermedades neurodegenerativas y los trastornos del neurodesarrollo, ha presentado [...]

uniQure anuncia datos provisionales positivos que demuestran la ralentización de la progresión de la enfermedad en los ensayos de fase I/II de AMT-130 para la EH

"Estamos muy satisfechos con estos nuevos datos que demuestran una ralentización estadísticamente significativa y dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad de Huntington y la disminución de NfL en el LCR a los 24 meses," [...]

Wave Life Sciences anuncia resultados positivos del ensayo de fase 1b/2a SELECT-HD con la primera demostración clínica de reducción de la huntingtina mutante selectiva de alelos en la enfermedad de Huntington

Wave Life Sciences ha anunciado hoy los resultados positivos de SELECT-HD, nuestro ensayo de fase 1b/2a controlado con placebo que evalúa la terapia en investigación WVE-003. Estos resultados demuestran que WVE-003 reduce selectivamente la huntingtina mutante tóxica (mHTT) [...].