Categoría: Investigación

Sage Therapeutics abandona el desarrollo de dalzanemdor en la EH

El estudio DIMENSION de fase 2 no alcanzó su objetivo principal Dalzanemdor fue bien tolerado en general; no se observaron nuevas señales de seguridad A la vista de estos datos, la empresa no tiene previsto [...]

LoQus23 Therapeutics anuncia una financiación de 35 millones de libras para impulsar un nuevo fármaco destinado a inhibir la expansión somática en la enfermedad de Huntington

Cambridge, Reino Unido, 2 de octubre de 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), una empresa privada de biotecnología que investiga fármacos de moléculas pequeñas que podrían detener la inestabilidad del ADN y ralentizar la neurodegeneración en la enfermedad de Huntington, la distrofia miotónica [...].

Pridopidina de Prilenia para la enfermedad de Huntington aceptada para la revisión de la autorización de comercialización europea

Prilenia, empresa biotecnológica en fase clínica centrada en la urgente misión de desarrollar nuevas terapias para frenar la progresión de las enfermedades neurodegenerativas y los trastornos del neurodesarrollo, ha presentado [...]

uniQure anuncia datos provisionales positivos que demuestran la ralentización de la progresión de la enfermedad en los ensayos de fase I/II de AMT-130 para la EH

"Estamos muy satisfechos con estos nuevos datos que demuestran una ralentización estadísticamente significativa y dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad de Huntington y la disminución de NfL en el LCR a los 24 meses," [...]

Wave Life Sciences anuncia resultados positivos del ensayo de fase 1b/2a SELECT-HD con la primera demostración clínica de reducción de la huntingtina mutante selectiva de alelos en la enfermedad de Huntington

Wave Life Sciences ha anunciado hoy los resultados positivos de SELECT-HD, nuestro ensayo de fase 1b/2a controlado con placebo que evalúa la terapia en investigación WVE-003. Estos resultados demuestran que WVE-003 reduce selectivamente la huntingtina mutante tóxica (mHTT) [...].

PTC ha anunciado hoy los prometedores resultados a los 12 meses de su estudio de fase 2 PIVOT-HD de PTC518 oral  

En el mes 12, la Huntingtina mutante (mHTT) en sangre se redujo en 22% y 43% respectivamente para las dosis de 5mg y 10mg. Se observó un resultado similar en el líquido cefalorraquídeo, donde [...]

Un estudio de fase 2 de Sage Therapeutics refuerza el impacto cognitivo de la enfermedad de Huntington

A principios de esta semana Sage Therapeutics anunció los resultados de su estudio SURVEYOR que cuantificó el impacto cognitivo de la enfermedad de Huntington. Utilizando la Batería de Evaluación Cognitiva de la EH (HD-CAB) midieron la diferencia [...]

La FDA concede a uniQure la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT)

Hoy estamos muy contentos en la comunidad Huntington. El anuncio de Uniqure de que la empresa ha recibido la "Designación de Terapia Genética en Investigación AMT-130" de Medicina Regenerativa Avanzada (RMAT) [...]

SOM Biotech completa el proceso de reclutamiento en el estudio de fase IIb del tratamiento de la corea en la enfermedad de Huntington

SOM Biotech, una compañía de descubrimiento y desarrollo de fármacos en fase clínica basada en una plataforma única de Inteligencia Artificial patentada (SOMAIPRO®), se complace en anunciar que el reclutamiento de la Fase IIb clínica [...]

Prilenia planea presentar una solicitud de autorización de comercialización en la UE para la pridopidina en la enfermedad de Huntington

Prilenia ha anunciado hoy que tiene previsto presentar una solicitud de autorización de comercialización en la UE para el uso de Pridopidina en el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Según el Dr. Michael [...]