Dimitri Poffé is an already known member of the HD Community. After testing positive for Huntington’s Disease, Dimitri embraced a bicycle journey through South America. In this project, called Explore for Huntington, Dimitri visited several HD associations and families, trying Leer más...
December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, Leer más...
The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Leer más...
PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s Disease Community, by Christy Dearien, with a foreword by Jimmy Leer más...
Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces Leer más...
El PTC518 es un medicamento oral que reduce la producción de la proteína Huntingtina mutada, causante de la progresión de la enfermedad. Los programas con designación Fast Track pueden beneficiarse de interacciones tempranas con la FDA y optar a una revisión prioritaria y una aprobación acelerada. Esto sigue al lanzamiento de Leer más...
Prilenia, una empresa biotecnológica en fase clínica centrada en la urgente misión de desarrollar nuevas terapias para ralentizar la progresión de las enfermedades neurodegenerativas y los trastornos del neurodesarrollo, ha presentado ante la Agencia Europea del Medicamento (EMA) una solicitud de autorización de comercialización europea (MAA) de Leer más...
Pertenezco a la tercera generación de una familia afectada por la enfermedad de Huntington, pero no fue hasta 2024, gracias a los incansables esfuerzos de mi segundo padre, F. Cook, cuando pudimos confirmar cómo la enfermedad entró en el Leer más...
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