Categoría: Investigación

Un gran avance representa una nueva esperanza para los pacientes con EH

Científicos del Instituto Weizmann de Israel han publicado los resultados de un estudio con animales muy prometedor para el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Han descubierto que dos [...]

uniQure anuncia novedades sobre los ensayos clínicos de fase I/II de la terapia génica AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

~ Los pacientes tratados con AMT-130 siguen mostrando evidencia de función neurológica preservada con beneficios clínicos potenciales dependientes de la dosis en relación con una historia natural de la enfermedad emparejada con los criterios de inclusión ~ ~ Media [...]

PTC Therapeutics presenta datos provisionales positivos del ensayo clínico PIVOT-HD en pacientes con enfermedad de Huntington

June 21, 2023 Versión en PDF - Disminución dependiente de la dosis de los niveles de proteína Huntingtina (HTT) en sangre a las 12 semanas -- Perfil de tolerabilidad favorable sin acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento ni picos de NfL - - Conferencia [...].

uniQure anuncia novedades sobre el ensayo clínico estadounidense de fase I/II de la terapia génica AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

~ AMT-130 sigue siendo generalmente bien tolerado en ambas cohortes de dosis ~ ~ Los pacientes tratados con AMT-130 muestran una función preservada en comparación con el estado basal y beneficios clínicos en relación con la historia natural [...].

PRILENIA ANUNCIA LOS RESULTADOS DEL ESTUDIO PROOF-HD: RESULTADOS PROMETEDORES, PERO DESIGUALES

Hoy, 25 de abril, Prilenia ha anunciado los resultados del ensayo clínico PROOF-HD para la enfermedad de Huntington. Algunos de los participantes mostraron beneficios significativos del fármaco Pridopidina, mientras que otros no se beneficiaron en absoluto. Este [...]

Prilenia logra la última visita de un paciente en el estudio clínico de fase 3 PROOF-HD para la enfermedad de Huntington

PROOF-HD es el único estudio de fase avanzada en la enfermedad de Huntington que se centra en la progresión clínica; se esperan resultados iniciales a principios del segundo trimestre de 2023 NAARDEN, Países Bajos y WALTHAM, Massachusetts, 28 de marzo de 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., una [...]

Actualización de Roche/Genentech sobre el estudio GENERATION HD2

Roche/ Genentech anuncian que el estudio de Fase II GENERATION HD2 ya está abierto. Se trata de una gran noticia para la comunidad internacional, ya que está previsto que se lleve a cabo en 15 países (Argentina, [...]

Novartis finaliza el estudio VIBRANT-HD

Novartis compartió hoy la difícil noticia de que están deteniendo el estudio VIBRANT-HD de Branaplam, después de que algunos participantes desarrollaran efectos secundarios. Lea la carta completa de Novartis Aunque esta noticia [...]

uniQure ha anunciado la reanudación del registro de pacientes en el nivel de dosis más alto del ensayo AMT-130

Un mensaje de uniQure a la comunidad de la enfermedad de Huntington Estimados miembros de la comunidad de la enfermedad de Huntington, Esta mañana, uniQure emitió un comunicado de prensa que incluía una actualización de nuestro ensayo clínico deAMT-130 [...]

Wave Life Sciences anuncia una actualización positiva del ensayo de fase 1b/2a SELECT-HD con resultados iniciales que indican el compromiso de la diana selectiva de alelos con WVE-003 en la enfermedad de Huntington

September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Las dosis únicas de WVE-003 parecen generalmente seguras y bien toleradas La proteína huntingtina mutante (mHTT) en LCR se redujo tras dosis únicas de 30 [...]