PTC Therapeutics presenta datos provisionales positivos del ensayo clínico PIVOT-HD en pacientes con enfermedad de Huntington

June 21, 2023 PDF Version - Disminución dependiente de la dosis de los niveles de proteína Huntingtina (HTT) en sangre a las 12 semanas -- Perfil de tolerabilidad favorable sin eventos adversos graves relacionados con el tratamiento o picos de NfL - - Conferencia telefónica y webcast que se celebrará el 21 de junio a las 8:00 am EDT - SUR Leer más...

uniQure anuncia novedades sobre el ensayo clínico estadounidense de fase I/II de la terapia génica AMT-130 para el tratamiento de la enfermedad de Huntington

~ AMT-130 sigue siendo generalmente bien tolerado en ambas cohortes de dosis ~ ~ Los pacientes tratados con AMT-130 muestran una función preservada en comparación con el estado basal y beneficios clínicos en relación con la historia natural de la enfermedad ~ ~ Cadena Ligera de Neurofilamentos (NfL) en Leer más...

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