Investigación

¿Se ha preguntado alguna vez cuál es el verdadero valor de una asociación entre la industria, los grupos de pacientes y la comunidad de pacientes en el desarrollo de medicamentos? Como alguien que ha estado involucrado en cada área en diferentes momentos de mi vida, puedo decirle de primera mano que es algo muy importante. Hay que incluir a los grupos de pacientes y a la comunidad en todas las fases del desarrollo de fármacos si de verdad queremos hacer avanzar la investigación clínica.

Mi propio viaje de defensa del paciente comenzó a los 15 años, cuando supe por primera vez que mi madre había sido diagnosticada de la enfermedad de Huntington (EH) tras haber sido mal diagnosticada durante los primeros 5-7 años de su viaje. En un principio, los médicos le diagnosticaron depresión grave y cambios de humor, mientras que los vecinos pensaban que bebía durante el día debido a su mal equilibrio y a sus movimientos tambaleantes. Todos estos signos acabaron siendo síntomas de la EH.

Después de tomarme unos años para procesar esta nueva normalidad, decidí involucrarme con la comunidad organizando eventos para recaudar fondos y concienciando sobre la EH. Con el tiempo asumí diferentes roles de liderazgo en grupos de pacientes para ayudar a cubrir las necesidades de la comunidad EH. En un momento dado, incluso fundé una organización de pacientes dedicada a apoyar a los adultos jóvenes con enfermedades raras y crónicas.

En la actualidad tengo el privilegio de supervisar los esfuerzos de promoción y participación de los pacientes en una pequeña empresa biotecnológica que trabaja en el campo de la EH. Esto es lo que he aprendido:

1. Los grupos de pacientes y los miembros de la comunidad de pacientes desempeñan un papel crucial en el desarrollo de fármacos. Son los que tienen experiencias vividas y comprenden la enfermedad de una forma que no se encuentra en los libros de texto ni en un laboratorio.

2. Al compartir sus experiencias vividas con las empresas biotecnológicas y farmacéuticas, los pacientes pueden ayudar a dar forma a la investigación que se lleva a cabo, incluidas las enfermedades a las que se presta atención, los criterios de valoración que se estudian en los ensayos y cómo es el éxito desde la perspectiva del paciente. Los pacientes pueden dar su opinión mediante charlas como invitados a los empleados de una empresa, el diseño de ensayos clínicos, materiales educativos, cómo hacer correr la voz sobre la participación en ensayos clínicos, ¡entre otras muchas oportunidades!

3. La aportación de los pacientes es importante en todas las fases del desarrollo de un fármaco, desde su descubrimiento hasta su aprobación: ayuda a los investigadores a comprender la enfermedad, contribuye al diseño y a las estrategias de reclutamiento para los ensayos clínicos, aboga por el acceso a las terapias si se aprueban y comparte experiencias con las terapias aprobadas.

Para que una asociación tenga éxito, corresponde al grupo de pacientes y a los miembros de la comunidad implicarse haciendo preguntas o levantando la mano para ayudar a impulsar la investigación. Cuestionar a las empresas sobre lo que saben de las enfermedades y el estado de sus trabajos. Sin duda, se necesita un pueblo para impulsar la innovación, especialmente en las enfermedades raras. Más aún para enfermedades para las que no existe tratamiento. A aquellos de ustedes que ya participan en algunas de estas oportunidades, ¡gracias por seguir abogando para ayudar a marcar la diferencia en el desarrollo de fármacos!

Seth Rotberg es un líder de pacientes reconocido a nivel nacional, profesional del sector sanitario y conferenciante TEDx. Tras 17 años de lucha de su madre contra la enfermedad de Huntington (EH), Seth se propuso mejorar la experiencia de los pacientes en la atención sanitaria. Actualmente supervisa la defensa del paciente y los esfuerzos de compromiso en Prilenia y las opiniones expresadas en este artículo son las de un empleado de Prilenia.

Tenga en cuenta que este huésped artículo patrocinado por Prilenia.